デュシェンヌ型筋ジストロフィーの心臓研究 (DMD-HS)
2018年2月16日 更新者：Karim Wahbi、Hôpital Cochin
デュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症に関する多施設コホート研究
1993年1月から2020年3月までに診断された、遺伝的に証明されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を含む後ろ向きコホート研究。
遺伝子診断、ベースラインでの臨床的特徴、心臓および呼吸器の精密検査、薬物治療（ACE阻害剤、ステロイド）、外科的処置、および心臓、呼吸器および致命的なイベントの追跡調査中の発生に関するデータが含まれます。
目的は、病気の長期自然史、生命予後、遺伝子型と表現型の相関、治療の効果を説明することです。
調査の概要
状態
わからない
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
700
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Karim Wahbi, MD, PhD
- 電話番号：+33158411653
- メール：karim.wahbi@aphp.fr
研究場所
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Paris、フランス、75014
- 募集
- Cochin Reference Center for Neuromuscular Diseases
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コンタクト：
- Karim Wahbi, MD, PhD
- 電話番号：+33158411653
- メール：karim.wahbi@aphp.fr
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
連続して患者がデュシェンヌ型筋ジストロフィーと診断され、症状の管理のために神経筋疾患のリファレンスセンターに紹介されました。
説明
包含基準:
- 遺伝的に証明されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD変異）
- 社会保障によるカバー
除外基準:
- 患者が研究への参加を拒否した
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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全死因死亡率
時間枠：2020年3月にフォローアップ完了
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2020年3月にフォローアップ完了
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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心不全で入院
時間枠：2020年3月にフォローアップ完了
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2020年3月にフォローアップ完了
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拡張型心筋症
時間枠：2020年3月にフォローアップ完了
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2020年3月にフォローアップ完了
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急性呼吸不全で入院
時間枠：2020年3月にフォローアップ完了
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2020年3月にフォローアップ完了
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年6月27日
一次修了 (実際)
2018年2月16日
研究の完了 (予想される)
2020年3月15日
試験登録日
最初に提出
2018年2月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年2月16日
最初の投稿 (実際)
2018年2月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年2月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年2月16日
最終確認日
2018年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。