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Avaliação da Doença Hepática Associada a Fontan (FALD)

24 de setembro de 2025 atualizado por: Mezzion Pharma Co. Ltd

Avaliação por Imagem e Biomarcadores da Rigidez Hepática em Crianças Inscritas no Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study

Um estudo para avaliar a eficácia da terapia MZ101 na redução da rigidez hepática.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo aberto e de longo prazo em uma coorte de indivíduos Fontan que tomam drogas diariamente por um ano. O estudo determinará o escopo da rigidez hepática na coorte por ultrassom e elastografia por ressonância magnética e avaliará a farmacoterapia MZ101 como um tratamento potencialmente eficaz para reduzir a rigidez hepática.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

88

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

População do estudo

Indivíduos do sexo masculino e feminino de 12 a 19 anos atendem aos critérios de inclusão/exclusão.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Inscrição no estudo de segurança aberto de fase 3 em andamento
  2. Consentimento informado do sujeito, consentimento informado dos pais/responsável legal, conforme apropriado

Critério de exclusão:

  1. Não inscrição no estudo aberto de fase 3 em andamento
  2. Indivíduos com contra-indicações para ressonância magnética (esses indivíduos serão excluídos do componente de ressonância magnética deste estudo)
  3. Outros critérios de exclusão corresponderão aos usados ​​para o estudo de segurança de rótulo aberto

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Continuação udenafil (u+)
Os indivíduos que estavam recebendo udenafil 87,5 mg de lance no estudo de combustível antes de se inscrever neste estudo (FALD).
Medicamento: Udenafil
Extensão de etiqueta aberta com tratamento de lances de 87,5 mg por Udenafil por 52 semanas.
Experimental: Udenafil ingênuo (u-)
Os indivíduos que estavam recebendo lances de placebo no estudo de combustível antes de se matricularem neste estudo (FALD).
Medicamento: Udenafil
Extensão de etiqueta aberta com tratamento de lances de 87,5 mg por Udenafil por 52 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito de Udenafil 87,5 mg de tratamento de lance na rigidez hepática na continuação de Udenafil e grupos ingênuos após 52 semanas, conforme determinado pela elastografia de onda de cisalhamento por ultrassom
Prazo: 52 semanas
A rigidez hepática foi medida na linha de base e 52 semanas usando elastografia de onda de cisalhamento por ultrassom (USWE) separadamente na continuação de Udenafil (U+) e nos grupos ingênuos (U-) udenafil. Uma diminuição no valor indica uma diminuição na rigidez do fígado.
52 semanas
Efeito de Udenafil 87,5 mg de tratamento de lances na rigidez hepática na continuação e grupos ingênuos de Udenafil após 52 semanas, conforme determinado por elastografia de ressonância magnética
Prazo: 52 semanas
A rigidez do fígado foi medida na linha de base e 52 semanas usando elastografia de ressonância magnética (MRE) separadamente na continuação de Udenafil (U+) e grupos ingênuos udenafil (U-). Uma diminuição no valor indica uma diminuição na rigidez do fígado.
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeito da oferta de Udenafil 87,5 mg na pontuação aprimorada da fibrose hepática (ELF) após 52 semanas de tratamento
Prazo: 52 semanas
Pontuação geral do elfo. A pontuação do ELF é baseada nos níveis séricos de ácido hialurônico (HA), propeptídeo amino-terminal do colágeno tipo III (PIIINP) e inibidor de tecidos da metaloproteinase-1 (TIMP-1) e calculado usando a seguinte fórmula: escore de elf = 2,494+0,846 Em (cha) +0.391 Em (cpiiInp) +0.391 Em (ctimp-1). Os níveis de cada componente foram avaliados individualmente e como parte da pontuação calculada do ELF como variáveis ​​contínuas. A faixa normal em indivíduos saudáveis ​​≤20 anos de idade é de 6,9 ​​- 8,8. As correlações entre o ELF e o grau de fibrose hepática não foram estabelecidas em pacientes com circulação fontan, no entanto, uma diminuição no escore de ELF está associada a uma melhor saúde hepática em outros estados da doença.
52 semanas
Efeito de Udenafil 87,5 mg lance no peptídeo natriurético cerebral após 52 semanas de tratamento
Prazo: 52 semanas
O peptídeo natriurético cerebral (BNP) foi medido na linha de base e 52 semanas de tratamento. O BNP é um biomarcador da função cardíaca geral em uma variedade de estados de doenças. Uma diminuição no valor está associada a uma função cardíaca aprimorada.
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mezzion Pharma Co. Ltd

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

15 de setembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

16 de setembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

13 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

14 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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