Evaluering av Fontan-assosiert leversykdom (FALD)
22. november 2020 oppdatert av: Mezzion Pharma Co. Ltd
Bildediagnostikk og biomarkørevaluering av leverstivhet hos barn som er registrert i Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study
En studie for å evaluere effekten av MZ101-terapi for å redusere leverstivhet.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er åpen, langsiktig prospektiv studie i en kohort av Fontan-personer som tar stoffet daglig i ett år.
Studien vil bestemme omfanget av leverstivhet i kohorten ved hjelp av ultralyd og magnetisk resonansavbildning elastografi og evaluere MZ101 farmakoterapi som en potensielt effektiv behandling for å redusere leverstivhet.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
100
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20008
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
- University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner 12 - 19 år med oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Påmelding til pågående fase 3 åpen sikkerhetsstudie
- Informert samtykke fra forsøksperson, informert samtykke fra foreldre/verge etter behov
Ekskluderingskriterier:
- Ikke-påmelding i den pågående fase 3 Open-Label-studien
- Personer med kontraindikasjoner for MR (disse forsøkspersonene vil bli ekskludert fra MR-komponenten i denne studien)
- Andre eksklusjonskriterier vil samsvare med de som brukes for Open-Label Safety Study
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
MZ101
Dosering per behandlingsregime
|
Legemiddel
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Omfang av leverstivhet hos ungdom med enkeltventrikkelhjertesykdom
Tidsramme: 12 måneder
|
Leverstivhet målt ved skjærbølge-ultralyd-elastografi (meter/sekund) eller magnetisk resonans-ultralyd (kilopascal).
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt av medikamentell terapi på leverstivhet
Tidsramme: 12 måneder
|
Leverstivhet målt ved skjærbølge-ultralyd-elastografi (meter/sekund) eller magnetisk resonans-ultralyd (kilopascal).
|
12 måneder
|
|
Effekt av medikamentell terapi på nivåer av natriuretisk peptid (BNP) av hjernetype
Tidsramme: 12 måneder
|
Måling av plasmanivåer av BNP
|
12 måneder
|
|
Effekt av medikamentell terapi på n-terminal BNP (NT-proBNP)
Tidsramme: 12 måneder
|
Måling av plasmanivåer av NT-proBNP
|
12 måneder
|
|
Effekt av medikamentell terapi på mikroRNA-tiltak.
Tidsramme: 12 måneder
|
Måling av mikroRNA ved miRNA qRT-PCR-analyse av totalt RNA fra plasma
|
12 måneder
|
|
Effekt av medikamentell behandling på forbedret leverfibrose (ELF)-score
Tidsramme: 12 måneder
|
Måling av ELF-score
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Hovedetterforsker: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. februar 2018
Primær fullføring (Forventet)
30. juni 2021
Studiet fullført (Forventet)
31. august 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. januar 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. februar 2018
Først lagt ut (Faktiske)
13. februar 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. november 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. november 2020
Sist bekreftet
1. november 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PHN-Udenafil-04
- U01HL068270 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ja
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .