Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení jaterního onemocnění spojeného s Fontanem (FALD)

24. září 2025 aktualizováno: Mezzion Pharma Co. Ltd

Zobrazení a hodnocení biomarkerů jaterní ztuhlosti u dětí zařazených do longitudinální studie Fontan Udenafil Exercise

Studie hodnotící účinnost terapie MZ101 při snižování ztuhlosti jater.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o otevřenou, dlouhodobou prospektivní studii u kohorty Fontanových subjektů užívajících drogu denně po dobu jednoho roku. Studie určí rozsah jaterní ztuhlosti v souboru pomocí ultrazvukové a magnetické rezonanční elastografie a vyhodnotí farmakoterapii MZ101 jako potenciálně účinnou léčbu ke snížení tuhosti jater.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

88

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours Cardiac Center/Alfred I. duPont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20008
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital Kansas City
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • University of Nebraska Children's Hospital and Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Medical Hospital/Dept. of Pediatric Cardiology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Studijní populace

Mužské a ženské subjekty ve věku 12 - 19 let splňující kritéria pro zařazení/vyloučení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zápis do probíhající otevřené bezpečnostní studie fáze 3
  2. Informovaný souhlas subjektu, případně informovaný souhlas rodiče/zákonného zástupce

Kritéria vyloučení:

  1. Nezapsání se do probíhající otevřené studie fáze 3
  2. Subjekty s kontraindikacemi pro MRI (tito jedinci budou vyloučeni z MRI komponenty této studie)
  3. Ostatní vylučující kritéria budou odpovídat kritériím použitým pro otevřenou bezpečnostní studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pokračování udenafil (u+)
Subjekty, které dostávaly 87,5 mg nabídky na palivové studii před zapsáním této studie (FALD).
Lék: Udenafil
Prodloužení s otevřenou značkou s léčbou nabídky udenafil 87,5 mg po dobu 52 týdnů.
Experimentální: Udenafil naivní (u-)
Subjekty, které dostávaly placebo nabídku ve studii paliva před zapsáním této studie (FALD).
Lék: Udenafil
Prodloužení s otevřenou značkou s léčbou nabídky udenafil 87,5 mg po dobu 52 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv Udenafil 87,5 mg nabídkového ošetření na tuhost jater v pokračování Udenafilu a naivní skupiny po 52 týdnech, jak je stanoveno elastografií ultrazvukové smykové vlny
Časové okno: 52 týdnů
Tuhost jater byla měřena na začátku a 52 týdnů pomocí elastografie ultrazvukové smykové vlny (USWE) samostatně v pokračování Udenafil (U+) a udenafil naivní (U-). Snížení hodnoty naznačuje snížení tuhosti jater.
52 týdnů
Vliv Udenafil 87,5 mg léčby nabídky na tuhost jater v pokračování Udenafilu a naivní skupiny po 52 týdnech, jak je stanoveno magnetickou rezonancí elastografie
Časové okno: 52 týdnů
Tuhost jater byla měřena na začátku a 52 týdnů pomocí magnetické rezonance elastografie (MRE) samostatně v pokračování Udenafil (U+) a Udenafil Naive (U-). Snížení hodnoty naznačuje snížení tuhosti jater.
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv Udenafil 87,5 mg BID na skóre zvýšené fibrózy jater (ELF) po 52 týdnech léčby
Časové okno: 52 týdnů
Celkové skóre ELF. Skóre ELF je založeno na sérových hladinách kyseliny hyaluronové (HA), amino-terminálního propeptidu kolagenu typu III (PIIINP) a inhibitoru tkáně metaloproteinázy-1 (TIMP-1) a vypočteno pomocí následujícího vzoru: elf skóre = 2,494+0,846 In (CHA) +0,391 In (CPIIINP) +0,391 In (CTIMP-1). Hladiny každé složky byly hodnoceny individuálně a jako součást vypočítaného skóre ELF jako kontinuálních proměnných. Normální rozsah u zdravých subjektů ve věku ≤ 20 let je 6,9 ​​- 8,8. Korelace mezi ELF a stupněm fibrózy jater nebyly stanoveny u pacientů s cirkulací Fontanu, ale snížení skóre ELF je však spojeno se zlepšeným zdravím jater v jiných chorobných stavech.
52 týdnů
Vliv Udenafil 87,5 mg Nabídka na mozkový natriuretický peptid po 52 týdnech léčby
Časové okno: 52 týdnů
Mozkový natriuretický peptid (BNP) byl měřen na začátku a 52 týdnů léčby. BNP je biomarker celkové srdeční funkce napříč různými chorobovými stavy. Snížení hodnoty je spojeno se zlepšenou srdeční funkcí.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David J Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Vrchní vyšetřovatel: Kurt R Schumacher, MD, University of Michigan Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

15. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

16. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. února 2018

První zveřejněno (Aktuální)

13. února 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PHN-Udenafil-04
  • U01HL068270 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Udenafil

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit