Utvärdering av Fontan-associerad leversjukdom (FALD)
22 november 2020 uppdaterad av: Mezzion Pharma Co. Ltd
Avbildning och biomarkörutvärdering av leverstelhet hos barn inskrivna i Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study
En studie för att utvärdera effekten av MZ101-terapi för att minska leverstelhet.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Detta är öppen, långsiktig prospektiv studie i en kohort av Fontan-personer som tar läkemedel dagligen i ett år.
Studien kommer att bestämma omfattningen av leverstelhet i kohorten genom ultraljud och magnetisk resonanstomografi och utvärdera MZ101 farmakoterapi som en potentiellt effektiv behandling för att minska leverstelhet.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Förväntat)
100
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20008
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
- University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Manliga och kvinnliga försökspersoner 12 - 19 år med uppfyller inklusions-/exkluderingskriterierna.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Registrering i pågående fas 3 öppen säkerhetsstudie
- Informerat samtycke från försöksperson, informerat samtycke från förälder/vårdnadshavare vid behov
Exklusions kriterier:
- Ej anmälan till den pågående Fas 3 Open-Label-studien
- Försökspersoner med kontraindikationer för MRT (dessa försökspersoner kommer att exkluderas från MRT-komponenten i denna studie)
- Andra uteslutningskriterier kommer att matcha de som används för den öppna säkerhetsstudien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
MZ101
Dosering per behandlingsregim
|
Läkemedel
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Omfattning av leverstelhet hos ungdomar med hjärtsjukdom med singelkammar
Tidsram: 12 månader
|
Leverstelhet mätt med skjuvvågsultraljudselastografi (meter/sekund) eller magnetisk resonansultraljud (kilopascal).
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effekt av läkemedelsbehandling på leverstelhet
Tidsram: 12 månader
|
Leverstelhet mätt med skjuvvågsultraljudselastografi (meter/sekund) eller magnetisk resonansultraljud (kilopascal).
|
12 månader
|
|
Effekt av läkemedelsterapi på nivåer av natriuretisk peptid (BNP) av hjärntyp
Tidsram: 12 månader
|
Mätning av plasmanivåer av BNP
|
12 månader
|
|
Effekt av läkemedelsbehandling på n-terminal BNP (NT-proBNP)
Tidsram: 12 månader
|
Mätning av plasmanivåer av NT-proBNP
|
12 månader
|
|
Effekt av läkemedelsterapi på mikroRNA-mått.
Tidsram: 12 månader
|
Mätning av mikroRNA genom miRNA qRT-PCR-analys av totalt RNA från plasma
|
12 månader
|
|
Effekt av läkemedelsbehandling på förbättrad leverfibros (ELF) poäng
Tidsram: 12 månader
|
Mätning av ELF-poäng
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Huvudutredare: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 februari 2018
Primärt slutförande (Förväntat)
30 juni 2021
Avslutad studie (Förväntat)
31 augusti 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 januari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 februari 2018
Första postat (Faktisk)
13 februari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 november 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 november 2020
Senast verifierad
1 november 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PHN-Udenafil-04
- U01HL068270 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .