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Évaluation de la maladie hépatique associée à Fontan (FALD)

24 septembre 2025 mis à jour par: Mezzion Pharma Co. Ltd

Imagerie et évaluation des biomarqueurs de la raideur hépatique chez les enfants inscrits à l'étude longitudinale sur l'exercice Fontan Udenafil

Une étude pour évaluer l'efficacité de la thérapie MZ101 dans la réduction de la raideur du foie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective à long terme en ouvert dans une cohorte de sujets Fontan prenant un médicament quotidiennement pendant un an. L'étude déterminera l'étendue de la raideur hépatique dans la cohorte par échographie et élastographie par imagerie par résonance magnétique et évaluera la pharmacothérapie MZ101 en tant que traitement potentiellement efficace pour réduire la raideur hépatique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

88

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Population étudiée

Sujets masculins et féminins âgés de 12 à 19 ans répondant aux critères d'inclusion/exclusion.

La description

Critère d'intégration:

  1. Inscription à l'étude d'innocuité ouverte de phase 3 en cours
  2. Consentement éclairé du sujet, consentement éclairé du parent/tuteur légal, le cas échéant

Critère d'exclusion:

  1. Non-inscription à l'étude ouverte de phase 3 en cours
  2. Sujets présentant des contre-indications à l'IRM (ces sujets seront exclus du volet IRM de cette étude)
  3. D'autres critères d'exclusion correspondront à ceux utilisés pour l'étude d'innocuité en ouvert

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Continuation udenafil (u +)
Les sujets qui recevaient une offre d'udéafil 87,5 mg dans l'étude du carburant avant de s'inscrire à cette étude (FALD).
Médicament: Udénafil
Extension ouverte avec UDENAFIL 87,5 mg BID Traitement pendant 52 semaines.
Expérimental: Udenafil naïf (u-)
Les sujets qui recevaient un placebo dans une étude sur le carburant avant de s'inscrire à cette étude (FALD).
Médicament: Udénafil
Extension ouverte avec UDENAFIL 87,5 mg BID Traitement pendant 52 semaines.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet du traitement de l'udéafil 87,5 mg de soumission sur la rigidité du foie dans la poursuite d'Udéafil et les groupes naïfs après 52 semaines, tel que déterminé par l'élastographie à l'onde de cisaillement à ultrasons
Délai: 52 semaines
La rigidité du foie a été mesurée au départ et 52 semaines en utilisant une élastographie à l'onde de cisaillement à ultrasons (USWE) séparément dans les groupes de continuation d'UDenafil (U +) et d'udénafil (U-). Une diminution de la valeur indique une diminution de la rigidité du foie.
52 semaines
Effet du traitement de l'udéafil 87,5 mg de soumission sur la raideur du foie dans la continuation d'Udéafil et les groupes naïfs après 52 semaines, tel que déterminé par l'élastographie par résonance magnétique
Délai: 52 semaines
La rigidité du foie a été mesurée au départ et 52 semaines en utilisant séparément l'élastographie de résonance magnétique (MRE) dans les groupes de continuation Udenafil (U +) et d'Udénafil (U-). Une diminution de la valeur indique une diminution de la rigidité du foie.
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet du UDENAFIL 87,5 mg BIDE SUR LE Score de fibrose hépatique améliorée (ELF) après 52 semaines de traitement
Délai: 52 semaines
Score ELF global. Le score ELF est basé sur les taux sériques d'acide hyaluronique (HA), le propeptide amino-terminal du collagène de type III (PIIINP) et l'inhibiteur tissulaire de la métalloprotéinase-1 (TIMP-1), et calculé en utilisant la formule suivante: score ELF = 2,494 + 0,846 Dans (cha) +0,391 Dans (cpiiinp) +0.391 Dans (ctimp-1). Les niveaux de chaque composant ont été évalués individuellement et dans le cadre du score ELF calculé comme variables continues. La plage normale chez les sujets sains ≤ 20 ans est de 6,9 ​​à 8,8. Les corrélations entre l'ELF et le degré de fibrose hépatique n'ont pas été établies chez les patients atteints de circulation de Fontan, cependant, une diminution du score ELF est associée à une meilleure santé hépatique dans d'autres états pathologiques.
52 semaines
Effet du UDENAFIL 87,5 mg Offre sur le peptide natriurétique cérébral après 52 semaines de traitement
Délai: 52 semaines
Le peptide natriurétique cérébral (BNP) a été mesuré au départ et 52 semaines de traitement. Le BNP est un biomarqueur de la fonction cardiaque globale dans une variété d'états pathologiques. Une diminution de la valeur est associée à une amélioration de la fonction cardiaque.
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mezzion Pharma Co. Ltd

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Chercheur principal: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 février 2018

Achèvement primaire (Réel)

15 septembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

16 septembre 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 janvier 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2018

Première publication (Réel)

13 février 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

14 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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