Evaluering af Fontan-associeret leversygdom (FALD)
22. november 2020 opdateret af: Mezzion Pharma Co. Ltd
Billeddannelse og biomarkørevaluering af leverstivhed hos børn, der er indskrevet i Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study
En undersøgelse for at evaluere effektiviteten af MZ101-terapi til at reducere leverstivhed.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er åbent, langsigtet prospektivt studie i en kohorte af Fontan-personer, der tager medicin dagligt i et år.
Undersøgelsen vil bestemme omfanget af hepatisk stivhed i kohorten ved hjælp af ultralyd og magnetisk resonansbilleddannelse elastografi og evaluere MZ101 farmakoterapi som en potentielt effektiv behandling til at reducere leverstivhed.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Forventet)
100
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20008
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
- University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 12 - 19 år opfylder inklusions-/eksklusionskriterierne.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Tilmelding til igangværende fase 3 Open-Label sikkerhedsundersøgelse
- Informeret samtykke fra forsøgsperson, informeret samtykke fra forælder/værge efter behov
Ekskluderingskriterier:
- Ikke-tilmelding til det igangværende fase 3 Open-Label-studie
- Forsøgspersoner med kontraindikationer for MR (disse forsøgspersoner vil blive udelukket fra MR-komponenten i denne undersøgelse)
- Andre udelukkelseskriterier vil matche dem, der anvendes til Open-Label sikkerhedsundersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
MZ101
Dosering pr. behandlingsregime
|
Medicin
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Omfang af leverstivhed hos unge med enkeltventrikelhjertesygdom
Tidsramme: 12 måneder
|
Leverstivhed målt ved Shear Wave Ultrasound Elastography (meter/sekund) eller Magnetic Resonance Ultrasound (kilopascal).
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt af lægemiddelterapi på leverstivhed
Tidsramme: 12 måneder
|
Leverstivhed målt ved Shear Wave Ultrasound Elastography (meter/sekund) eller Magnetic Resonance Ultrasound (kilopascal).
|
12 måneder
|
|
Effekt af lægemiddelterapi på hjernetype natriuretisk peptid (BNP) niveauer
Tidsramme: 12 måneder
|
Måling af plasmaniveauer af BNP
|
12 måneder
|
|
Effekt af lægemiddelterapi på n-terminal BNP (NT-proBNP)
Tidsramme: 12 måneder
|
Måling af plasmaniveauer af NT-proBNP
|
12 måneder
|
|
Effekt af lægemiddelterapi på mikroRNA-mål.
Tidsramme: 12 måneder
|
Måling af MicroRNA ved miRNA qRT-PCR-analyse af totalt RNA fra plasma
|
12 måneder
|
|
Effekt af lægemiddelterapi på forbedret leverfibrose (ELF) score
Tidsramme: 12 måneder
|
Måling af ELF-score
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Ledende efterforsker: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. februar 2018
Primær færdiggørelse (Forventet)
30. juni 2021
Studieafslutning (Forventet)
31. august 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. januar 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. februar 2018
Først opslået (Faktiske)
13. februar 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. november 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. november 2020
Sidst verificeret
1. november 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PHN-Udenafil-04
- U01HL068270 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ja
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .