Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van Fontan-geassocieerde leverziekte (FALD)

24 september 2025 bijgewerkt door: Mezzion Pharma Co. Ltd

Beeldvorming en biomarkerevaluatie van leverstijfheid bij kinderen die deelnamen aan de Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Study

Een studie om de werkzaamheid van MZ101-therapie te evalueren bij het verminderen van leverstijfheid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label, prospectief langetermijnonderzoek in een cohort van Fontan-proefpersonen die gedurende een jaar dagelijks drugs gebruikten. De studie zal de reikwijdte van leverstijfheid in het cohort bepalen door middel van echografie en elastografie met magnetische resonantiebeeldvorming en de farmacotherapie van MZ101 evalueren als een potentieel effectieve behandeling om leverstijfheid te verminderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

88

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Studie Bevolking

Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van 12 - 19 jaar oud die voldoen aan de opname-/uitsluitingscriteria.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Inschrijving in lopende fase 3 open-label veiligheidsonderzoek
  2. Geïnformeerde toestemming van de proefpersoon, geïnformeerde toestemming van de ouder/wettelijke voogd, indien van toepassing

Uitsluitingscriteria:

  1. Niet-inschrijving in de lopende fase 3 open-label studie
  2. Proefpersonen met contra-indicaties voor MRI (deze proefpersonen worden uitgesloten van de MRI-component van dit onderzoek)
  3. Andere uitsluitingscriteria zullen overeenkomen met die gebruikt voor de Open-Label Safety Study

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Udenafil -voortzetting (u+)
Proefpersonen die Udenafil 87,5 mg bod ontvingen in brandstofstudie voordat ze zich inschrijven bij deze studie (FALD).
Geneesmiddel: Udenafil
Open-label verlenging met udenafil 87,5 mg biedbehandeling gedurende 52 weken.
Experimenteel: Udenafil naïef (u-)
Proefpersonen die een placebo -bod ontvingen in brandstofstudie voordat ze zich inschrijven bij deze studie (FALD).
Geneesmiddel: Udenafil
Open-label verlenging met udenafil 87,5 mg biedbehandeling gedurende 52 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van udenafil 87,5 mg biedbehandeling op leverstijfheid bij udenafil -voortzetting en naïeve groepen na 52 weken, zoals bepaald door ultrasone schuifgolfelastografie
Tijdsspanne: 52 weken
Leverstijfheid werd gemeten bij aanvang en 52 weken met behulp van ultrasone schuifgolfelastografie (USWE) afzonderlijk in Udenafil Continuation (U+) en Udenafil naïeve (U-) groepen. Een daling van de waarde duidt op een afname van leverstijfheid.
52 weken
Effect van udenafil 87,5 mg biedbehandeling op leverstijfheid in udenafil -voortzetting en naïeve groepen na 52 weken, zoals bepaald door magnetische resonantie -elastografie
Tijdsspanne: 52 weken
Leverstijfheid werd gemeten bij aanvang en 52 weken met behulp van magnetische resonantie-elastografie (MRE) afzonderlijk in Udenafil Continuation (U+) en Udenafil Naive (U-) groepen. Een daling van de waarde duidt op een afname van leverstijfheid.
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van udenafil 87,5 mg bod op verbeterde leverfibrose (ELF) score na 52 weken behandeling
Tijdsspanne: 52 weken
Algemene elf -score. ELF-score is gebaseerd op de serumspiegels van hyaluronzuur (HA), amino-terminaal propeptide van type III collageen (PIIINP) en weefselremmer van metalloproteinase-1 (TIMP-1) en berekend met behulp van de volgende formule: ELF-score = 2,494+0,846 In (CHA) +0.391 In (CPIIINP) +0.391 In (CTIMP-1). De niveaus van elke component werden zoals afzonderlijk en als onderdeel van de berekende ELF -score als continue variabelen zoals onderdeel van de berekende ELF -score. Het normale bereik bij gezonde proefpersonen ≤20 jaar oud is 6,9 - 8,8. Correlaties tussen ELF en de mate van leverfibrose zijn niet vastgesteld bij patiënten met FONTAN -circulatie, maar een afname van de ELF -score wordt geassocieerd met verbeterde levergezondheid in andere ziektetoestanden.
52 weken
Effect van udenafil 87,5 mg bod op hersen natriuretisch peptide na 52 weken behandeling
Tijdsspanne: 52 weken
Hersen natriuretisch peptide (BNP) werd gemeten bij aanvang en 52 weken behandeling. BNP is een biomarker van de algehele hartfunctie in verschillende ziektetoestanden. Een daling van de waarde wordt geassocieerd met een verbeterde hartfunctie.
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hoofdonderzoeker: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 september 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

16 september 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

14 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Udenafil

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Vietnam

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren