Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Duchenne muskeldystrofi hjerteundersøgelse (DMD-HS)

16. februar 2018 opdateret af: Karim Wahbi, Hôpital Cochin

Multicenter kohorteundersøgelse om Duchenne muskeldystrofi kardiomyopati

Retrospektiv kohorteundersøgelse inklusive patienter med genetisk bevist Duchenne muskeldystrofi, diagnosticeret fra januar 1993 til marts 2020.

Inkludering af data relateret til genetisk diagnose, kliniske karakteristika ved baseline, hjerte- og respiratorisk oparbejdning, medicinske behandlinger (ACE-hæmmere, steroider), kirurgiske procedurer og forekomst under opfølgning af hjerte-, respiratoriske og fatale hændelser.

Formålet er at beskrive sygdommens langsigtede naturhistorie, vital prognose, genotype-fænotype korrelationer, effekt af behandlinger.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

700

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Rekruttering
        • Cochin Reference Center for Neuromuscular Diseases
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Konsekutive patienter diagnosticeret med Duchenne muskeldystrofi og henvist til referencecentre for neuromuskulære sygdomme til behandling af deres lidelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bevist Duchenne muskeldystrofi (DMD mutation)
  • Dækning af social sikring

Ekskluderingskriterier:

  • Patient nægter at deltage i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Opfølgning afsluttet i marts 2020
Opfølgning afsluttet i marts 2020

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hospitalsindlæggelse for hjertesvigt
Tidsramme: Opfølgning afsluttet i marts 2020
Opfølgning afsluttet i marts 2020
Dilateret kardiomyopati
Tidsramme: Opfølgning afsluttet i marts 2020
Opfølgning afsluttet i marts 2020
Hospitalsindlæggelse for akut respirationssvigt
Tidsramme: Opfølgning afsluttet i marts 2020
Opfølgning afsluttet i marts 2020

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hôpital Cochin

Samarbejdspartnere

Association Monégasque contre les Myopathies

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. februar 2018

Studieafslutning (Forventet)

15. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

22. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. februar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. februar 2018

Sidst verificeret

1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DMD-HS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner