Fontan 相关性肝病的评估 (FALD)
2025年9月24日 更新者：Mezzion Pharma Co. Ltd
参加 Fontan Udenafil 运动纵向研究的儿童肝脏硬度的影像学和生物标志物评估
一项评估 MZ101 疗法在降低肝脏硬度方面功效的研究。
研究概览
详细说明
这是一项开放标签的长期前瞻性研究，研究对象是 Fontan 受试者队列，为期一年，每天服用药物。
该研究将通过超声和磁共振成像弹性成像确定队列中肝脏硬度的范围，并评估 MZ101 药物疗法作为降低肝脏硬度的潜在有效治疗方法。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
88
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、ON M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Delaware
-
Wilmington、Delaware、美国、19803
- Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、美国、20008
- Children's National Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- Children's Mercy Hospital Kansas City
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、美国、68114
- University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
研究人群
符合纳入/排除标准的 12-19 岁男性和女性受试者。
描述
纳入标准：
- 正在进行的第 3 阶段开放标签安全性研究的注册
- 受试者的知情同意，父母/法定监护人的知情同意（视情况而定）
排除标准：
- 未参加正在进行的第 3 期开放标签研究
- 有 MRI 禁忌症的受试者（这些受试者将被排除在本研究的 MRI 部分之外）
- 其他排除标准将与用于开放标签安全性研究的标准相匹配
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：Udenafil延续（U+）
在参加这项研究（FALD）之前，接受Udenafil的受试者在燃油研究中进行了87.5 mg竞标。
|
用Udenafil 87.5 mg出价治疗的开放标签延伸52周。
|
|
实验性的：Udenafil Naive（U-）
在参加这项研究之前接受安慰剂竞标的受试者（FALD）。
|
用Udenafil 87.5 mg出价治疗的开放标签延伸52周。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
Udenafil 87.5 mg竞标治疗对52周后Udenafil持续和天真组的肝脏刚度的影响，如超声剪切波弹性扫描
大体时间：52周
|
使用超声剪切波弹性图（USWE）在Udenafil持续（U+）和Udenafil Naive（U-）组中分别测量了基线和52周的肝脏刚度。
值的下降表明肝脏刚度降低。
|
52周
|
|
Udenafil 87.5 mg竞标治疗对52周后Udenafil持续和幼稚组的肝僵硬的影响，如磁共振弹性所确定
大体时间：52周
|
在udenafil持续（U+）和Udenafil Naive（U-）组中分别使用磁共振弹性图（MRE）在基线和52周时测量肝脏刚度。
值的下降表明肝脏刚度降低。
|
52周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
52周治疗后，Udenafil 87.5 mg竞标对增强的肝纤维化（ELF）得分的影响
大体时间：52周
|
总体精灵得分。
ELF评分基于透明质酸的血清水平（HA），III型胶原蛋白（PIIIINP）的氨基末端丙肽和金属蛋白酶-1（TIMP-1）的组织抑制剂（TIMP-1），并使用以下公式进行计算：ELF评分= 2.494+0.8466+0.8466
在（CHA）+0.391中
在（cpiiinp）+0.391中
在（CTIMP-1）中。
每个组件的水平是单独评估的，也是计算出的ELF评分的一部分，作为连续变量。
≤20岁的健康受试者的正常范围为6.9-8.8。
在方丹循环的患者中，精灵与肝纤维化程度之间的相关性尚未建立，但是，其他疾病状态下，精灵评分的降低与肝脏健康的改善有关。
|
52周
|
|
52周治疗后，Udenafil 87.5 mg竞标对脑纳特里肽的影响
大体时间：52周
|
在基线和52周的治疗时测量脑脂蛋白肽（BNP）。
BNP是多种疾病状态的总体心脏功能的生物标志物。
价值下降与改善心脏功能有关。
|
52周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David J Goldberg, MD、Children's Hospital of Philadelphia
- 首席研究员：Kurt R Schumacher, MD、University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年2月20日
初级完成 (实际的)
2020年9月15日
研究完成 (实际的)
2020年9月16日
研究注册日期
首次提交
2018年1月22日
首先提交符合 QC 标准的
2018年2月4日
首次发布 (实际的)
2018年2月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年10月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年9月24日
最后验证
2025年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
Udenafil的临床试验
-
Mezzion Pharma Co. LtdNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完全的