Оценка фонтен-ассоциированного заболевания печени (FALD)
24 сентября 2025 г. обновлено: Mezzion Pharma Co. Ltd
Визуализация и оценка биомаркеров жесткости печени у детей, включенных в продольное исследование Fontan Udenafil Exercise
Исследование по оценке эффективности терапии MZ101 в снижении жесткости печени.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое долгосрочное проспективное исследование в когорте пациентов Fontan, принимавших препарат ежедневно в течение одного года.
В исследовании будут определены масштабы жесткости печени в когорте с помощью ультразвуковой и магнитно-резонансной эластографии и оценена фармакотерапия MZ101 как потенциально эффективное лечение для уменьшения жесткости печени.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
88
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20008
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114
- University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Исследуемая популяция
Субъекты мужского и женского пола в возрасте от 12 до 19 лет, соответствующие критериям включения/исключения.
Описание
Критерии включения:
- Зачисление в текущее открытое исследование безопасности фазы 3
- Информированное согласие субъекта, информированное согласие родителя/законного опекуна в зависимости от обстоятельств
Критерий исключения:
- Неучастие в продолжающемся открытом исследовании фазы 3
- Субъекты с противопоказаниями к МРТ (эти субъекты будут исключены из компонента МРТ данного исследования)
- Другие исключающие критерии будут соответствовать критериям, используемым в открытом исследовании безопасности.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Продолжение Udenafil (U+)
Субъекты, которые получали Уденафил 87,5 мг, сталкиваются с участием в исследовании топлива до участия в этом исследовании (FALD).
|
Расширение с открытой маркой с помощью обработки ставок в Уденафил 87,5 мг в течение 52 недель.
|
|
Экспериментальный: Udenafil naive (u-)
Субъекты, которые получали Плацебо Парт в исследовании топлива до участия в этом исследовании (FALD).
|
Расширение с открытой маркой с помощью обработки ставок в Уденафил 87,5 мг в течение 52 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние Уденафила 87,5 мг лечения ставки на жесткость печени при продолжении Уденафила и наивных группах через 52 недели, как определено эластографией ультразвуковой сдвижной волны.
Временное ограничение: 52 недели
|
Жесткость печени измерялась на исходном уровне и 52 недели с использованием ультразвуковой эластографии сдвиговой волны (USWE) отдельно в группах продолжения Уденафила (U+) и NAIVE (U-) Уденафил (U-).
Снижение значения указывает на снижение жесткости печени.
|
52 недели
|
|
Влияние Уденафила 87,5 мг лечения ставки на жесткость печени при продолжении Уденафила и наивных группах через 52 недели, как определено магнитно -резонансной эластографией
Временное ограничение: 52 недели
|
Жесткость печени измерялась на исходном уровне и 52 недели с использованием магнитно-резонансной эластографии (MRE) отдельно в группах продолжения Уденафила (U+) и в группах Уденафил наивных (U-).
Снижение значения указывает на снижение жесткости печени.
|
52 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние ставки Уденафила 87,5 мг на повышенную оценку фиброза печени (ELF) после 52 недель лечения
Временное ограничение: 52 недели
|
Общая оценка эльфа.
Оценка эльфа основана на уровнях гиалуроновой кислоты (HA), амино-концевой пропептид коллагена III типа (PIIINP) и ингибитора ткани металлопротеиназы-1 (TIMP-1) и рассчитан с использованием следующей формулы: оценка ELF = 2,494+0,846.
В (cha) +0,391
В (CPIIINP) +0,391
В (CTMP-1).
Уровни каждого компонента были так же оценены индивидуально и как часть рассчитанного показателя ELF, как непрерывные переменные.
Нормальный диапазон у здоровых субъектов ≤20 лет составляет 6,9 - 8,8.
Корреляции между ELF и степенью фиброза печени не были установлены у пациентов с циркуляцией Fontan, однако снижение показателя ELF связано с улучшением здоровья печени в других болезненных состояниях.
|
52 недели
|
|
Влияние Уденафила 87,5 мг на натрийуретический пептид мозга после 52 недель лечения
Временное ограничение: 52 недели
|
Натрийуретический пептид мозга (BNP) измеряли на исходном уровне и 52 недели лечения.
BNP является биомаркером общей сердечной функции в различных болезненных состояниях.
Снижение значения связано с улучшенной сердечной функцией.
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Главный следователь: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 февраля 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
15 сентября 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
16 сентября 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 января 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
4 февраля 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 февраля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
14 октября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 сентября 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PHN-Udenafil-04
- U01HL068270 (Грант/контракт NIH США)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .