Avaliação da Doença Hepática Associada a Fontan (FALD)
22 de novembro de 2020 atualizado por: Mezzion Pharma Co. Ltd
Avaliação por Imagem e Biomarcadores da Rigidez Hepática em Crianças Inscritas no Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study
Um estudo para avaliar a eficácia da terapia MZ101 na redução da rigidez hepática.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo prospectivo aberto e de longo prazo em uma coorte de indivíduos Fontan que tomam drogas diariamente por um ano.
O estudo determinará o escopo da rigidez hepática na coorte por ultrassom e elastografia por ressonância magnética e avaliará a farmacoterapia MZ101 como um tratamento potencialmente eficaz para reduzir a rigidez hepática.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
100
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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-
Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20008
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center
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Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
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Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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-
Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos do sexo masculino e feminino de 12 a 19 anos atendem aos critérios de inclusão/exclusão.
Descrição
Critério de inclusão:
- Inscrição no estudo de segurança aberto de fase 3 em andamento
- Consentimento informado do sujeito, consentimento informado dos pais/responsável legal, conforme apropriado
Critério de exclusão:
- Não inscrição no estudo aberto de fase 3 em andamento
- Indivíduos com contra-indicações para ressonância magnética (esses indivíduos serão excluídos do componente de ressonância magnética deste estudo)
- Outros critérios de exclusão corresponderão aos usados para o estudo de segurança de rótulo aberto
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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MZ101
Dosagem por regime de tratamento
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Medicamento
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Faixa de Rigidez Hepática em Adolescentes com Doença Cardíaca de Ventrículo Único
Prazo: 12 meses
|
Rigidez hepática medida por elastografia de ultrassom de ondas de cisalhamento (metros/segundo) ou ultrassom de ressonância magnética (quilopascais).
|
12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efeito da terapia medicamentosa na rigidez do fígado
Prazo: 12 meses
|
Rigidez hepática medida por elastografia de ultrassom de ondas de cisalhamento (metros/segundo) ou ultrassom de ressonância magnética (quilopascais).
|
12 meses
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Efeito da terapia medicamentosa nos níveis de peptídeo natriurético (BNP) tipo cerebral
Prazo: 12 meses
|
Medição dos níveis plasmáticos de BNP
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12 meses
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Efeito da terapia medicamentosa no BNP n-terminal (NT-proBNP)
Prazo: 12 meses
|
Medição dos níveis plasmáticos de NT-proBNP
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12 meses
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Efeito da terapia medicamentosa nas medidas de microRNA.
Prazo: 12 meses
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Medição de MicroRNA por miRNA qRT-PCR análise de RNA total do plasma
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12 meses
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Efeito da terapia medicamentosa na pontuação de fibrose hepática aumentada (ELF)
Prazo: 12 meses
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Medição da Pontuação ELF
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Investigador principal: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de fevereiro de 2018
Conclusão Primária (Antecipado)
30 de junho de 2021
Conclusão do estudo (Antecipado)
31 de agosto de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de janeiro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de fevereiro de 2018
Primeira postagem (Real)
13 de fevereiro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de novembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de novembro de 2020
Última verificação
1 de novembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PHN-Udenafil-04
- U01HL068270 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .