폰탄 관련 간 질환의 평가 (FALD)
2025년 9월 24일 업데이트: Mezzion Pharma Co. Ltd
Fontan Udenafil 운동 종단 연구에 등록된 어린이의 간경직에 대한 영상 및 바이오마커 평가
MZ101 요법의 간 경직 감소 효과를 평가하는 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 1년 동안 매일 약물을 복용하는 Fontan 피험자 코호트에 대한 공개 라벨의 장기 전향적 연구입니다.
이 연구는 초음파 및 자기공명영상 탄성촬영술을 통해 코호트에서 간 경직의 범위를 결정하고 MZ101 약물 요법이 간 경직을 감소시키는 잠재적으로 효과적인 치료법으로 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
88
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20008
- Children's National Medical Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68114
- University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital
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-
Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 인구
포함/제외 기준을 충족하는 12 - 19세의 남성 및 여성 피험자.
설명
포함 기준:
- 진행 중인 3상 오픈 라벨 안전성 연구 등록
- 피험자의 정보에 입각한 동의, 적절한 경우 부모/법적 보호자의 정보에 입각한 동의
제외 기준:
- 진행 중인 3상 오픈 라벨 연구에 등록하지 않음
- MRI에 대한 금기 사항이 있는 피험자(이 피험자는 이 연구의 MRI 구성 요소에서 제외됨)
- 다른 제외 기준은 공개 라벨 안전성 연구에 사용된 기준과 일치합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Udenafil 연속 (U+)
이 연구에 등록하기 전에 Ugenafil 87.5 mg의 연료 연구에 입찰 한 피험자.
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52 주 동안 Udenafil 87.5 mg 입찰 처리를 사용한 오픈 라벨 연장.
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실험적: Udenafil Naive (U-)
이 연구에 등록하기 전에 연료 연구에서 위약 입찰을받은 피험자.
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52 주 동안 Udenafil 87.5 mg 입찰 처리를 사용한 오픈 라벨 연장.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Udenafil 87.5 mg의 입찰 처리의 효과 52 주 후 Udenafil 연속 및 순진한 그룹의 간 강성에 대한 초음파 전단파에 의해 결정됩니다.
기간: 52 주
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간 강성은 Udenafil 연속 (U+) 및 Udenafil Naive (U-) 그룹에서 별도로 초음파 전단파 엘라스토그래피 (USWE)를 사용하여 기준선 및 52 주에서 측정되었다.
값의 감소는 간 강성의 감소를 나타냅니다.
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52 주
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자기 공명 탄성에 의해 결정된 바와 같이, 52 주 후에 Udenafil 연속 및 순진한 그룹의 간 강성에 대한 Udenafil 87.5 mg 입찰 처리의 효과
기간: 52 주
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간 강성은 Udenafil 연속 (U+) 및 Udenafil Naive (U-) 그룹에서 자기 공명 탄성 (MRE)을 사용하여 기준선 및 52 주에서 측정 하였다.
값의 감소는 간 강성의 감소를 나타냅니다.
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52 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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52 주간의 치료 후 향상된 간 섬유증 (ELF) 점수에 대한 Udenafil 87.5 mg 입찰의 효과
기간: 52 주
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전체 엘프 점수.
ELF 점수는 히알루 론산 (HA), 타입 III 콜라겐 (PIIINP)의 아미노-말단 프로 펩타이드 및 메탈 로프 로테인 제 -1 (TIMP-1)의 조직 억제제의 혈청 수준에 기초하며 다음 공식을 사용하여 계산된다 : ELF 점수 = 2.494+0.846
(cha) +0.391
(cpiiinp) +0.391
(CTIMP-1)에서.
각 구성 요소의 수준은 개별적으로 그리고 계산 된 ELF 점수의 일부로 연속 변수로 평가되었습니다.
20 세 이하의 건강한 피험자의 정상 범위는 6.9-8.8입니다.
Fontan 순환 환자에서는 ELF와 간 섬유증의 정도가 확립되지 않았지만 ELF 점수의 감소는 다른 질병 상태에서 간 건강 개선과 관련이 있습니다.
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52 주
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52 주간의 치료 후 뇌 나트륨 이뇨 펩티드에 대한 Udenafil 87.5 mg 입찰의 효과
기간: 52 주
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뇌 나트륨 이뇨 펩티드 (BNP)를 기준선 및 52 주간의 처리에서 측정 하였다.
BNP는 다양한 질병 상태에서 전반적인 심장 기능의 바이오 마커입니다.
값의 감소는 향상된 심장 기능과 관련이 있습니다.
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52 주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- 수석 연구원: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 2월 20일
기본 완료 (실제)
2020년 9월 15일
연구 완료 (실제)
2020년 9월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 1월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 2월 4일
처음 게시됨 (실제)
2018년 2월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- PHN-Udenafil-04
- U01HL068270 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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