フォンタン関連肝疾患の評価 (FALD)
2025年9月24日 更新者：Mezzion Pharma Co. Ltd
フォンタン ウデナフィル運動縦断的研究に登録された小児における肝硬直の画像化およびバイオマーカー評価
肝硬直の軽減における MZ101 療法の有効性を評価する研究。
調査の概要
詳細な説明
これは、1年間毎日薬を服用しているFontan被験者のコホートにおける非盲検の長期前向き研究です.
この研究では、超音波および磁気共鳴画像エラストグラフィーによってコホートにおける肝硬直の範囲を決定し、MZ101 薬物療法を肝硬直を軽減する潜在的に有効な治療法として評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
88
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20008
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
- University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
調査対象母集団
-12〜19歳の男性および女性の被験者は、包含/除外基準を満たしています。
説明
包含基準:
- 進行中の第 3 相非盲検安全性試験への登録
- 被験者からのインフォームド コンセント、必要に応じて親/法定後見人からのインフォームド コンセント
除外基準:
- 進行中の第 3 相非盲検試験への非登録
- -MRIの禁忌のある被験者（これらの被験者は、この研究のMRIコンポーネントから除外されます）
- その他の除外基準は、非盲検安全性試験に使用されたものと一致します
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ウデンフィルの継続（u+）
この研究に登録する前に、燃料研究でウデンフィル87.5 mg入札を受けていた被験者（FALD）。
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Udenafil 87.5 mg入札処理による52週間のオープンラベル拡張。
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実験的：Udenafil naive（u-）
この研究に登録する前に燃料研究でプラセボ入札を受けていた被験者（FALD）。
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Udenafil 87.5 mg入札処理による52週間のオープンラベル拡張。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ウデナフィル87.5 mgのビド処理は、超音波せん断波エラストグラフィーによって決定される52週間後のウデナフィルの継続およびナイーブグループにおける肝剛性に対する入札処理
時間枠：52週間
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肝臓の剛性は、ウデンフィル継続（U+）およびウデンフィルナイーブ（U-）グループで超音波せん断波エラストグラフィ（USWE）を使用して、ベースラインおよび52週間で測定されました。
値の減少は、肝臓の剛性の減少を示します。
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52週間
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磁気共鳴エラストグラフィーによって決定されるように、52週間後のウデンフィルの継続およびナイーブグループにおける肝臓剛性に対するウデナフィル87.5 mgの入札処理の影響
時間枠：52週間
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肝臓の剛性は、ベースラインで測定され、ウデナフィル継続（U+）およびウデンフィルナイーブ（U-）グループで磁気共鳴エラストグラフィ（MRE）を使用して52週間測定しました。
値の減少は、肝臓の剛性の減少を示します。
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52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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52週間の治療後の肝臓線維症（ELF）スコアの強化に対するウデナフィル87.5 mgの影響
時間枠：52週間
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全体のELFスコア。
ELFスコアは、ヒアルロン酸（HA）、III型コラーゲン（PIIINP）のアミノ末端プロペプチド、およびメタロプロテイナーゼ-1（TIMP-1）の組織阻害剤の血清レベルに基づいており、ELFスコア= 2.494+0.846
（CHA）+0.391
（cpiiinp）+0.391
In（CTIMP-1）。
各コンポーネントのレベルは、個別に評価され、計算されたELFスコアの一部として連続変数として評価されました。
20歳以下の健康な被験者の正常範囲は6.9〜8.8です。
ELFと肝線維症の程度との相関は、フォンタン循環患者では確立されていませんが、ELFスコアの減少は、他の疾患状態の肝臓の健康の改善に関連しています。
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52週間
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52週間の治療後の脳ナトリウム利尿ペプチドへのウデンフィル87.5 mg入札の影響
時間枠：52週間
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脳ナトリックペプチド（BNP）は、ベースラインおよび52週間の治療で測定されました。
BNPは、さまざまな疾患状態にわたる全体的な心機能のバイオマーカーです。
価値の減少は、心機能の改善に関連しています。
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52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：David J Goldberg, MD、Children's Hospital of Philadelphia
- 主任研究者：Kurt R Schumacher, MD、University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年2月20日
一次修了 (実際)
2020年9月15日
研究の完了 (実際)
2020年9月16日
試験登録日
最初に提出
2018年1月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年2月4日
最初の投稿 (実際)
2018年2月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月24日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- PHN-Udenafil-04
- U01HL068270 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。