Studie srdce s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD-HS)
16. února 2018 aktualizováno: Karim Wahbi, Hôpital Cochin
Multicentrická kohortová studie o Duchenneově svalové dystrofii kardiomyopatie
Retrospektivní kohortová studie zahrnující pacienty s geneticky prokázanou Duchennovou svalovou dystrofií, diagnostikovanou od ledna 1993 do března 2020.
Zahrnutí údajů souvisejících s genetickou diagnózou, klinickými charakteristikami na začátku, kardiálním a respiračním vyšetřením, léčebnými postupy (ACE inhibitory, steroidy), chirurgickými postupy a výskytem srdečních, respiračních a smrtelných příhod během sledování.
Cílem je popsat dlouhodobou přirozenou historii onemocnění, vitální prognózu, genotyp-fenotypové korelace, účinek léčby.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
700
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75014
- Nábor
- Cochin Reference Center for Neuromuscular Diseases
-
Kontakt:
- Karim Wahbi, MD, PhD
- Telefonní číslo: +33158411653
- E-mail: karim.wahbi@aphp.fr
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Po sobě jdoucí pacienti s diagnózou Duchennovy svalové dystrofie a byli odesláni do referenčních center pro nervosvalová onemocnění pro léčbu jejich stavu.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Geneticky prokázaná Duchennova svalová dystrofie (DMD mutace)
- Krytí sociálním zabezpečením
Kritéria vyloučení:
- Odmítnutí pacienta zúčastnit se studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Následná kontrola dokončena v březnu 2020
|
Následná kontrola dokončena v březnu 2020
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hospitalizace pro srdeční selhání
Časové okno: Následná kontrola dokončena v březnu 2020
|
Následná kontrola dokončena v březnu 2020
|
|
Dilatační kardiomyopatie
Časové okno: Následná kontrola dokončena v březnu 2020
|
Následná kontrola dokončena v březnu 2020
|
|
Hospitalizace pro akutní respirační selhání
Časové okno: Následná kontrola dokončena v březnu 2020
|
Následná kontrola dokončena v březnu 2020
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. června 2017
Primární dokončení (Aktuální)
16. února 2018
Dokončení studie (Očekávaný)
15. března 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. února 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. února 2018
První zveřejněno (Aktuální)
22. února 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. února 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. února 2018
Naposledy ověřeno
1. února 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Svalové poruchy, atrofické
- Kardiomegalie
- Laminopatie
- Svalové dystrofie
- Kardiomyopatie
- Kardiomyopatie, dilatační
- Svalová dystrofie, Duchenne
Další identifikační čísla studie
- DMD-HS
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .