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重症クリグラー・ナジャール症候群に対する遺伝子治療 (CareCN)

2023年3月23日 更新者：Genethon

光線療法を必要とする重度のクリグラー・ナジャー症候群患者における GNT0003 (UGT1A1 導入遺伝子を発現する AAV ベクター) の静脈内注射の安全性と有効性を評価するための第 I/II 相、非盲検、漸増用量試験

これは、10 歳以上で光線療法を必要とする Crigler-Najjar 患者における GNT0003 の静脈内注入の安全性と有効性を評価するための第 1/2 相多国籍非盲検漸増用量試験です。 患者はGNT0003の単回投与を受け、安全性と有効性について約60か月（5年）追跡されます。

  • 約12か月（48週間）のフォローアップ
  • 2009 年 10 月 22 日に医薬品委員会によって発表された、遺伝子治療医薬品を投与された患者のフォローアップに関する最新の EMEA ガイドラインに準拠するための、約 48 か月 (4 年間) の長期フォローアップ。人間用の製品。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (予想される)

17

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • イタリア
      • Bergame、イタリア、24127
        • 募集
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
      • Napoli、イタリア、80131
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105
        • 募集
        • AMC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ulrich Beuers, MD, PHD
  • フランス
      • Clamart、フランス、92141
        • 募集
        • Hôpital Antoine Béclère
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Philippe LABRUNE, MD,PHD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

9年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • UGT1A1遺伝子の変異が分子的に確認され、光線療法が必要な重度のクリグラー・ナジャー症候群の患者
  • -インフォームドコンセントの署名日で少なくとも9歳の男性または女性
  • -書面によるインフォームドコンセントおよび/または同意を与えることができる患者

除外基準:

  • 肝移植を受けた患者
  • B型またはC型慢性肝炎の患者
  • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に感染した患者
  • 重大な基礎疾患を有する患者
  • 重大な脳症の患者
  • -この試験中の他の治験への参加
  • -プロトコル要件を順守できない、または順守したくない患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GNT0003
用量漸増、非盲検、フェーズ 1/2 試験で評価された IMP の 2 用量
遺伝的：GNT0003
静脈内注入、単回投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
GNT0003 投与後 48 週間以内に血清ビリルビンが 300µmol/L 以下で選択された用量の GNT0003 を投与され、16 週目から光線療法を受けていない患者の割合
時間枠：48週間
毎日の光線療法の中断後の総血清ビリルビンレベルの低下 (有効性);ベースラインから48週までの血清総ビリルビンの変化
48週間
治療緊急有害事象または治療重大有害事象の発生率
時間枠：48週間

AE/SAE の発生率は、実験室パラメーター、バイタル サイン、身体検査の変化によって評価され、ベースラインから各訪問研究まで報告されます。 臨床検査値、バイタルサイン、身体所見に関する臨床的に関連する異常所見は、有害事象として報告されます。

各身体系の有害事象の発生率と重症度は、各用量レベルで提示され、全体的に要約されます。
48週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
GNT0003投与後のベースラインから48週までの成人の健康関連の生活の質の変化
時間枠：48週間

生活の質の結果測定: GNT0003投与後のベースラインから48週までの生活の質の変化。

成人向けのスケール 36 項目簡易調査 (SF-36 健康調査): 0 (健康に否定的) から 100 (健康に肯定的)
48週間
GNT0003投与後のベースラインから48週までの子供の健康関連の生活の質の変化
時間枠：48週間

生活の質の結果測定: GNT0003投与後のベースラインから48週までの生活の質の変化。

PedsQL 4.0 小児科用ジェネリック コア スケール: 0 ～ 100 のスケールで、スコアが高いほど健康関連の生活の質が高いことを示します
48週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Genethon

捜査官

  • 主任研究者：LABRUNE Philippe, Prof、Hôpital Antoine Béclère

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年3月19日

一次修了 (予想される)

2026年3月30日

研究の完了 (予想される)

2030年3月30日

試験登録日

最初に提出

2018年2月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年3月8日

最初の投稿 (実際)

2018年3月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年3月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年3月23日

最終確認日

2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GNT-012-CRIG

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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