Studio cardiaco sulla distrofia muscolare di Duchenne (DMD-HS)
16 febbraio 2018 aggiornato da: Karim Wahbi, Hôpital Cochin
Studio di coorte multicentrico sulla cardiomiopatia della distrofia muscolare di Duchenne
Studio di coorte retrospettivo comprendente pazienti con distrofia muscolare di Duchenne geneticamente provata, diagnosticata dal gennaio 1993 al marzo 2020.
Inclusione dei dati relativi a diagnosi genetica, caratteristiche cliniche al basale, workup cardiaco e respiratorio, trattamenti medici (ACE-inibitori, steroidi), procedure chirurgiche e occorrenza durante il follow-up di eventi cardiaci, respiratori e fatali.
Gli obiettivi sono descrivere la storia naturale a lungo termine della malattia, la prognosi vitale, le correlazioni genotipo-fenotipo, l'effetto dei trattamenti.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
700
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Paris, Francia, 75014
- Reclutamento
- Cochin Reference Center for Neuromuscular Diseases
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Contatto:
- Karim Wahbi, MD, PhD
- Numero di telefono: +33158411653
- Email: karim.wahbi@aphp.fr
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Pazienti consecutivi con diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne e indirizzati a centri di riferimento per le malattie neuromuscolari per la gestione della loro condizione.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Distrofia muscolare di Duchenne geneticamente provata (mutazione DMD)
- Copertura previdenziale
Criteri di esclusione:
- Rifiuto del paziente a partecipare allo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Follow-up completato a marzo 2020
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Follow-up completato a marzo 2020
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Ricovero per scompenso cardiaco
Lasso di tempo: Follow-up completato a marzo 2020
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Follow-up completato a marzo 2020
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Cardiomiopatia dilatativa
Lasso di tempo: Follow-up completato a marzo 2020
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Follow-up completato a marzo 2020
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Ricovero per insufficienza respiratoria acuta
Lasso di tempo: Follow-up completato a marzo 2020
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Follow-up completato a marzo 2020
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 giugno 2017
Completamento primario (Effettivo)
16 febbraio 2018
Completamento dello studio (Anticipato)
15 marzo 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 febbraio 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 febbraio 2018
Primo Inserito (Effettivo)
22 febbraio 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 febbraio 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 febbraio 2018
Ultimo verificato
1 febbraio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie cardiache
- Malattia cardiovascolare
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Disturbi muscolari, atrofico
- Cardiomegalia
- Laminopatie
- Distrofie muscolari
- Cardiomiopatie
- Cardiomiopatia, dilatativa
- Distrofia muscolare, Duchenne
Altri numeri di identificazione dello studio
- DMD-HS
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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