Duchenne spierdystrofie hartonderzoek (DMD-HS)
16 februari 2018 bijgewerkt door: Karim Wahbi, Hôpital Cochin
Multicenter cohortonderzoek naar Duchenne spierdystrofie Cardiomyopathie
Retrospectieve cohortstudie met patiënten met genetisch bewezen Duchenne spierdystrofie, gediagnosticeerd van januari 1993 tot maart 2020.
Opname van de gegevens met betrekking tot genetische diagnose, klinische kenmerken bij baseline, cardiale en respiratoire onderzoeken, medische behandelingen (ACE-remmers, steroïden), chirurgische ingrepen en optreden tijdens follow-up van cardiale, respiratoire en fatale gebeurtenissen.
Doelstellingen zijn het beschrijven van het natuurlijke beloop van de ziekte op lange termijn, de vitale prognose, genotype-fenotype-correlaties en het effect van behandelingen.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
700
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Karim Wahbi, MD, PhD
- Telefoonnummer: +33158411653
- E-mail: karim.wahbi@aphp.fr
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75014
- Werving
- Cochin Reference Center for Neuromuscular Diseases
-
Contact:
- Karim Wahbi, MD, PhD
- Telefoonnummer: +33158411653
- E-mail: karim.wahbi@aphp.fr
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Opeenvolgende patiënten met de diagnose Duchenne spierdystrofie en doorverwezen naar referentiecentra voor neuromusculaire aandoeningen voor de behandeling van hun aandoening.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Genetisch bewezen Duchenne spierdystrofie (DMD-mutatie)
- Dekking door de sociale zekerheid
Uitsluitingscriteria:
- Weigering van de patiënt om deel te nemen aan het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Sterfte door alle oorzaken
Tijdsspanne: Opvolging afgerond in maart 2020
|
Opvolging afgerond in maart 2020
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Ziekenhuisopname voor hartfalen
Tijdsspanne: Opvolging afgerond in maart 2020
|
Opvolging afgerond in maart 2020
|
|
Gedilateerde cardiomyopathie
Tijdsspanne: Opvolging afgerond in maart 2020
|
Opvolging afgerond in maart 2020
|
|
Ziekenhuisopname voor acute respiratoire insufficiëntie
Tijdsspanne: Opvolging afgerond in maart 2020
|
Opvolging afgerond in maart 2020
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
27 juni 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 februari 2018
Studie voltooiing (Verwacht)
15 maart 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 februari 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 februari 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 februari 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 februari 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
16 februari 2018
Laatst geverifieerd
1 februari 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hartziekten
- Hart-en vaatziekten
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Musculoskeletale aandoeningen
- Spierziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Spieraandoeningen, atrofisch
- Cardiomegalie
- Laminopathieën
- Spierdystrofieën
- Cardiomyopathieën
- Cardiomyopathie, verwijd
- Spierdystrofie, Duchenne
Andere studie-ID-nummers
- DMD-HS
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .