Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av Fontan-associerad leversjukdom (FALD)

24 september 2025 uppdaterad av: Mezzion Pharma Co. Ltd

Avbildning och biomarkörutvärdering av leverstelhet hos barn inskrivna i Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study

En studie för att utvärdera effekten av MZ101-terapi för att minska leverstelhet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är öppen, långsiktig prospektiv studie i en kohort av Fontan-personer som tar läkemedel dagligen i ett år. Studien kommer att bestämma omfattningen av leverstelhet i kohorten genom ultraljud och magnetisk resonanstomografi och utvärdera MZ101 farmakoterapi som en potentiellt effektiv behandling för att minska leverstelhet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

88

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Studera befolkning

Manliga och kvinnliga försökspersoner 12 - 19 år med uppfyller inklusions-/exkluderingskriterierna.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Registrering i pågående fas 3 öppen säkerhetsstudie
  2. Informerat samtycke från försöksperson, informerat samtycke från förälder/vårdnadshavare vid behov

Exklusions kriterier:

  1. Ej anmälan till den pågående Fas 3 Open-Label-studien
  2. Försökspersoner med kontraindikationer för MRT (dessa försökspersoner kommer att exkluderas från MRT-komponenten i denna studie)
  3. Andra uteslutningskriterier kommer att matcha de som används för den öppna säkerhetsstudien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Udenafil fortsättning (u+)
Ämnen som fick UDENAFIL 87,5 mg bud i bränslestudie innan de registrerade sig till denna studie (FALD).
Läkemedel: Udenafil
Öppet etikett förlängning med udenafil 87,5 mg budbehandling under 52 veckor.
Experimentell: Udenafil Naive (U-)
Ämnen som fick placebo -bud i bränslestudie innan de registrerades till denna studie (FALD).
Läkemedel: Udenafil
Öppet etikett förlängning med udenafil 87,5 mg budbehandling under 52 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av udenafil 87,5 mg budbehandling på leverstyvhet i udenafil fortsättning och naiva grupper efter 52 veckor, bestämd av ultraljudskjuvningselastografi
Tidsram: 52 veckor
Leverstyvhet mättes vid baslinjen och 52 veckor med användning av ultraljudsskjuvvågelastografi (USWE) separat i UDENAFIL-fortsättning (U+) och UDENAFIL Naive (U-) grupper. En minskning av värdet indikerar en minskning av leverstyvhet.
52 veckor
Effekt av udenafil 87,5 mg budbehandling på leverstyvhet i udenafil fortsättning och naiva grupper efter 52 veckor, bestämd av magnetisk resonanselastografi
Tidsram: 52 veckor
Leverstivhet mättes vid baslinjen och 52 veckor med användning av magnetisk resonanselastografi (MRE) separat i UDENAFIL-fortsättning (U+) och UDENAFIL Naive (U-) -grupper. En minskning av värdet indikerar en minskning av leverstyvhet.
52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av UDENAFIL 87,5 mg bud på förbättrad leverfibros (ELF) poäng efter 52 veckors behandling
Tidsram: 52 veckor
Övergripande ELF -poäng. ELF-poäng är baserad på serumnivåerna av hyaluronsyra (HA), aminoterminal propeptid av typ III-kollagen (PIIINP) och vävnadshämmare av metalloproteinas-1 (TIMP-1) och beräknad med användning av följande formel: ELF-poäng = 2,494+0,846 I (cha) +0.391 I (cpiiinp) +0.391 I (Ctimp-1). Nivåerna för varje komponent bedömdes lika individuellt och som en del av den beräknade ELF -poängen som kontinuerliga variabler. Det normala intervallet i friska försökspersoner ≤20 år är 6,9 - 8,8. Korrelationer mellan ELF och graden av leverfibros har inte fastställts hos patienter med Fontan -cirkulation, men en minskning av ELF -poäng är förknippad med förbättrad leverhälsa i andra sjukdomstillstånd.
52 veckor
Effekt av Udenafil 87,5 mg bud på hjärnans natriuretisk peptid efter 52 veckors behandling
Tidsram: 52 veckor
Hjärna natriuretisk peptid (BNP) mättes vid baslinjen och 52 veckors behandling. BNP är en biomarkör för övergripande hjärtfunktion över olika sjukdomstillstånd. En minskning av värdet är förknippat med förbättrad hjärtfunktion.
52 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Utredare

  • Huvudutredare: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Huvudutredare: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 februari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

15 september 2020

Avslutad studie (Faktisk)

16 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2018

Första postat (Faktisk)

13 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

14 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Udenafil

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera