Fontaniin liittyvän maksasairauden arviointi (FALD)
keskiviikko 24. syyskuuta 2025 päivittänyt: Mezzion Pharma Co. Ltd
Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study -tutkimukseen osallistuneiden lasten maksan jäykkyyden kuvantaminen ja biomarkkeriarviointi
Tutkimus, jossa arvioitiin MZ101-hoidon tehokkuutta maksan jäykkyyden vähentämisessä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on avoin, pitkän aikavälin prospektiivinen tutkimus Fontanin kohortissa, joka otti huumeita päivittäin yhden vuoden ajan.
Tutkimuksessa määritetään kohortin maksan jäykkyyden laajuus ultraääni- ja magneettikuvauselastografialla ja arvioidaan MZ101-lääkehoitoa potentiaalisesti tehokkaana hoitona maksan jäykkyyden vähentämiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
88
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20008
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
- University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Tutkimusväestö
12–19-vuotiaat mies- ja naispuoliset tutkittavat täyttävät mukaanotto-/poissulkemiskriteerit.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ilmoittautuminen meneillään olevaan vaiheen 3 avoimeen turvallisuustutkimukseen
- Tutkittavan tietoinen suostumus, tapauksen mukaan vanhemman/laillisen huoltajan tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Ei-ilmoittautuminen meneillään olevaan vaiheen 3 avoimeen tutkimukseen
- Koehenkilöt, joilla on vasta-aiheita magneettikuvaukseen (nämä henkilöt jätetään tämän tutkimuksen MRI-komponentin ulkopuolelle)
- Muut poissulkevat kriteerit vastaavat avoimessa turvallisuustutkimuksessa käytettyjä kriteereitä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Udenafiilin jatkaminen (u+)
Koehenkilöt, jotka saivat Udenafiilia 87,5 mg: n tarjousta polttoainetutkimuksessa ennen ilmoittautumista tähän tutkimukseen (FALD).
|
Avoin laajennus udenafiililla 87,5 mg tarjoushoito 52 viikon ajan.
|
|
Kokeellinen: Udenafil naiivi (u-)
Koehenkilöt, jotka saivat lumelääketutkimusta polttoainetutkimuksessa ennen ilmoittautumista tähän tutkimukseen (FALD).
|
Avoin laajennus udenafiililla 87,5 mg tarjoushoito 52 viikon ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Udenafiilin 87,5 mg: n tarjouskäsittelyn vaikutus maksan jäykkyyteen udenafiilin jatkamisessa ja naiivissa ryhmissä 52 viikon kuluttua, määritettynä ultraäänen leikkausaallon elastografialla määritettynä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Maksan jäykkyys mitattiin lähtötilanteessa ja 52 viikkoa käyttämällä ultraäänileikkausaallon elastografiaa (USWE) erikseen udenafiilin jatkuessa (U+) ja Udenafiilin naiivissa (U-) ryhmissä.
Arvon lasku osoittaa maksan jäykkyyden vähenemistä.
|
52 viikkoa
|
|
Udenafiilin 87,5 mg: n tarjouskäsittelyn vaikutus maksan jäykkyyteen udenafiilin jatkamisessa ja naiivissa ryhmissä 52 viikon kuluttua, määritettynä magneettiresonanssielastografialla määritetään
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Maksan jäykkyys mitattiin lähtötilanteessa ja 52 viikkoa käyttämällä magneettiresonanssielastografiaa (MRE) erikseen Udenafiilin jatkuessa (U+) ja Udenafiilin naiivissa (U-) ryhmissä.
Arvon lasku osoittaa maksan jäykkyyden vähenemistä.
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Udenafiilin 87,5 mg: n tarjous tehostettuun maksafibroosi (ELF) -pisteeseen 52 hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
ELF -pistemäärä.
ELF-pistemäärä perustuu hyaluronihapon (HA) seerumin tasoihin, tyypin III kollageenin (PIIINP) amino-terminaaliseen propeptidiin ja metalloproteinaasi-1: n (TIIINP) kudoksen estäjiin (TIMP-1) ja laskettuna seuraavan kaavan avulla: ELF-pistemäärä = 2,494+0,846
(CHA) +0.391
Julkaisussa (CPIIINP) +0.391
In (CTIMP-1).
Kunkin komponentin tasot arvioitiin erikseen ja osana laskettua ELF -pistemäärää jatkuvina muuttujina.
Terveiden ≤20 -vuotiaiden terveiden koehenkilöiden normaali alue on 6,9 - 8,8.
ELF: n ja maksafibroosin asteen välisiä korrelaatioita ei ole osoitettu potilailla, joilla on Fontan -verenkierto, mutta ELF -pistemäärän lasku liittyy kuitenkin parantuneeseen maksan terveyteen muissa sairaustiloissa.
|
52 viikkoa
|
|
Udenafiilin 87,5 mg: n tarjous aivojen natriureettiseen peptidiin 52 hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Aivojen natriureettinen peptidi (BNP) mitattiin lähtötilanteessa ja 52 hoitoviikolla.
BNP on sydämen yleisen toiminnan biomarkkeri monissa sairaustiloissa.
Arvon lasku liittyy parantuneeseen sydämen toimintaan.
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Päätutkija: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 20. helmikuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 15. syyskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 16. syyskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. tammikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 4. helmikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 13. helmikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 14. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PHN-Udenafil-04
- U01HL068270 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .