Bewertung der Fontan-assoziierten Lebererkrankung (FALD)
22. November 2020 aktualisiert von: Mezzion Pharma Co. Ltd
Bildgebende und Biomarker-Bewertung der Lebersteifigkeit bei Kindern, die an der Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study teilnehmen
Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit der MZ101-Therapie bei der Verringerung der Lebersteifheit.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine offene, prospektive Langzeitstudie in einer Kohorte von Fontan-Patienten, die ein Jahr lang täglich Medikamente einnehmen.
Die Studie wird den Umfang der Lebersteifheit in der Kohorte durch Ultraschall- und Magnetresonanztomographie-Elastographie bestimmen und die MZ101-Pharmakotherapie als potenziell wirksame Behandlung zur Verringerung der Lebersteifheit bewerten.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Voraussichtlich)
100
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital Colorado
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-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20008
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
- University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
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-
Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Männliche und weibliche Probanden im Alter von 12 bis 19 Jahren, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Aufnahme in die laufende Open-Label-Sicherheitsstudie der Phase 3
- Informierte Zustimmung des Probanden, Informierte Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten, soweit angemessen
Ausschlusskriterien:
- Nichtaufnahme in die laufende Open-Label-Studie der Phase 3
- Probanden mit Kontraindikationen für MRT (diese Probanden werden von der MRT-Komponente dieser Studie ausgeschlossen)
- Andere Ausschlusskriterien stimmen mit denen der Open-Label-Sicherheitsstudie überein
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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MZ101
Dosierung pro Behandlungsschema
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Arzneimittel
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bereich der Lebersteifigkeit bei Jugendlichen mit Single Ventricle Heart Disease
Zeitfenster: 12 Monate
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Lebersteifigkeit, gemessen durch Scherwellen-Ultraschall-Elastographie (Meter/Sekunde) oder Magnetresonanz-Ultraschall (Kilopascal).
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Wirkung der medikamentösen Therapie auf die Lebersteifheit
Zeitfenster: 12 Monate
|
Lebersteifigkeit, gemessen durch Scherwellen-Ultraschall-Elastographie (Meter/Sekunde) oder Magnetresonanz-Ultraschall (Kilopascal).
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12 Monate
|
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Wirkung einer medikamentösen Therapie auf die Konzentrationen von natriuretischen Peptiden (BNP) im Gehirn
Zeitfenster: 12 Monate
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Messung der Plasmaspiegel von BNP
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12 Monate
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Wirkung einer medikamentösen Therapie auf n-terminales BNP (NT-proBNP)
Zeitfenster: 12 Monate
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Messung der Plasmaspiegel von NT-proBNP
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12 Monate
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Wirkung der medikamentösen Therapie auf MicroRNA-Maßnahmen.
Zeitfenster: 12 Monate
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Messung von MicroRNA durch miRNA qRT-PCR-Analyse von Gesamt-RNA aus Plasma
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12 Monate
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Wirkung einer medikamentösen Therapie auf den Enhanced Liver Fibrosis (ELF) Score
Zeitfenster: 12 Monate
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Messung des ELF-Scores
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Hauptermittler: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
20. Februar 2018
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
30. Juni 2021
Studienabschluss (Voraussichtlich)
31. August 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. Januar 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
4. Februar 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
13. Februar 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
24. November 2020
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. November 2020
Zuletzt verifiziert
1. November 2020
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- PHN-Udenafil-04
- U01HL068270 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Ja
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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