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Étude sur le régime alimentaire à faible teneur en résidus dans la maladie mitochondriale (LRD)

9 octobre 2019 mis à jour par: Newcastle University

Étude de faisabilité de phase II sur l'efficacité et l'acceptabilité d'un régime pauvre en résidus chez des patients adultes atteints d'une maladie mitochondriale

Le mouvement lent des intestins des patients est appelé dysmotilité intestinale et est de plus en plus reconnu comme une manifestation débilitante de la maladie mitochondriale chez les adultes et les enfants.

À ce jour, les symptômes de mouvements intestinaux lents ont été gérés avec des laxatifs et des médicaments qui augmentent le mouvement des intestins avec des résultats variables. Un régime à faible teneur en résidus est une forme de régime pauvre en fibres (<10 g de fibres par jour) qui est utilisé pour minimiser les symptômes d'un mauvais mouvement des intestins. Cela réduit le volume et le volume fécaux, et donc la charge de travail intestinale, garantissant une activité intestinale limitée et un repos colique. Il a été démontré qu'il est bien accepté dans d'autres conditions associées à des mouvements intestinaux lents. Cependant, son rôle chez les patients atteints de maladie mitochondriale est inconnu. Les enquêteurs s'intéressent particulièrement à :

  • Un régime pauvre en résidus (faible teneur en fibres) entraîne-t-il une modification du nombre de selles par semaine et de la consistance des selles ?
  • Un régime pauvre en résidus est-il bien toléré et facile à respecter ?
  • Un régime pauvre en résidus réduit-il les symptômes intestinaux de douleurs abdominales, de ballonnements et de constipation ?
  • Un régime pauvre en résidus améliore-t-il la qualité de vie et la charge de morbidité ?
  • Un régime pauvre en résidus affecte-t-il les bactéries dans l'intestin ?
  • Pouvons-nous prouver par rayons X que le mouvement des aliments dans l'intestin est ralenti chez les patients atteints d'une maladie mitochondriale, et si un régime pauvre en résidus modifie la vitesse de déplacement des aliments dans l'intestin ?
  • Un régime pauvre en résidus peut-il modifier les niveaux d'activité physique des patients ?
  • Un régime pauvre en résidence modifie-t-il les habitudes alimentaires et l'apport alimentaire ?
  • Un régime pauvre en résidus modifie-t-il les paramètres anthropométriques, tels que le poids, l'indice de masse corporelle et le rapport taille/taille ?
  • Un régime pauvre en résidus peut-il améliorer la fonction rénale et hépatique et le profil lipidique dans les échantillons de sang ?

Les chercheurs espèrent qu'en examinant ces domaines, un régime pauvre en résidus pourra améliorer les mouvements intestinaux lents des patients, leur santé, leur qualité de vie et le fardeau de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La dysmotilité intestinale est de plus en plus reconnue comme une manifestation débilitante de la maladie mitochondriale chez les adultes et les enfants (1). C'est un symptôme fréquent d'autres affections neurologiques, notamment la paralysie cérébrale, la sclérose en plaques et la maladie de Parkinson. Les symptômes de dysmotilité intestinale sont souvent négligés et souvent sous-diagnostiqués à ses débuts.

En effet, dans sa forme la plus sévère, la dysmotilité intestinale peut se manifester par une pseudo-obstruction intestinale (IPO), caractérisée par un tableau clinique évoquant une obstruction mécanique, illustrant la nécessité d'une détection et d'une prise en charge précoces. À ce jour, les symptômes de dysmotilité intestinale dans la constipation à temps de transit lent, l'apport hydrique et calorique limité, la perte de poids et la prolifération bactérienne de l'intestin grêle et, dans les cas graves, la pseudo-obstruction intestinale (2, 3). De plus, les bactéries qui résident dans le tractus gastro-intestinal (GI) entrent en compétition pour les nutriments, contribuant à la perte de poids due à la malabsorption des graisses (4), des protéines et des glucides (5, 6), des vitamines (7-11) et de la carence en fer (12 ) sont souvent évidentes. D'autres problèmes incluent une mauvaise digestion et une mauvaise absorption des aliments, un système immunitaire affaibli et une capacité d'absorption des médicaments altérée, qui influencent tous la santé des patients, la qualité de vie et augmentent les coûts du National Health Service (NHS).

Un régime pauvre en résidus est une forme de régime pauvre en fibres (<10 g de fibres par jour) qui est utilisé pour minimiser les symptômes de dysmotilité intestinale en réduisant le volume et le volume fécaux et donc la charge de travail intestinal, garantissant une activité intestinale limitée et un repos colique. Il s'est avéré à la fois tolérable et efficace dans d'autres conditions associées à une dysmotilité intestinale; cependant, son rôle chez les patients atteints de maladie mitochondriale et de dysmotilité intestinale est inconnu.

Cette étude de faisabilité propose de recueillir systématiquement des données pour savoir si un régime pauvre en résidus est tolérable et a un effet sur la dysmotilité intestinale et la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de maladie mitochondriale.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

36

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
    • Tyne And Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Royaume-Uni, NE2 4HH
        • Grainne Gorman

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme, âgé de 18 ans et plus.
  • Confirmation génétique ou biochimique de la maladie mitochondriale.
  • Critères ROME III de la constipation (Annexe 2).
  • Régime de médicaments gastro-intestinaux stable avant le début de l'étude, au moins 3 mois avant l'inclusion dans l'étude.
  • Aucune hypersensibilité connue à l'un des ingrédients des préparations.
  • Ne pas déjà mettre en œuvre un régime pauvre en résidus.
  • Compétent pour prendre de telles décisions de l'avis de l'enquêteur.
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif.

Critère d'exclusion:

  • Patients ayant des allergies connues à tout adjuvant dans la préparation diététique
  • Patients souffrant d'occlusion intestinale
  • Femmes enceintes, allaitantes ou planifiant une grossesse.
  • Chirurgie planifiée au cours de l'essai.
  • Participation à un autre essai de médicament simultanément ou au cours des 12 semaines précédentes.
  • Toute condition qui mettrait le participant en danger s'il devait participer à l'essai.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Groupe de traitement
Il s'agit d'une étude à un seul bras dans laquelle quarante patients présentant un diagnostic génétiquement ou biochimiquement prouvé de maladie mitochondriale seront recrutés à partir de la clinique mitochondriale CRESTA et / ou de l'étude de cohorte de patients sur la maladie mitochondriale du Conseil de la recherche médicale à Newcastle. Les quarante patients seront évalués avant et après une intervention d'étude sur le régime alimentaire à faible teneur en résidus de 12 semaines.
Complément alimentaire: Intervention sur un régime pauvre en résidus
Tous les patients recevront un plan LRD (< 10 g de fibres par jour) pendant 12 semaines entre les visites 2 et 3. Ils seront également complétés par des multivitamines et minéraux en comprimé ou liquide (Forceval) pour répondre aux besoins nutritionnels (prescrits en soins standards). Le diététiste fournira des informations écrites et orales sur le LRD et des appels téléphoniques hebdomadaires pour évaluer les progrès du patient sur le régime alimentaire.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la tolérabilité d'un régime pauvre en résidus (LRD) chez les patients mitochondriaux
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
La tolérance du LRD sera évaluée à l'aide de journaux alimentaires
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Fréquence et consistance des selles
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines

Évaluer la consistance des selles selon l'échelle Bristol Stool Form. Les patients choisiront parmi les éléments suivants pour décrire la consistance de leurs selles :

Type 1 : Morceaux durs séparés, comme des noix Type 2 : Ressemble à une saucisse mais grumeleux Type 3 : Comme une saucisse mais avec des fissures à la surface Type 4 : Comme une saucisse ou un serpent, lisse et mou Type 5 : Taches molles avec coupe à blanc bords Type 6 : Morceaux pelucheux avec des bords irréguliers, un tabouret mou Type 7 : Aqueux, pas de morceaux solides
Passage de la ligne de base à 12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Dysmotilité gastro-intestinale
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
Déterminer l'impact d'un LRD sur les symptômes de dysmotilité gastro-intestinale à l'aide du questionnaire d'évaluation des symptômes de constipation (PAC-SYM).
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Fardeau de la maladie
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines

Déterminer l'effet de la LRD sur les patients Charge de morbidité telle qu'évaluée par la charge de morbidité et la qualité de vie de l'échelle NMDAS (Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale). Il s'agit d'un questionnaire développé et validé par Wellcome Center for Mitochondrial Research, Newcastle upon Tyne. Il s'agit d'un questionnaire noté qui comprend des questions sur le fardeau de la maladie du patient englobant :

Fonction actuelle : vision avec des lunettes ou des lentilles de contact habituelles ; Migraines; Saisies; Accident vasculaire cérébral comme des épisodes ; Épisodes d'encéphalopathie ; Symptômes gastro-intestinaux ; Diabète sucré ; Faiblesse des muscles respiratoires et système cardiovasculaire.

Évaluation clinique actuelle : acuité visuelle ; Ptose ; Ophtalmoplégie externe progressive chronique ; Dysphonie/Dysarthrie ; Myopathie; Ataxie cérébelleuse ; Neuropathie; Implication pyramidale ; Extrapyramidale et Cogitation.

Ceux-ci sont tous inclus dans le questionnaire NMDAS et sont utilisés par les équipes de soins cliniques pour aider à déterminer le fardeau actuel de la maladie du patient.
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Modifications du microbiome intestinal
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
Évaluer l'effet d'un LRD sur la métagénomique intestinale
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Comparaison du microbiome intestinal
Délai: Base de référence uniquement (avant toute intervention)
Une comparaison de la composition et de la diversité du microbiome intestinal évaluée par séquençage, entre des témoins sains et des patients mitochondriaux avant l'intervention LRD.
Base de référence uniquement (avant toute intervention)
La prise de nourriture
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
Pour évaluer l'impact d'un LRD sur l'apport alimentaire (Food Frequency Questionnaire (FFQ) sera rempli pendant 72 heures (1 jour le week-end et 2 jours pendant la semaine).
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Temps de transit colique
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
Temps de transit colique (CTT) tel qu'évalué par une radiographie abdominale simple après l'ingestion d'un marqueur colique oral.
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Activité physique
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
Niveau d'activité (GeneActiv 7-10 jours).
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Biochimie
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
Le service de biochimie du Royal Victoria Infirmary à Newcastle upon Tyne recevra du sang total. Grâce à cela, ils mesureront les enzymes hépatiques (alanine transaminase, aspartate aminotransférase, gamma-glutamyl transpeptide), la phosphatase alcaline, l'albumine, la bilirubine, le profil lipidique et les tests de peptide C.
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Santé gastro-intestinale
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
Déterminer l'impact d'un LRD sur les symptômes gastro-intestinaux du patient à l'aide de l'indice de qualité de vie gastro-intestinale. Cela comprend les caractéristiques de la défécation, y compris l'utilisation de laxatifs et les symptômes abdominaux signalés classés comme douleurs ou crampes et ballonnements ou flatulences selon cinq classifications (1, aucune ; 2, légère ; 3, modérée ; 4, sévère ; ou 5, très sévère).
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Anthropométrie
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
Poids (kg)
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Mesures physiques
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
Indice de masse corporelle
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Dimensions physiques
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
Rapport taille/hanche (pouces)
Passage de la ligne de base à 12 semaines
Hématologie
Délai: Passage de la ligne de base à 12 semaines
Le service d'hématologie du Royal Victoria Infirmary à Newcastle upon Tyne recevra du sang total. En utilisant cela, ils fourniront une numération globulaire complète, un écran d'hématocrite, de la ferritine, de la vitamine B12, de l'HbA1c et du folate.
Passage de la ligne de base à 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Newcastle University

Collaborateurs

Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Grainne S Gorman, MD, Newcastle University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

8 septembre 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

7 février 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

7 février 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 octobre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2017

Première publication (RÉEL)

3 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

11 octobre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 octobre 2019

Dernière vérification

1 juin 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 17/NE/0193

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les patients seront anonymisés et seules les données brutes sur les résultats seront partagées avec les collaborateurs du Wellcome Center for Mitochondrial Research.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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