Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Fontan-associeret leversygdom (FALD)

24. september 2025 opdateret af: Mezzion Pharma Co. Ltd

Billeddannelse og biomarkørevaluering af leverstivhed hos børn, der er indskrevet i Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten af ​​MZ101-terapi til at reducere leverstivhed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er åbent, langsigtet prospektivt studie i en kohorte af Fontan-personer, der tager medicin dagligt i et år. Undersøgelsen vil bestemme omfanget af hepatisk stivhed i kohorten ved hjælp af ultralyd og magnetisk resonansbilleddannelse elastografi og evaluere MZ101 farmakoterapi som en potentielt effektiv behandling til at reducere leverstivhed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

88

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Studiebefolkning

Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 12 - 19 år opfylder inklusions-/eksklusionskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Tilmelding til igangværende fase 3 Open-Label sikkerhedsundersøgelse
  2. Informeret samtykke fra forsøgsperson, informeret samtykke fra forælder/værge efter behov

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke-tilmelding til det igangværende fase 3 Open-Label-studie
  2. Forsøgspersoner med kontraindikationer for MR (disse forsøgspersoner vil blive udelukket fra MR-komponenten i denne undersøgelse)
  3. Andre udelukkelseskriterier vil matche dem, der anvendes til Open-Label sikkerhedsundersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Udenafil fortsættelse (U+)
Personer, der modtog Udenafil 87,5 mg bud i brændstofundersøgelse, inden de tilmeldte sig denne undersøgelse (Fald).
Medicin: Udenafil
Open-label-forlængelse med Udenafil 87,5 mg budbehandling i 52 uger.
Eksperimentel: Udenafil naive (U-)
Personer, der modtog placebo -bud i brændstofundersøgelse, inden de tilmeldte sig denne undersøgelse (Fald).
Medicin: Udenafil
Open-label-forlængelse med Udenafil 87,5 mg budbehandling i 52 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af Udenafil 87,5 mg Budbehandling på leverstivhed i Udenafil -fortsættelse og naive grupper efter 52 uger, som bestemt af ultralydskærebølgeelastografi
Tidsramme: 52 uger
Leverstivhed blev målt ved baseline og 52 uger under anvendelse af ultralydskærebølgeelastografi (USWE) separat i Udenafil-fortsættelse (U+) og Udenafil naive (U-) grupper. Et fald i værdi indikerer et fald i leverstivhed.
52 uger
Effekt af udenafil 87,5 mg Budbehandling på leverstivhed i Udenafil -fortsættelse og naive grupper efter 52 uger, som bestemt ved magnetisk resonanselastografi
Tidsramme: 52 uger
Leverstivhed blev målt ved baseline og 52 uger under anvendelse af magnetisk resonanselastografi (MRE) separat i Udenafil-fortsættelse (U+) og Udenafil naive (U-) grupper. Et fald i værdi indikerer et fald i leverstivhed.
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af Udenafil 87,5 mg bud på forbedret leverfibrose (ELF) score efter 52 ugers behandling
Tidsramme: 52 uger
Samlet ELF -score. ELF-score er baseret på serumniveauerne af hyaluronsyre (HA), aminoterminal propeptid af type III-kollagen (PIIINP) og vævsinhibitor af metalloproteinase-1 (TIMP-1) og beregnet ved hjælp af følgende formel: ELF-score = 2,494+0,846 I (Cha) +0.391 I (CPIIINP) +0.391 I (CTIMP-1). Niveauerne for hver komponent blev som vurderet individuelt og som en del af den beregnede ELF -score som kontinuerlige variabler. Det normale interval i raske forsøgspersoner ≤20 år er 6,9 - 8,8. Korrelationer mellem ELF og graden af ​​leverfibrose er ikke blevet fastlagt hos patienter med Fontan -cirkulation, men et fald i ELF -score er forbundet med forbedret leversundhed i andre sygdomstilstande.
52 uger
Effekt af Udenafil 87,5 mg bud på hjernen natriuretisk peptid efter 52 ugers behandling
Tidsramme: 52 uger
Natriuretisk peptid (BNP) blev målt ved baseline og 52 ugers behandling. BNP er en biomarkør for den samlede hjertefunktion på tværs af forskellige sygdomstilstande. Et fald i værdi er forbundet med forbedret hjertefunktion.
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Ledende efterforsker: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

16. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

13. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

14. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Udenafil

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner