Исследование сердца при мышечной дистрофии Дюшенна (DMD-HS)
16 февраля 2018 г. обновлено: Karim Wahbi, Hôpital Cochin
Многоцентровое когортное исследование мышечной дистрофии Дюшенна Кардиомиопатия
Ретроспективное когортное исследование, включающее пациентов с генетически подтвержденной мышечной дистрофией Дюшенна, диагностированной с января 1993 г. по март 2020 г.
Включение данных, относящихся к генетическому диагнозу, клиническим характеристикам на исходном уровне, кардиологическим и респираторным обследованиям, медикаментозному лечению (ингибиторы АПФ, стероиды), хирургическим процедурам и возникновению во время последующего наблюдения сердечных, респираторных и фатальных событий.
Задачи - описать долгосрочное естественное течение болезни, жизненный прогноз, корреляции генотип-фенотип, эффект лечения.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
700
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Karim Wahbi, MD, PhD
- Номер телефона: +33158411653
- Электронная почта: karim.wahbi@aphp.fr
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция, 75014
- Рекрутинг
- Cochin Reference Center for Neuromuscular Diseases
-
Контакт:
- Karim Wahbi, MD, PhD
- Номер телефона: +33158411653
- Электронная почта: karim.wahbi@aphp.fr
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Последовательно пациенты с диагнозом мышечная дистрофия Дюшенна направлялись в референтные центры нервно-мышечных заболеваний для лечения своего состояния.
Описание
Критерии включения:
- Генетически доказанная мышечная дистрофия Дюшенна (мутация МДД)
- Покрытие социального обеспечения
Критерий исключения:
- Отказ пациента от участия в исследовании
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Смертность от всех причин
Временное ограничение: Последующее наблюдение завершено в марте 2020 г.
|
Последующее наблюдение завершено в марте 2020 г.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Госпитализация по поводу сердечной недостаточности
Временное ограничение: Последующее наблюдение завершено в марте 2020 г.
|
Последующее наблюдение завершено в марте 2020 г.
|
|
Дилатационная кардиомиопатия
Временное ограничение: Последующее наблюдение завершено в марте 2020 г.
|
Последующее наблюдение завершено в марте 2020 г.
|
|
Госпитализация по поводу острой дыхательной недостаточности
Временное ограничение: Последующее наблюдение завершено в марте 2020 г.
|
Последующее наблюдение завершено в марте 2020 г.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 июня 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 февраля 2018 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
15 марта 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 февраля 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 февраля 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 февраля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 февраля 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 февраля 2018 г.
Последняя проверка
1 февраля 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечные заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Мышечные расстройства, атрофические
- Кардиомегалия
- Ламинопатии
- Мышечные дистрофии
- Кардиомиопатии
- Кардиомиопатия, дилатационная
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
Другие идентификационные номера исследования
- DMD-HS
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .