Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av Fontan-assosiert leversykdom (FALD)

24. september 2025 oppdatert av: Mezzion Pharma Co. Ltd

Bildediagnostikk og biomarkørevaluering av leverstivhet hos barn som er registrert i Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study

En studie for å evaluere effekten av MZ101-terapi for å redusere leverstivhet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er åpen, langsiktig prospektiv studie i en kohort av Fontan-personer som tar stoffet daglig i ett år. Studien vil bestemme omfanget av leverstivhet i kohorten ved hjelp av ultralyd og magnetisk resonansavbildning elastografi og evaluere MZ101 farmakoterapi som en potensielt effektiv behandling for å redusere leverstivhet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

88

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Studiepopulasjon

Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner 12 - 19 år med oppfyller inklusjons-/eksklusjonskriteriene.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Påmelding til pågående fase 3 åpen sikkerhetsstudie
  2. Informert samtykke fra forsøksperson, informert samtykke fra foreldre/verge etter behov

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke-påmelding i den pågående fase 3 Open-Label-studien
  2. Personer med kontraindikasjoner for MR (disse forsøkspersonene vil bli ekskludert fra MR-komponenten i denne studien)
  3. Andre eksklusjonskriterier vil samsvare med de som brukes for Open-Label Safety Study

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Udenafil fortsettelse (U+)
Personer som mottok Udenafil 87,5 mg bud i drivstoffstudie før du melder seg til denne studien (FALD).
Legemiddel: Udenafil
Open-label forlengelse med Udenafil 87,5 mg budbehandling i 52 uker.
Eksperimentell: Udenafil naiv (u-)
Personer som mottok placebo -bud i drivstoffstudie før du meldte seg til denne studien (FALD).
Legemiddel: Udenafil
Open-label forlengelse med Udenafil 87,5 mg budbehandling i 52 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av Udenafil 87,5 mg budbehandling på leverstivhet i Udenafil fortsettelse og naive grupper etter 52 uker, som bestemt ved ultralyd skjærbølge elastografi
Tidsramme: 52 uker
Leverstivhet ble målt ved baseline og 52 uker ved bruk av ultralyd skjærbølgeelastografi (USWE) separat i Udenafil fortsettelse (U+) og Udenafil naive (U-) grupper. En reduksjon i verdi indikerer en reduksjon i leverstivhet.
52 uker
Effekt av Udenafil 87,5 mg budbehandling på leverstivhet i Udenafil fortsettelse og naive grupper etter 52 uker, bestemt ved magnetisk resonanselastografi
Tidsramme: 52 uker
Leverstivhet ble målt ved baseline og 52 uker ved bruk av magnetisk resonanselastografi (MRE) separat i Udenafil fortsettelse (U+) og udenafil naive (U-) grupper. En reduksjon i verdi indikerer en reduksjon i leverstivhet.
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av Udenafil 87,5 mg bud på forbedret leverfibrose (ELF) score etter 52 ukers behandling
Tidsramme: 52 uker
Total ELF -poengsum. ELF-poengsum er basert på serumnivåene av hyaluronsyre (HA), aminoterminal propeptid av type III kollagen (PIIInp) og vevsinhibitor av metalloproteinase-1 (TIMP-1), og beregnet ved bruk av følgende formel: ELF-poengsum = 2.494+0.846 I (CHA) +0.391 I (CPIIInp) +0.391 I (CTIMP-1). Nivåene av hver komponent ble som vurdert individuelt og som en del av den beregnede ELF -poengsummen som kontinuerlige variabler. Det normale området hos friske personer ≤20 år er 6,9 - 8,8. Korrelasjoner mellom ELF og graden av leverfibrose er ikke etablert hos pasienter med fontansirkulasjon, men en reduksjon i ELF -poengsum er assosiert med forbedret leverhelse i andre sykdomstilstander.
52 uker
Effekt av Udenafil 87,5 mg bud på hjerne natriuretisk peptid etter 52 ukers behandling
Tidsramme: 52 uker
Hjerne natriuretisk peptid (BNP) ble målt ved baseline og 52 ukers behandling. BNP er en biomarkør av den generelle hjertefunksjonen på tvers av en rekke sykdomsstater. En verdien av verdien er assosiert med forbedret hjertefunksjon.
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hovedetterforsker: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. februar 2018

Primær fullføring (Faktiske)

15. september 2020

Studiet fullført (Faktiske)

16. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

13. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

14. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Udenafil

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Switzerland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere