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Evaluación de la enfermedad hepática asociada a Fontan (FALD)

24 de septiembre de 2025 actualizado por: Mezzion Pharma Co. Ltd

Evaluación de imágenes y biomarcadores de la rigidez hepática en niños inscritos en el estudio longitudinal del ejercicio Fontan Udenafil

Un estudio para evaluar la eficacia de la terapia con MZ101 para reducir la rigidez del hígado.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio prospectivo de etiqueta abierta a largo plazo en una cohorte de sujetos de Fontan que tomaron el medicamento diariamente durante un año. El estudio determinará el alcance de la rigidez hepática en la cohorte mediante elastografía por ultrasonido y resonancia magnética y evaluará la farmacoterapia con MZ101 como un tratamiento potencialmente eficaz para reducir la rigidez hepática.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

88

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Población de estudio

Sujetos masculinos y femeninos de 12 a 19 años que cumplan con los criterios de inclusión/exclusión.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Inscripción en el estudio de seguridad abierto de fase 3 en curso
  2. Asentimiento informado del sujeto, consentimiento informado del padre/tutor legal según corresponda

Criterio de exclusión:

  1. No inscripción en el estudio abierto de fase 3 en curso
  2. Sujetos con contraindicaciones para la resonancia magnética (estos sujetos serán excluidos del componente de resonancia magnética de este estudio)
  3. Otros criterios de exclusión coincidirán con los utilizados para el estudio de seguridad de etiqueta abierta

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Continuación de Udenafil (U+)
Los sujetos que estaban recibiendo UDENAFIL 87.5 mg de oferta en el estudio de combustible antes de inscribirse en este estudio (FALD).
Droga: Udenafil
Extensión abierta con UDENAFIL 87.5 mg de tratamiento de ofertas durante 52 semanas.
Experimental: UDEDENAFIL NAIVE (U-)
Los sujetos que recibían una oferta de placebo en el estudio de combustible antes de inscribirse en este estudio (FALD).
Droga: Udenafil
Extensión abierta con UDENAFIL 87.5 mg de tratamiento de ofertas durante 52 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto de UDEDENAFIL 87.5 mg de tratamiento de oferta en la rigidez del hígado en la continuación de Udenafil y los grupos ingenuos después de 52 semanas, según lo determinado por la elastografía de onda de cizallamiento de ultrasonido
Periodo de tiempo: 52 semanas
La rigidez del hígado se midió al inicio y a 52 semanas utilizando la elastografía de onda de cizallamiento de ultrasonido (USWE) por separado en la continuación de Udenafil (U+) y los grupos de Udenafil (U-). Una disminución en el valor indica una disminución en la rigidez del hígado.
52 semanas
Efecto de UDEDENAFIL 87.5 mg de tratamiento de oferta en la rigidez del hígado en la continuación de Udenafil y los grupos ingenuos después de 52 semanas, según lo determinado por la elastografía de resonancia magnética
Periodo de tiempo: 52 semanas
La rigidez del hígado se midió al inicio y a 52 semanas utilizando la elastografía de resonancia magnética (MRE) por separado en la continuación de Udenafil (U+) y los grupos de Udenafil (U-). Una disminución en el valor indica una disminución en la rigidez del hígado.
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto de UDENAFIL 87.5 mg de oferta en la puntuación mejorada de fibrosis hepática (ELF) después de 52 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 52 semanas
Puntuación general de ELF. La puntuación ELF se basa en los niveles séricos de ácido hialurónico (HA), propéptido amino terminal del colágeno tipo III (PIIINP) e inhibidor tisular de la metaloproteinasa-1 (TIMP-1), y se calculó usando la siguiente fórmula: puntaje ELF = 2.494+0.846 En (cha) +0.391 En (CPIIINP) +0.391 En (CIMP-1). Los niveles de cada componente se evaluaron individualmente y como parte de la puntuación ELF calculada como variables continuas. El rango normal en sujetos sanos ≤20 años de edad es 6.9 - 8.8. Las correlaciones entre ELF y el grado de fibrosis hepática no se han establecido en pacientes con circulación de Fontan, sin embargo, una disminución en la puntuación de ELF se asocia con una mejor salud hepática en otros estados de enfermedad.
52 semanas
Efecto de UDENAFIL 87.5 mg de oferta sobre el péptido natriurético cerebral después de 52 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: 52 semanas
El péptido natriurético cerebral (BNP) se midió al inicio y 52 semanas de tratamiento. BNP es un biomarcador de la función cardíaca general en una variedad de estados de enfermedad. Una disminución en el valor se asocia con una función cardíaca mejorada.
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mezzion Pharma Co. Ltd

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigadores

  • Investigador principal: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigador principal: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de febrero de 2018

Finalización primaria (Actual)

15 de septiembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

16 de septiembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

13 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

14 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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