Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Duchennen lihasdystrofiaa koskeva sydäntutkimus (DMD-HS)

perjantai 16. helmikuuta 2018 päivittänyt: Karim Wahbi, Hôpital Cochin

Monikeskuskohorttitutkimus Duchennen lihasdystrofiasta, kardiomyopatiasta

Retrospektiivinen kohorttitutkimus, joka sisälsi potilaita, joilla on geneettisesti todistettu Duchennen lihasdystrofia, diagnosoitu tammikuusta 1993 maaliskuuhun 2020.

Sisällytetään tiedot geneettisestä diagnoosista, kliinisistä ominaisuuksista lähtötilanteessa, sydämen ja hengitysteiden tutkimuksesta, lääkehoidoista (ACE:n estäjät, steroidit), kirurgisista toimenpiteistä sekä sydän-, hengitystie- ja kuolemaan johtaneiden tapahtumien seurannan aikana tapahtuneista tiedoista.

Tavoitteena on kuvata taudin pitkäaikaista luonnollista historiaa, elintärkeää ennustetta, genotyyppi-fenotyyppikorrelaatioita, hoitojen vaikutusta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

700

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75014
        • Rekrytointi
        • Cochin Reference Center for Neuromuscular Diseases
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Peräkkäiset potilaat, joilla on diagnosoitu Duchennen lihasdystrofia ja jotka ohjattiin neuromuskulaaristen sairauksien referenssikeskuksiin sairautensa hoitamiseksi.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti todistettu Duchennen lihasdystrofia (DMD-mutaatio)
  • Sosiaaliturva

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas kieltäytyy osallistumasta tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kaiken syyn aiheuttama kuolleisuus
Aikaikkuna: Seuranta valmistui maaliskuussa 2020
Seuranta valmistui maaliskuussa 2020

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Sairaalahoito sydämen vajaatoiminnan vuoksi
Aikaikkuna: Seuranta valmistui maaliskuussa 2020
Seuranta valmistui maaliskuussa 2020
Laajentunut kardiomyopatia
Aikaikkuna: Seuranta valmistui maaliskuussa 2020
Seuranta valmistui maaliskuussa 2020
Sairaalahoito akuutin hengitysvajauksen vuoksi
Aikaikkuna: Seuranta valmistui maaliskuussa 2020
Seuranta valmistui maaliskuussa 2020

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hôpital Cochin

Yhteistyökumppanit

Association Monégasque contre les Myopathies

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 16. helmikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 15. maaliskuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 22. helmikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 16. helmikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DMD-HS

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Slovenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa