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Bewertung der Fontan-assoziierten Lebererkrankung (FALD)

24. September 2025 aktualisiert von: Mezzion Pharma Co. Ltd

Bildgebende und Biomarker-Bewertung der Lebersteifigkeit bei Kindern, die an der Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study teilnehmen

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit der MZ101-Therapie bei der Verringerung der Lebersteifheit.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, prospektive Langzeitstudie in einer Kohorte von Fontan-Patienten, die ein Jahr lang täglich Medikamente einnehmen. Die Studie wird den Umfang der Lebersteifheit in der Kohorte durch Ultraschall- und Magnetresonanztomographie-Elastographie bestimmen und die MZ101-Pharmakotherapie als potenziell wirksame Behandlung zur Verringerung der Lebersteifheit bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

88

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienpopulation

Männliche und weibliche Probanden im Alter von 12 bis 19 Jahren, die die Einschluss-/Ausschlusskriterien erfüllen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Aufnahme in die laufende Open-Label-Sicherheitsstudie der Phase 3
  2. Informierte Zustimmung des Probanden, Informierte Zustimmung der Eltern/Erziehungsberechtigten, soweit angemessen

Ausschlusskriterien:

  1. Nichtaufnahme in die laufende Open-Label-Studie der Phase 3
  2. Probanden mit Kontraindikationen für MRT (diese Probanden werden von der MRT-Komponente dieser Studie ausgeschlossen)
  3. Andere Ausschlusskriterien stimmen mit denen der Open-Label-Sicherheitsstudie überein

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Udenafil Fortsetzung (U+)
Probanden, die vor der Einschreibung in diese Studie (FALD) Udenafil 87,5 mg Gebot in Kraftstoffstudie erhielten.
Arzneimittel: Udenafil
Open-Label-Erweiterung mit Udenafil 87,5 mg BID-Behandlung für 52 Wochen.
Experimental: Udenafil naiv (u-)
Probanden, die vor der Einschreibung für diese Studie (FA FALD) Placebo -Gebot in Kraftstoffstudie erhielten.
Arzneimittel: Udenafil
Open-Label-Erweiterung mit Udenafil 87,5 mg BID-Behandlung für 52 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirkung von Udenafil 87,5 mg BID -Behandlung auf die Lebersteifigkeit in Udenafil -Fortsetzung und naive Gruppen nach 52 Wochen, wie durch Ultraschall -Scherwellenelastographie bestimmt
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Lebersteifigkeit wurde zu Studienbeginn und 52 Wochen unter Verwendung der Ultraschallscherwellenelastographie (USWE) getrennt in Udenafil-Fortsetzung (U+) und Udenafil-naive (U-) Gruppen gemessen. Eine Wertverringerung zeigt eine Abnahme der Lebersteifigkeit an.
52 Wochen
Wirkung der udenafil 87,5 mg BID -Behandlung auf die Lebersteifigkeit in Udenafil -Fortsetzung und naiven Gruppen nach 52 Wochen, wie durch Magnetresonanzelastographie bestimmt
Zeitfenster: 52 Wochen
Die Lebersteifigkeit wurde zu Studienbeginn und 52 Wochen unter Verwendung der Magnetresonanzelastographie (MRE) getrennt in Udenafil-Fortsetzung (U+) und Udenafil naive (U-) Gruppen gemessen. Eine Wertverringerung zeigt eine Abnahme der Lebersteifigkeit an.
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einfluss von Udenafil 87,5 mg Gebot auf verstärkte Leberfibrose (ELF) nach 52 Wochen der Behandlung
Zeitfenster: 52 Wochen
Gesamtbewertung. Der ELF-Score basiert auf den Serumspiegeln von Hyaluronsäure (HA), Amino-terminales Propeptid des Typ-III-Kollagens (PIIINP) und Gewebeinhibitor von Metalloproteinase-1 (TIMP-1) und berechnet unter Verwendung der folgenden Formel: ELF-Score = 2,494+0,846 In (cha) +0.391 In (cpiiinp) +0.391 In (CTIMP-1). Die Ebenen jeder Komponente wurden einzeln und als Teil des berechneten ELF -Scores als kontinuierliche Variablen bewertet. Der normale Bereich bei gesunden Probanden ≤ 20 Jahre beträgt 6,9 - 8,8. Bei Patienten mit Fontan -Kreislauf wurden keine Korrelationen zwischen ELF und dem Grad der Leberfibrose festgelegt. Eine Abnahme des ELF -Score ist jedoch mit einer verbesserten Lebergesundheit in anderen Krankheitszuständen verbunden.
52 Wochen
Wirkung von Udenafil 87,5 mg Gebot auf das natriuretische Peptid des Gehirns nach 52 Wochen der Behandlung
Zeitfenster: 52 Wochen
Das natriuretische Gehirnpeptid (BNP) wurde zu Studienbeginn und 52 Wochen der Behandlung gemessen. BNP ist ein Biomarker für die Gesamtkardialfunktion in einer Vielzahl von Krankheitszuständen. Eine Wertverringerung ist mit einer verbesserten Herzfunktion verbunden.
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Hauptermittler: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Februar 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. September 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

14. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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