Étude cardiaque sur la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD-HS)
16 février 2018 mis à jour par: Karim Wahbi, Hôpital Cochin
Étude de cohorte multicentrique sur la cardiomyopathie de la dystrophie musculaire de Duchenne
Étude de cohorte rétrospective incluant des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne génétiquement prouvée, diagnostiqués de janvier 1993 à mars 2020.
Inclusion des données relatives au diagnostic génétique, aux caractéristiques cliniques à l'inclusion, au bilan cardiaque et respiratoire, aux traitements médicaux (IEC, stéroïdes), aux actes chirurgicaux et à la survenue au cours du suivi des événements cardiaques, respiratoires et mortels.
Les objectifs sont de décrire l'histoire naturelle à long terme de la maladie, le pronostic vital, les corrélations génotype-phénotype, l'effet des traitements.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
700
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Karim Wahbi, MD, PhD
- Numéro de téléphone: +33158411653
- E-mail: karim.wahbi@aphp.fr
Lieux d'étude
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Paris, France, 75014
- Recrutement
- Cochin Reference Center for Neuromuscular Diseases
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Contact:
- Karim Wahbi, MD, PhD
- Numéro de téléphone: +33158411653
- E-mail: karim.wahbi@aphp.fr
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Patients consécutifs diagnostiqués avec la dystrophie musculaire de Duchenne et référés aux centres de référence des maladies neuromusculaires pour la prise en charge de leur condition.
La description
Critère d'intégration:
- Dystrophie musculaire de Duchenne génétiquement prouvée (mutation DMD)
- Couverture par la sécurité sociale
Critère d'exclusion:
- Refus du patient de participer à l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Mortalité toutes causes confondues
Délai: Suivi terminé en mars 2020
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Suivi terminé en mars 2020
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Hospitalisation pour insuffisance cardiaque
Délai: Suivi terminé en mars 2020
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Suivi terminé en mars 2020
|
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Cardiomyopathie dilatée
Délai: Suivi terminé en mars 2020
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Suivi terminé en mars 2020
|
|
Hospitalisation pour insuffisance respiratoire aiguë
Délai: Suivi terminé en mars 2020
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Suivi terminé en mars 2020
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 juin 2017
Achèvement primaire (Réel)
16 février 2018
Achèvement de l'étude (Anticipé)
15 mars 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 février 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 février 2018
Première publication (Réel)
22 février 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 février 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
16 février 2018
Dernière vérification
1 février 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiaques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Troubles musculaires atrophiques
- Cardiomégalie
- Laminopathies
- Dystrophies musculaires
- Cardiomyopathies
- Cardiomyopathie dilatée
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
Autres numéros d'identification d'étude
- DMD-HS
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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