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Terapia génica para el síndrome de Crigler Najjar grave (CareCN)

23 de marzo de 2023 actualizado por: Genethon

Un estudio de fase I/II, abierto, de dosis creciente para evaluar la seguridad y la eficacia de una inyección intravenosa de GNT0003 (vector AAV que expresa el transgén UGT1A1) en pacientes con síndrome de Crigler-Najjar grave que requieren fototerapia

Este es un estudio de fase 1/2, multinacional, abierto, de dosis creciente para evaluar la seguridad y eficacia de una infusión intravenosa de GNT0003 en pacientes con Crigler-Najjar de ≥10 años y que requieren fototerapia. Los pacientes recibirán una sola administración de GNT0003 y se realizará un seguimiento de la seguridad y la eficacia durante aproximadamente 60 meses (5 años):

  • un seguimiento de aproximadamente 12 meses (48 semanas)
  • un seguimiento a largo plazo de aproximadamente 48 meses (4 años), para estar en línea con la última Guía de la EMEA sobre el seguimiento de pacientes administrados con medicamentos de terapia génica, publicada el 22 de octubre de 2009 por el Comité de medicamentos. productos para uso humano.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

17

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Clamart, Francia, 92141
        • Reclutamiento
        • Hôpital Antoine Béclère
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Philippe LABRUNE, MD,PHD
  • Italia
      • Bergame, Italia, 24127
        • Reclutamiento
        • ASST Papa Giovanni XXIII
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
      • Napoli, Italia, 80131
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105
        • Reclutamiento
        • AMC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ulrich Beuers, MD, PHD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

9 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con síndrome de Crigler-Najjar grave como resultado de una confirmación molecular de mutaciones en el gen UGT1A1 y que requieren fototerapia
  • Hombre o mujer de al menos 9 años a la fecha de la firma del consentimiento informado
  • Paciente capaz de dar asentimiento informado y/o consentimiento por escrito

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que se sometieron a un trasplante de hígado
  • Pacientes con hepatitis crónica B o C
  • Pacientes infectados con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Pacientes con enfermedad hepática subyacente significativa
  • Pacientes con encefalopatía significativa
  • Participación en cualquier otro ensayo de investigación durante este ensayo
  • Pacientes que no pueden o no quieren cumplir con los requisitos del protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GNT0003
2 dosis de IMP evaluadas en el estudio de fase 1/2, abierto, de escalada de dosis
Genético: GNT0003
Infusión intravenosa, dosis única

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes que recibieron la dosis seleccionada de GNT0003 con bilirrubina sérica ≤ 300 µmol/L dentro de las 48 semanas posteriores a la administración de GNT0003 y sin fototerapia desde la semana 16
Periodo de tiempo: 48 semanas
Disminución del nivel de bilirrubina sérica total después de la interrupción de la fototerapia diaria (Eficacia); cambio en la bilirrubina total sérica desde el inicio hasta la semana 48
48 semanas
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento o eventos adversos graves del tratamiento
Periodo de tiempo: 48 semanas

Incidencia de AE/SAE evaluada por cambios en los parámetros de laboratorio, signos vitales, examen físico, informados desde el inicio hasta cada visita del estudio. Los hallazgos anormales clínicamente relevantes en los valores de laboratorio, los signos vitales y los hallazgos físicos se informarán como eventos adversos.

La incidencia y la gravedad de los eventos adversos para cada sistema corporal se presentarán para cada nivel de dosis y se resumirán en general.
48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud para adultos desde el inicio hasta la semana 48 después de la administración de GNT0003
Periodo de tiempo: 48 semanas

Medida de resultado de la calidad de vida: cambio en la calidad de vida desde el inicio hasta la semana 48 después de la administración de GNT0003.

Encuesta de formato corto de escala de 36 ítems (Encuesta de salud SF-36) para adultos: de 0 (negativo para la salud) a 100 (positivo para la salud)
48 semanas
Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud de los niños desde el inicio hasta la semana 48 después de la administración de GNT0003
Periodo de tiempo: 48 semanas

Medida de resultado de la calidad de vida: cambio en la calidad de vida desde el inicio hasta la semana 48 después de la administración de GNT0003.

PedsQL 4.0 Generic Core Scale para pediatría: escala de 0 a 100 donde las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genethon

Investigadores

  • Investigador principal: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de marzo de 2018

Finalización primaria (Anticipado)

30 de marzo de 2026

Finalización del estudio (Anticipado)

30 de marzo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de febrero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

15 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de marzo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de marzo de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GNT-012-CRIG

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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