Estudio de dieta baja en residuos en enfermedades mitocondriales (LRD)
Estudio de viabilidad de fase II de la eficacia y aceptabilidad de una dieta baja en residuos en pacientes adultos con enfermedad mitocondrial
El movimiento lento de los intestinos de los pacientes se conoce como dismotilidad intestinal y se reconoce cada vez más como una manifestación debilitante de la enfermedad mitocondrial tanto en adultos como en niños.
Hasta la fecha, los síntomas de movimientos intestinales lentos se han manejado con laxantes y medicamentos que aumentan el movimiento intestinal con resultados variables. Una dieta baja en residuos es una forma de dieta baja en fibra (<10 g de fibra por día) que se usa para minimizar los síntomas del movimiento intestinal deficiente. Esto reduce el volumen y el volumen de las heces y, por lo tanto, la carga de trabajo intestinal, lo que garantiza una actividad intestinal y un descanso del colon limitados. Se ha demostrado que es bien aceptado en otras condiciones asociadas con movimientos intestinales lentos. Sin embargo, se desconoce su papel en pacientes con enfermedad mitocondrial. Los investigadores están particularmente interesados en:
- ¿Una dieta baja en residuos (baja en fibra) provoca un cambio en el número de deposiciones por semana y en la consistencia de las heces?
- ¿Se tolera bien y es fácil seguir una dieta baja en residuos?
- ¿Una dieta baja en residuos reduce los síntomas intestinales de dolor abdominal, hinchazón y estreñimiento?
- ¿Una dieta baja en residuos mejora la calidad de vida y la carga de enfermedades?
- ¿Una dieta baja en residuos afecta a las bacterias en el intestino?
- ¿Podemos demostrar mediante rayos X que el movimiento de los alimentos a través del intestino se ralentiza en pacientes con enfermedad mitocondrial y si una dieta baja en residuos altera la velocidad del movimiento de los alimentos a través del intestino?
- ¿Puede una dieta baja en residuos cambiar los niveles de actividad física de los pacientes?
- ¿Una dieta baja en residir cambia los patrones dietéticos y la ingesta de alimentos?
- ¿Una dieta baja en residuos altera la antropometría, como el peso, el índice de masa corporal y la relación cintura-golpe?
- ¿Puede una dieta baja en residuos mejorar la función renal y hepática y el perfil lipídico en las muestras de sangre?
Los investigadores esperan que, al observar estas áreas, una dieta baja en residuos pueda mejorar los movimientos intestinales lentos de los pacientes, la salud, la calidad de vida y la carga de la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La dismotilidad intestinal se reconoce cada vez más como una manifestación debilitante de la enfermedad mitocondrial tanto en adultos como en niños (1). Es un síntoma frecuente de otras afecciones neurológicas, como la parálisis cerebral, la esclerosis múltiple y la enfermedad de Parkinson. Los síntomas de la dismotilidad intestinal a menudo se pasan por alto y con frecuencia se subdiagnostican en sus primeras etapas.
De hecho, en su forma más grave, la alteración de la motilidad intestinal puede manifestarse como una seudoobstrucción intestinal (IPO), caracterizada por un cuadro clínico sugestivo de obstrucción mecánica, lo que ejemplifica la necesidad de detección y tratamiento tempranos. Hasta la fecha, los síntomas de dismotilidad intestinal en tiempo de tránsito lento son estreñimiento, ingesta limitada de líquidos y calorías, pérdida de peso y sobrecrecimiento bacteriano en el intestino delgado y, en casos graves, seudoobstrucción intestinal (2, 3). Además, las bacterias que residen en el tracto gastrointestinal (GI) compiten por los nutrientes, lo que contribuye a la pérdida de peso debido a la mala absorción de grasas (4), proteínas y carbohidratos (5, 6), vitaminas (7-11) y deficiencia de hierro (12). ) son a menudo evidentes. Otros problemas incluyen mala digestión y absorción de alimentos, un sistema inmunitario deteriorado y una capacidad de absorción de fármacos deteriorada, todo lo cual influye en la salud del paciente, la calidad de vida y aumenta los costos del Servicio Nacional de Salud (NHS).
Una dieta baja en residuos es una forma de dieta baja en fibra (<10 g de fibra por día) que se usa para minimizar los síntomas de dismotilidad intestinal al reducir el volumen y el volumen fecal y, por lo tanto, la carga de trabajo intestinal, asegurando una actividad intestinal limitada y descanso del colon. Se ha demostrado que es tolerable y eficaz en otras condiciones asociadas con dismotilidad intestinal; sin embargo, se desconoce su papel en pacientes con enfermedad mitocondrial y dismotilidad intestinal.
Este estudio de viabilidad propone recopilar sistemáticamente datos sobre si una dieta baja en residuos es tolerable y tiene un efecto sobre la dismotilidad intestinal y la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con enfermedad mitocondrial.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Tyne And Wear
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Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Reino Unido, NE2 4HH
- Grainne Gorman
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer, mayor de 18 años.
- Confirmación genética o bioquímica de enfermedad mitocondrial.
- Criterios ROMA III de estreñimiento (Anexo 2).
- Régimen de fármacos gastrointestinales estable antes del comienzo del estudio, al menos 3 meses antes de la inclusión en el estudio.
- No se conocen hipersensibilidades a ninguno de los ingredientes de los preparados.
- No implementar ya una dieta baja en residuos.
- Competente para tomar tales decisiones en opinión del investigador.
- Las mujeres en edad fértil requieren una prueba de embarazo negativa.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con alergias conocidas a cualquier complemento en la preparación dietética.
- Pacientes con obstrucción intestinal
- Mujeres que están embarazadas, lactando o planeando un embarazo.
- Cirugía planificada durante el transcurso del ensayo.
- Participación en otro ensayo farmacológico al mismo tiempo o en las 12 semanas anteriores.
- Cualquier condición que pondría al participante en riesgo si participara en el ensayo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Grupo de tratamiento
Este es un estudio de un solo grupo en el que cuarenta pacientes con un diagnóstico probado genética o bioquímicamente de enfermedad mitocondrial serán reclutados de la clínica mitocondrial CRESTA y/o del Estudio de Cohorte de Pacientes con Enfermedades Mitocondriales del Consejo de Investigación Médica en Newcastle.
Los cuarenta pacientes serán evaluados antes y después de una intervención de estudio de dieta baja en residuos de 12 semanas.
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Todos los pacientes recibirán un plan LRD (< 10 g de fibra por día) durante 12 semanas entre las visitas 2 y 3.
También se complementarán con tabletas o líquidos multivitamínicos y minerales (Forceval) para cumplir con los requisitos de nutrientes (recetados como atención estándar).
El dietista proporcionará información oral y escrita sobre el LRD y llamadas telefónicas semanales para evaluar el progreso del paciente en la dieta.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la tolerabilidad de una dieta baja en residuos (LRD) en pacientes mitocondriales
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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La tolerabilidad de la LRD se evaluará mediante diarios de alimentos.
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Frecuencia y consistencia de las heces
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Evalúe la consistencia de las heces según la escala de forma de heces de Bristol. Los pacientes seleccionarán de lo siguiente para describir la consistencia de sus heces: Tipo 1: Bultos duros separados, como nueces Tipo 2: Parecidos a salchichas pero grumosos Tipo 3: Como salchichas pero con grietas en la superficie Tipo 4: Como salchichas o serpientes, lisos y blandos Tipo 5: Gotas blandas con corte claro bordes Tipo 6: piezas esponjosas con bordes irregulares, heces blandas Tipo 7: acuosas, sin piezas sólidas |
Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Dismotilidad gastrointestinal
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Determinar el impacto de un LRD en los síntomas de dismotilidad GI mediante el cuestionario Evaluación de Síntomas de Estreñimiento (PAC-SYM).
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Carga de enfermedad
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Determinar el efecto de LRD en los pacientes. Carga de enfermedad evaluada por la carga de enfermedad y la calidad de vida de la escala de enfermedad mitocondrial de adultos de Newcastle (NMDAS). Este es un cuestionario desarrollado y validado por el Wellcome Center for Mitochondrial Research, Newcastle upon Tyne. Este es un cuestionario puntuado que abarca preguntas sobre la carga de enfermedad del paciente que abarca: Función Actual: Visión con anteojos o lentes de contacto habituales; Migrañas; convulsiones; Accidente cerebrovascular como episodios; episodios encefalopáticos; Síntomas gastrointestinales; diabetes mellitus; Debilidad de los músculos respiratorios y del sistema cardiovascular. Evaluación clínica actual: agudeza visual; Ptosis; Oftalmoplejía Externa Crónica Progresiva; disfonía/disartria; miopatía; Ataxia cerebelosa; Neuropatía; Envolvimiento Piramidal; Extrapiramidal y Cogitación. Todos estos están incluidos en el cuestionario NMDAS y los equipos de atención clínica los utilizan para ayudar a determinar la carga de enfermedad actual del paciente. |
Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Cambios en el microbioma intestinal
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Evaluar el efecto de un LRD en la metagenómica intestinal
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Comparación del microbioma intestinal
Periodo de tiempo: Línea de base solamente (antes de cualquier intervención)
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Una comparación de la composición y diversidad del microbioma intestinal evaluada mediante secuenciación, entre controles sanos y pacientes mitocondriales antes de la intervención LRD.
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Línea de base solamente (antes de cualquier intervención)
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La ingesta de alimentos
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Para evaluar el impacto de un LRD en la ingesta de alimentos, se completará el Cuestionario de frecuencia de alimentos (FFQ) durante 72 horas (1 día durante el fin de semana y 2 días durante la semana).
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Tiempo de tránsito colónico
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Tiempo de tránsito colónico (CTT) evaluado mediante radiografía simple de abdomen después de la ingestión de marcador colónico oral.
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Actividad física
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Nivel de actividad (GeneActiv 7-10 días).
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Bioquímica
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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El departamento de bioquímica del Royal Victoria Infirmary en Newcastle upon Tyne recibirá sangre entera.
Usando esto, medirán las enzimas hepáticas (alanina transaminasa, aspartato aminotransferasa, gamma-glutamil transpéptido), fosfatasa alcalina, albúmina, bilirrubina, perfil de lípidos y pruebas de péptido C.
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Salud Gastrointestinal
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Determinar el impacto de un LRD en los síntomas gastrointestinales del paciente mediante el índice de calidad de vida gastrointestinal.
Esto incluye las características de la defecación, incluido el uso de laxantes y los síntomas abdominales informados categorizados como dolor o calambres e hinchazón o flatulencia de acuerdo con cinco clasificaciones (1, ninguno; 2, leve; 3, moderado; 4, severo; o 5, muy severo).
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Antropometría
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Peso (kg)
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Medidas Físicas
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Índice de masa corporal
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Dimensiones físicas
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Relación cintura/cadera (pulgadas)
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Hematología
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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El departamento de hematología del Royal Victoria Infirmary en Newcastle upon Tyne recibirá sangre entera.
Usando esto, proporcionarán un conteo sanguíneo completo, una pantalla de hematocrito, ferritina, vitamina B12, HbA1c y folato.
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Cambio desde el inicio hasta las 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Grainne S Gorman, MD, Newcastle University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 17/NE/0193
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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