Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Duchenne muskeldystrofi hjärtstudie (DMD-HS)

16 februari 2018 uppdaterad av: Karim Wahbi, Hôpital Cochin

Multicenter kohortstudie om Duchennes muskeldystrofi Kardiomyopati

Retrospektiv kohortstudie inklusive patienter med genetiskt bevisad Duchennes muskeldystrofi, diagnostiserad från januari 1993 till mars 2020.

Inkludering av data relaterad till genetisk diagnos, kliniska egenskaper vid baslinjen, hjärt- och andningsupparbetning, medicinska behandlingar (ACE-hämmare, steroider), kirurgiska ingrepp och förekomst under uppföljning av hjärt-, andnings- och dödsfall.

Syftet är att beskriva sjukdomens långvariga naturhistoria, vital prognos, genotyp-fenotyp korrelationer, effekt av behandlingar.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

700

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Rekrytering
        • Cochin Reference Center for Neuromuscular Diseases
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

På varandra följande patienter diagnostiserades med Duchennes muskeldystrofi och hänvisade till referenscenter för neuromuskulära sjukdomar för hantering av deras tillstånd.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Genetiskt bevisad Duchennes muskeldystrofi (DMD-mutation)
  • Täckning av socialförsäkringen

Exklusions kriterier:

  • Patient vägrar att delta i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Dödlighet av alla orsaker
Tidsram: Uppföljningen avslutades i mars 2020
Uppföljningen avslutades i mars 2020

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Sjukhusinläggning för hjärtsvikt
Tidsram: Uppföljningen avslutades i mars 2020
Uppföljningen avslutades i mars 2020
Dilaterad kardiomyopati
Tidsram: Uppföljningen avslutades i mars 2020
Uppföljningen avslutades i mars 2020
Inläggning på sjukhus för akut andningssvikt
Tidsram: Uppföljningen avslutades i mars 2020
Uppföljningen avslutades i mars 2020

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hôpital Cochin

Samarbetspartners

Association Monégasque contre les Myopathies

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 juni 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

16 februari 2018

Avslutad studie (Förväntat)

15 mars 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 februari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2018

Första postat (Faktisk)

22 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 februari 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 februari 2018

Senast verifierad

1 februari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DMD-HS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera