Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Valutazione della malattia epatica associata a Fontan (FALD)

24 settembre 2025 aggiornato da: Mezzion Pharma Co. Ltd

Imaging e valutazione dei biomarcatori della rigidità epatica nei bambini arruolati nello studio longitudinale dell'esercizio Fontan Udenafil

Uno studio per valutare l'efficacia della terapia MZ101 nel ridurre la rigidità epatica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio prospettico a lungo termine in aperto su una coorte di soggetti Fontan che assumono farmaci quotidianamente per un anno. Lo studio determinerà la portata della rigidità epatica nella coorte mediante elastografia con ultrasuoni e risonanza magnetica e valuterà la farmacoterapia MZ101 come trattamento potenzialmente efficace per ridurre la rigidità epatica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

88

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Popolazione di studio

Soggetti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 12 e 19 anni che soddisfano i criteri di inclusione/esclusione.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Iscrizione allo studio sulla sicurezza in aperto di fase 3 in corso
  2. Consenso informato del soggetto, consenso informato del genitore/tutore legale a seconda dei casi

Criteri di esclusione:

  1. Mancata iscrizione allo studio in aperto di fase 3 in corso
  2. Soggetti con controindicazioni per la risonanza magnetica (questi soggetti saranno esclusi dalla componente MRI di questo studio)
  3. Altri criteri di esclusione corrisponderanno a quelli utilizzati per lo studio sulla sicurezza in aperto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Continuazione Udenafil (U+)
Soggetti che stavano ricevendo un'offerta UdenAfil 87,5 mg nello studio del carburante prima di iscriversi a questo studio (FALD).
Droga: Udenafil
Estensione in aperto con UdenAfil 87,5 mg di trattamento di offerta per 52 settimane.
Sperimentale: Udenafil ingenuo (u-)
Soggetti che stavano ricevendo l'offerta di placebo nello studio del carburante prima di iscriversi a questo studio (FALD).
Droga: Udenafil
Estensione in aperto con UdenAfil 87,5 mg di trattamento di offerta per 52 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto del trattamento di offerta UdenAfil 87,5 mg sulla rigidità epatica nella continuazione di UdenAfil e gruppi ingenui dopo 52 settimane, come determinato dall'elastografia ad onda di taglio ad ultrasuoni
Lasso di tempo: 52 settimane
La rigidità epatica è stata misurata al basale e 52 settimane utilizzando separatamente l'elastografia ad onda di taglio ad ultrasuoni (USWE) nei gruppi di continuazione Udenafil (U+) e UdenAfil Naive (U-). Una diminuzione del valore indica una diminuzione della rigidità epatica.
52 settimane
Effetto del trattamento di offerta UdenAfil 87,5 mg sulla rigidità epatica nella continuazione di Udenafil e gruppi ingenui dopo 52 settimane, come determinato dall'elastografia a risonanza magnetica
Lasso di tempo: 52 settimane
La rigidità epatica è stata misurata al basale e 52 settimane usando l'elastografia a risonanza magnetica (MRE) separatamente nei gruppi di continuazione Udenafil (U+) e UdenAfil Naive (U-). Una diminuzione del valore indica una diminuzione della rigidità epatica.
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto dell'offerta UDENAFIL 87,5 mg sul punteggio di fibrosi epatica avanzata (ELF) dopo 52 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 52 settimane
Punteggio elfo complessivo. Il punteggio ELF si basa sui livelli sierici di acido ialuronico (HA), propeptide amino-terminale del collagene di tipo III (PIIINP) e inibitore tissuta In (CHA) +0.391 In (CPIIINP) +0.391 In (Ctimp-1). I livelli di ciascun componente sono stati valutati individualmente e come parte del punteggio ELF calcolato come variabili continue. L'intervallo normale in soggetti sani ≤20 anni è 6,9 - 8,8. Le correlazioni tra ELF e il grado di fibrosi epatica non sono state stabilite nei pazienti con circolazione di Fontan, tuttavia, una diminuzione del punteggio degli ELF è associata a una migliore salute epatica in altri stati patologici.
52 settimane
Effetto di Udenafil 87,5 mg di offerta sul peptide natriuretico cerebrale dopo 52 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 52 settimane
Il peptide natriuretico cerebrale (BNP) è stato misurato al basale e 52 settimane di trattamento. BNP è un biomarcatore della funzione cardiaca complessiva in una varietà di stati patologici. Una diminuzione del valore è associata a una migliore funzione cardiaca.
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigatore principale: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 febbraio 2018

Completamento primario (Effettivo)

15 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

16 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

13 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

14 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Udenafil

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ukraine

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi