Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena choroby wątroby związanej z zespołem Fontana (FALD)

24 września 2025 zaktualizowane przez: Mezzion Pharma Co. Ltd

Obrazowanie i ocena biomarkerów sztywności wątroby u dzieci włączonych do badania podłużnego ćwiczenia Fontan Udenafil

Badanie oceniające skuteczność terapii MZ101 w zmniejszaniu sztywności wątroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, długoterminowe badanie prospektywne w kohorcie pacjentów z Fontanem, którzy przyjmowali lek codziennie przez rok. Celem badania będzie określenie zakresu sztywności wątroby w badanej grupie za pomocą elastografii ultrasonograficznej i rezonansu magnetycznego oraz ocena farmakoterapii MZ101 jako potencjalnie skutecznego leczenia zmniejszającego sztywność wątroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

88

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Badana populacja

Mężczyźni i kobiety w wieku od 12 do 19 lat spełniają kryteria włączenia/wyłączenia.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Włączenie do trwającego otwartego badania bezpieczeństwa fazy 3
  2. Świadoma zgoda osoby badanej, w stosownych przypadkach świadoma zgoda rodzica/opiekuna prawnego

Kryteria wyłączenia:

  1. Niewłączenie do trwającego badania otwartego fazy 3
  2. Pacjenci z przeciwwskazaniami do MRI (pacjenci ci zostaną wykluczeni z komponentu MRI tego badania)
  3. Inne kryteria wykluczające będą odpowiadać kryteriom zastosowanym w otwartym badaniu bezpieczeństwa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kontynuacja Udenafil (U+)
Osoby, które otrzymywali Udenafil 87,5 mg, w badaniu paliwowym przed zapisaniem się do tego badania (FALD).
Lek: Udenafil
Rozszerzenie otwartej labelii z Udenafil 87,5 mg leczenie BID przez 52 tygodnie.
Eksperymentalny: Udenafil naiwny (u-)
Pacjenci, którzy otrzymywali ofertę placebo w badaniu paliwowym przed zapisaniem się do tego badania (FALD).
Lek: Udenafil
Rozszerzenie otwartej labelii z Udenafil 87,5 mg leczenie BID przez 52 tygodnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ udenafil 87,5 mg leczenia BID na sztywność wątroby w kontynuacji Udenafil i naiwnych grupach po 52 tygodnia
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Sztywność wątroby mierzono na początku i 52 tygodnie przy użyciu elastografii fali ścinającej ultradźwiękowej (USWE) osobno w kontynuacji Udenafil (U+) i naiwnej (U-). Zmniejszenie wartości wskazuje na spadek sztywności wątroby.
52 tygodnie
Wpływ udenafil 87,5 mg leczenia BID na sztywność wątroby w kontynuacji Udenafil i naiwnych grupach po 52 tygodniach, jak określono za pomocą elastografii rezonansu magnetycznego
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Sztywność wątroby mierzono na początku i 52 tygodnie przy użyciu elastografii rezonansu magnetycznego (MRE) osobno w kontynuacji Udenafil (U+) i naiwnej (U-) Udenafil. Zmniejszenie wartości wskazuje na spadek sztywności wątroby.
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ Udenafil 87,5 mg BID na zwiększony wynik zwłóknienia wątroby (ELF) po 52 tygodniach leczenia
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Ogólny wynik ELF. Wynik ELF oparty jest na poziomach kwasu hialuronowego w surowicy (HA), aminokońsku prowitu kolagenu typu III (PIIINP) i inhibitora tkanek metaloproteinazy-1 (TIMP-1), i obliczono przy użyciu następującego wzoru: Wynik ELF = 2,494+0,846+0,846 W (CHA) +0.391 W (CPIIINP) +0.391 W (CTIMP-1). Poziomy każdego składnika były oceniane indywidualnie i jako część obliczonego wyniku ELF jako zmienne ciągłe. Normalny zakres u zdrowych osób w wieku ≤20 lat wynosi 6,9 - 8,8. Korelacje między ELF a stopniem zwłóknienia wątroby nie zostały ustalone u pacjentów z krążeniem Fontan, jednak spadek oceny ELF jest związany z poprawą zdrowia wątroby w innych stanach chorobowych.
52 tygodnie
Wpływ licytacji Udenafil 87,5 mg na peptyd natriuretyczny mózgu po 52 tygodniach leczenia
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Peptyd natriuretyczny mózgu (BNP) mierzono na początku i 52 tygodnie leczenia. BNP jest biomarkerem ogólnej funkcji serca w różnych stanach choroby. Zmniejszenie wartości wiąże się z ulepszoną funkcją serca.
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Śledczy

  • Główny śledczy: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

16 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 stycznia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lutego 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lutego 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Udenafil

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj