Duchenne muskeldystrofi hjertestudie (DMD-HS)
16. februar 2018 oppdatert av: Karim Wahbi, Hôpital Cochin
Multisenter kohortstudie om Duchenne muskeldystrofi kardiomyopati
Retrospektiv kohortstudie inkludert pasienter med genetisk bevist Duchenne muskeldystrofi, diagnostisert fra januar 1993 til mars 2020.
Inkludering av data i forhold til genetisk diagnose, kliniske karakteristika ved baseline, hjerte- og respirasjonsarbeid, medisinske behandlinger (ACE-hemmere, steroider), kirurgiske prosedyrer og forekomst under oppfølging av hjerte-, respirasjons- og fatale hendelser.
Mål er å beskrive langsiktig naturhistorie av sykdommen, vital prognose, genotype-fenotype korrelasjoner, effekt av behandlinger.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
700
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike, 75014
- Rekruttering
- Cochin Reference Center for Neuromuscular Diseases
-
Ta kontakt med:
- Karim Wahbi, MD, PhD
- Telefonnummer: +33158411653
- E-post: karim.wahbi@aphp.fr
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Påfølgende pasienter diagnostisert med Duchenne muskeldystrofi og henvist til referansesentre for nevromuskulære sykdommer for behandling av deres lidelse.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Genetisk bevist Duchenne muskeldystrofi (DMD-mutasjon)
- Dekning av trygd
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten nektet å delta i studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Oppfølging fullført i mars 2020
|
Oppfølging fullført i mars 2020
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sykehusinnleggelse for hjertesvikt
Tidsramme: Oppfølging fullført i mars 2020
|
Oppfølging fullført i mars 2020
|
|
Utvidet kardiomyopati
Tidsramme: Oppfølging fullført i mars 2020
|
Oppfølging fullført i mars 2020
|
|
Sykehusinnleggelse for akutt respirasjonssvikt
Tidsramme: Oppfølging fullført i mars 2020
|
Oppfølging fullført i mars 2020
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. juni 2017
Primær fullføring (Faktiske)
16. februar 2018
Studiet fullført (Forventet)
15. mars 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. februar 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. februar 2018
Først lagt ut (Faktiske)
22. februar 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. februar 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. februar 2018
Sist bekreftet
1. februar 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjertesykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære sykdommer
- Muskellidelser, atrofisk
- Kardiomegali
- Laminopatier
- Muskeldystrofier
- Kardiomyopatier
- Kardiomyopati, utvidet
- Muskeldystrofi, Duchenne
Andre studie-ID-numre
- DMD-HS
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi
-
PYC TherapeuticsRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Øyesykdommer, arvelig | Netthinnedystrofier | Netthinnedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForente stater, Australia
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekrutteringKart Dot Fingerprint DystrophyØsterrike
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingFullførtRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type INederland
-
Healeon Medical IncTilbaketrukketFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - komplekst regionalt smertesyndrom type IForente stater, Honduras