Badanie diety o niskiej zawartości pozostałości w chorobie mitochondrialnej (LRD)
Faza II studium wykonalności skuteczności i akceptacji diety niskoresztkowej u dorosłych pacjentów z chorobą mitochondrialną
Powolny ruch jelit pacjentów określany jest mianem zaburzeń perystaltyki jelit i jest coraz częściej uznawany za wyniszczający przejaw choroby mitochondrialnej zarówno u dorosłych, jak iu dzieci.
Do tej pory objawy powolnych ruchów jelit były leczone środkami przeczyszczającymi i lekami, które zwiększają ruchliwość jelit ze zmiennymi wynikami. Dieta o niskiej zawartości pozostałości to forma diety o niskiej zawartości błonnika (<10 g błonnika dziennie), która jest stosowana w celu zminimalizowania objawów słabego ruchu jelit. Zmniejsza to objętość i masę kału, a tym samym obciążenie pracą jelit, zapewniając ograniczoną aktywność jelit i odpoczynek okrężnicy. Wykazano, że jest dobrze akceptowany w innych stanach związanych z wolnymi ruchami jelit. Jednak jego rola u pacjentów z chorobą mitochondrialną jest nieznana. Śledczy są szczególnie zainteresowani:
- Czy dieta niskoresztkowa (niskobłonnikowa) powoduje zmianę liczby stolców tygodniowo i konsystencji stolca?
- Czy dieta niskoresztkowa jest dobrze tolerowana i łatwa do przestrzegania?
- Czy dieta o niskiej zawartości pozostałości zmniejsza objawy jelitowe takie jak ból brzucha, wzdęcia i zaparcia?
- Czy dieta o niskiej zawartości pozostałości poprawia jakość życia i obciążenie chorobami?
- Czy dieta o niskiej zawartości pozostałości wpływa na bakterie w jelitach?
- Czy możemy udowodnić za pomocą promieniowania rentgenowskiego, że ruch pokarmu w jelitach jest spowolniony u pacjentów z chorobą mitochondrialną i czy dieta o niskiej zawartości pozostałości zmienia szybkość przemieszczania się pokarmu w jelitach?
- Czy dieta niskoresztkowa może zmienić poziom aktywności fizycznej pacjentów?
- Czy dieta o niskim poziomie zamieszkania zmienia wzorce żywieniowe i spożycie żywności?
- Czy dieta o niskiej zawartości pozostałości zmienia antropometrię, taką jak waga, wskaźnik masy ciała i stosunek talii do liczby uderzeń?
- Czy dieta o niskiej zawartości pozostałości może poprawić czynność nerek i wątroby oraz profil lipidowy w próbkach krwi?
Badacze mają nadzieję, że patrząc na te obszary, dieta o niskiej zawartości pozostałości może być w stanie poprawić powolność ruchów jelit, zdrowie, jakość życia i obciążenie chorobami.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zaburzenia perystaltyki jelit są coraz częściej uznawane za wyniszczający objaw choroby mitochondrialnej zarówno u dorosłych, jak iu dzieci (1). Jest częstym objawem innych schorzeń neurologicznych, w tym porażenia mózgowego, stwardnienia rozsianego i choroby Parkinsona. Objawy zaburzeń perystaltyki jelit są często pomijane i często niedodiagnozowane we wczesnych stadiach.
Rzeczywiście, w najcięższej postaci zaburzenia motoryki jelit mogą objawiać się rzekomą niedrożnością jelit (IPO), charakteryzującą się obrazem klinicznym sugerującym niedrożność mechaniczną, co jest przykładem potrzeby wczesnego wykrywania i leczenia. Do tej pory objawy zaburzeń perystaltyki jelit w zaparciach związanych z wolnym pasażem, ograniczeniem podaży płynów i kalorii, utratą masy ciała oraz przerostem bakteryjnym jelita cienkiego, aw ciężkich przypadkach rzekomą niedrożnością jelit (2, 3). Ponadto bakterie bytujące w przewodzie pokarmowym (GI) konkurują o składniki odżywcze, przyczyniając się do utraty wagi z powodu złego wchłaniania tłuszczu (4), białka i węglowodanów (5, 6), witamin (7-11) i niedoboru żelaza (12 ) są często oczywiste. Dalsze problemy obejmują słabe trawienie i wchłanianie pokarmu, upośledzony układ odpornościowy i upośledzoną zdolność wchłaniania leków, które wpływają na zdrowie pacjentów, jakość życia i zwiększają koszty Narodowej Służby Zdrowia (NHS).
Dieta o niskiej zawartości pozostałości jest formą diety o niskiej zawartości błonnika (<10 g błonnika dziennie), która jest stosowana w celu zminimalizowania objawów zaburzeń perystaltyki jelit poprzez zmniejszenie objętości i masy kału, a tym samym obciążenia pracą jelit, zapewniając ograniczoną aktywność jelit i odpoczynek okrężnicy. Wykazano, że jest zarówno tolerowany, jak i skuteczny w innych stanach związanych z zaburzeniami perystaltyki jelit; jednak jego rola u pacjentów z chorobą mitochondrialną i zaburzeniami motoryki jelit jest nieznana.
W tym studium wykonalności proponuje się systematyczne gromadzenie danych na temat tego, czy dieta o niskiej zawartości pozostałości jest tolerowana i czy ma wpływ na zaburzenia perystaltyki jelit i jakość życia związaną ze zdrowiem u pacjentów z chorobą mitochondrialną.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Tyne And Wear
-
Newcastle upon Tyne, Tyne And Wear, Zjednoczone Królestwo, NE2 4HH
- Grainne Gorman
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta, w wieku 18 lat i więcej.
- Genetyczne lub biochemiczne potwierdzenie choroby mitochondrialnej.
- RZYM III kryteria zaparć (załącznik 2).
- Stabilny schemat leczenia przewodu pokarmowego przed rozpoczęciem badania, co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania.
- Brak znanych nadwrażliwości na którykolwiek ze składników preparatów.
- Nie wdrażanie jeszcze diety o niskiej zawartości pozostałości.
- Kompetentny do podejmowania takich decyzji w opinii badacza.
- Kobiety w wieku rozrodczym wymagają negatywnego testu ciążowego.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci ze stwierdzoną alergią na jakiekolwiek dodatki zawarte w preparacie dietetycznym
- Pacjenci z niedrożnością jelit
- Kobiety w ciąży, karmiące lub planujące ciążę.
- Planowana operacja w trakcie badania.
- Udział w innym badaniu lekowym jednocześnie lub w ciągu ostatnich 12 tygodni.
- Każdy stan, który naraziłby uczestnika na ryzyko, gdyby miał wziąć udział w badaniu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Grupa eksperymentalna
Jest to jednoramienne badanie, w którym czterdziestu pacjentów z potwierdzoną genetycznie lub biochemicznie diagnozą choroby mitochondrialnej zostanie zrekrutowanych z mitochondrialnej kliniki CRESTA i/lub badania kohortowego pacjentów z chorobą mitochondrialną Rady ds. Badań Medycznych w Newcastle.
Wszystkich czterdziestu pacjentów zostanie poddanych ocenie przed i po 12-tygodniowym badaniu diety o niskiej zawartości pozostałości.
|
Wszyscy pacjenci otrzymają plan LRD (< 10 g błonnika dziennie) na 12 tygodni między wizytami 2 i 3.
Zostaną również uzupełnione tabletkami lub płynami multiwitaminowymi i mineralnymi (Forceval), aby zaspokoić zapotrzebowanie na składniki odżywcze (przepisane jako standardowa pielęgnacja).
Dietetyk udzieli pisemnych i ustnych informacji na temat LRD oraz cotygodniowych rozmów telefonicznych w celu oceny postępów pacjenta w diecie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena tolerancji diety niskoresztkowej (LRD) u pacjentów z mitochondriami
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Tolerancja LRD zostanie oceniona za pomocą dzienniczków żywieniowych
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Częstotliwość i konsystencja stolca
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Oceń konsystencję stolca zgodnie ze skalą Bristol Stool Form. Pacjenci wybierają spośród następujących opcji, aby opisać konsystencję stolca: Typ 1: Oddzielne twarde grudki, jak orzechy Typ 2: Kiełbasa, ale grudkowaty Typ 3: Jak kiełbasa, ale z pęknięciami na powierzchni Typ 4: Jak kiełbasa lub wąż, gładkie i miękkie Typ 5: Miękkie kropelki z wyraźnym cięciem krawędzie Typ 6: puszyste kawałki z postrzępionymi krawędziami, papkowaty stolec Typ 7: wodnisty, bez stałych kawałków |
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zaburzenia motoryki przewodu pokarmowego
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Określenie wpływu LRD na objawy zaburzeń motoryki przewodu pokarmowego za pomocą kwestionariusza oceny objawów zaparcia (PAC-SYM).
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Obciążenie chorobą
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Określenie wpływu LRD na pacjentów Obciążenie chorobą na podstawie skali Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS) obciążenia chorobą i jakości życia. Jest to kwestionariusz opracowany i zatwierdzony przez Wellcome Center for Mitochondrial Research, Newcastle upon Tyne. Jest to kwestionariusz punktowany, który obejmuje pytania dotyczące obciążenia chorobą pacjenta, obejmujące: Obecna funkcja: Widzenie w zwykłych okularach lub soczewkach kontaktowych; Migrenowe bóle głowy; drgawki; Uderzenie jak epizody; Epizody encefalopatyczne; Objawy żołądkowo-jelitowe; Cukrzyca; Osłabienie mięśni oddechowych i układu sercowo-naczyniowego. Aktualna ocena kliniczna: Ostrość wzroku; Wypadnięcie; Przewlekła postępująca oftalmoplegia zewnętrzna; dysfonia/dyzartria; miopatia; ataksja móżdżkowa; neuropatia; Zaangażowanie piramidalne; Pozapiramidowe i kogitacyjne. Wszystkie one są uwzględnione w kwestionariuszu NMDAS i są wykorzystywane przez zespoły opieki klinicznej w celu określenia aktualnego obciążenia chorobą pacjenta. |
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Zmiany mikrobiomu jelitowego
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Oceń wpływ LRD na metagenomikę jelit
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Porównanie mikrobiomu jelitowego
Ramy czasowe: Tylko linia podstawowa (przed jakąkolwiek interwencją)
|
Porównanie składu i różnorodności mikrobiomu jelitowego ocenianego przez sekwencjonowanie między zdrowymi kontrolami a pacjentami z mitochondriami przed interwencją LRD.
|
Tylko linia podstawowa (przed jakąkolwiek interwencją)
|
|
Spożycie żywności
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Aby ocenić wpływ LRD na spożycie żywności (Kwestionariusz Częstotliwości Żywności (FFQ) zostanie wypełniony przez 72 godziny (1 dzień w weekend i 2 dni w tygodniu).
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Czas tranzytu okrężnicy
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Czas przejścia przez okrężnicę (CTT) oceniany na podstawie zwykłego zdjęcia rentgenowskiego jamy brzusznej po spożyciu doustnego markera okrężnicy.
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Aktywność fizyczna
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Poziom aktywności (GeneActiv 7-10 dni).
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Biochemia
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Oddział biochemii szpitala Royal Victoria Infirmary w Newcastle upon Tyne otrzyma pełną krew.
Za jego pomocą zmierzą enzymy wątrobowe (aminotransferaza alaninowa, aminotransferaza asparaginianowa, transpeptyd gamma-glutamylowy), fosfatazę zasadową, albuminę, bilirubinę, profil lipidowy i testy na peptyd C.
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Zdrowie przewodu pokarmowego
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Aby określić wpływ LRD na objawy żołądkowo-jelitowe pacjenta za pomocą wskaźnika jakości życia przewodu pokarmowego.
Obejmuje to charakterystykę defekacji, w tym stosowanie środków przeczyszczających i zgłaszane objawy brzuszne sklasyfikowane jako ból lub skurcze oraz wzdęcia lub wzdęcia, zgodnie z pięcioma klasyfikacjami (1 brak; 2 łagodne; 3 umiarkowane; 4 silne lub 5 bardzo ciężkie).
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Antropometria
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Waga (kg)
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Pomiary fizyczne
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Wskaźnik masy ciała
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Wymiary fizyczne
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Stosunek talii do bioder (cale)
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
|
Hematologia
Ramy czasowe: Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Oddział hematologii w Royal Victoria Infirmary w Newcastle upon Tyne otrzyma pełną krew.
Korzystając z tego, zapewnią pełną morfologię krwi, badanie hematokrytu, ferrytynę, witaminę B12, HbA1c i kwas foliowy.
|
Zmień od wartości początkowej do 12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Grainne S Gorman, MD, Newcastle University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 17/NE/0193
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .