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Estudio del corazón de la distrofia muscular de Duchenne (DMD-HS)

16 de febrero de 2018 actualizado por: Karim Wahbi, Hôpital Cochin

Estudio de cohorte multicéntrico sobre la miocardiopatía de la distrofia muscular de Duchenne

Estudio de cohorte retrospectivo que incluye pacientes con distrofia muscular de Duchenne genéticamente probada, diagnosticados desde enero de 1993 hasta marzo de 2020.

Inclusión de los datos relativos al diagnóstico genético, características clínicas basales, estudio cardíaco y respiratorio, tratamientos médicos (IECA, esteroides), procedimientos quirúrgicos y ocurrencia durante el seguimiento de eventos cardíacos, respiratorios y fatales.

Los objetivos son describir la historia natural a largo plazo de la enfermedad, pronóstico vital, correlaciones genotipo-fenotipo, efecto de los tratamientos.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

700

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75014
        • Reclutamiento
        • Cochin Reference Center for Neuromuscular Diseases
        • Contacto:
          • Karim Wahbi, MD, PhD
          • Número de teléfono: +33158411653
          • Correo electrónico: karim.wahbi@aphp.fr

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Pacientes consecutivos diagnosticados de distrofia muscular de Duchenne y derivados a centros de referencia en enfermedades neuromusculares para el manejo de su afección.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Distrofia muscular de Duchenne genéticamente probada (mutación DMD)
  • Cobertura por seguridad social

Criterio de exclusión:

  • Negativa del paciente a participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: Seguimiento completado en marzo de 2020
Seguimiento completado en marzo de 2020

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Hospitalización por insuficiencia cardiaca
Periodo de tiempo: Seguimiento completado en marzo de 2020
Seguimiento completado en marzo de 2020
Miocardiopatía dilatada
Periodo de tiempo: Seguimiento completado en marzo de 2020
Seguimiento completado en marzo de 2020
Hospitalización por insuficiencia respiratoria aguda
Periodo de tiempo: Seguimiento completado en marzo de 2020
Seguimiento completado en marzo de 2020

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hôpital Cochin

Colaboradores

Association Monégasque contre les Myopathies

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de junio de 2017

Finalización primaria (Actual)

16 de febrero de 2018

Finalización del estudio (Anticipado)

15 de marzo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de febrero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

22 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de febrero de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de febrero de 2018

Última verificación

1 de febrero de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DMD-HS

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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