Terapia gênica para síndrome grave de Crigler Najjar (CareCN)
Um estudo de fase I/II, aberto, escalonamento de dose para avaliar a segurança e a eficácia de uma injeção intravenosa de GNT0003 (vetor AAV que expressa o transgene UGT1A1) em pacientes com síndrome de Crigler-Najjar grave que requer fototerapia
Este é um estudo de fase 1/2, multinacional, aberto, de dose crescente para avaliar a segurança e a eficácia de uma infusão intravenosa de GNT0003 em pacientes com Crigler-Najjar com idade ≥10 anos e que requerem fototerapia. Os pacientes receberão uma única administração de GNT0003 e serão acompanhados quanto à segurança e eficácia de aproximadamente 60 meses (5 anos):
- um acompanhamento de aproximadamente 12 meses (48 semanas)
- um acompanhamento a longo prazo de aproximadamente 48 meses (4 anos), de modo a estar em conformidade com a última diretriz da EMEA sobre o acompanhamento de pacientes administrados com medicamentos de terapia gênica, lançado em 22 de outubro de 2009 pelo Committee for medicinal produtos para uso humano.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Genethon Clinical Development Department
- Número de telefone: 00 33 (0)1 69 47 10 32
- E-mail: clinical_development@genethon.fr
Locais de estudo
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Clamart, França, 92141
- Recrutamento
- Hôpital Antoine Béclère
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Contato:
- Número de telefone: 00 33 (0)1 45 37 42 72
- E-mail: philippe.labrune@abc.aphp.fr
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Investigador principal:
- Philippe LABRUNE, MD,PHD
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Amsterdam, Holanda, 1105
- Recrutamento
- AMC
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Contato:
- Número de telefone: 0031-641476782
- E-mail: u.h.beuers@amc.uva.nl
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Investigador principal:
- Ulrich Beuers, MD, PHD
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Bergame, Itália, 24127
- Recrutamento
- Asst Papa Giovanni Xxiii
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Contato:
- Número de telefone: 00390352674959
- E-mail: ldantiga@asst-pg23.it
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Investigador principal:
- Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
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Napoli, Itália, 80131
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
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Contato:
- Número de telefone: 00390816132361
- E-mail: brunetti@tigem.it
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Investigador principal:
- Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com síndrome de Crigler-Najjar grave decorrente de confirmação molecular de mutações no gene UGT1A1 e que necessitam de fototerapia
- Homem ou mulher pelo menos 9 anos na data da assinatura do consentimento informado
- Paciente capaz de dar consentimento informado e/ou consentimento por escrito
Critério de exclusão:
- Pacientes submetidos a transplante hepático
- Pacientes com hepatite crônica B ou C
- Pacientes infectados pelo Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV)
- Pacientes com doença hepática subjacente significativa
- Pacientes com encefalopatia significativa
- Participação em qualquer outro ensaio de investigação durante este ensaio
- Pacientes incapazes ou não dispostos a cumprir os requisitos do protocolo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: GNT0003
2 doses do IMP avaliadas no escalonamento de dose, aberto, estudo de fase 1/2
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Infusão intravenosa, dose única
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de pacientes que receberam a dose selecionada de GNT0003 com bilirrubina sérica ≤ 300 µmol/L em 48 meses após a administração de GNT0003 e sem fototerapia a partir da semana 16
Prazo: 48 semanas
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Diminuição do nível de bilirrubina sérica total após interrupção da fototerapia diária (Eficácia); alteração na bilirrubina total sérica desde o início até a semana 48
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48 semanas
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento ou eventos adversos graves do tratamento
Prazo: 48 semanas
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Incidência de EA/SAE avaliada por alterações nos parâmetros laboratoriais, sinais vitais, exame físico, relatados desde a linha de base até cada estudo de visita. Achados anormais clinicamente relevantes em valores laboratoriais, sinais vitais e achados físicos serão relatados como eventos adversos. A incidência e a gravidade dos eventos adversos para cada sistema do corpo serão apresentadas para cada nível de dose e resumidas em geral. |
48 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na qualidade de vida relacionada à saúde para adultos desde a linha de base até a semana 48 após a administração de GNT0003
Prazo: 48 semanas
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Medida de resultado de qualidade de vida: mudança de qualidade de vida desde a linha de base até a semana 48 após a administração de GNT0003. Pesquisa de formulário curto de 36 itens da escala (Inquérito de saúde SF-36) para adultos: de 0 (negativo para a saúde) a 100 (positivo para a saúde) |
48 semanas
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Mudança na qualidade de vida relacionada à saúde para crianças desde a linha de base até a semana 48 após a administração de GNT0003
Prazo: 48 semanas
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Medida de resultado de qualidade de vida: mudança de qualidade de vida desde a linha de base até a semana 48 após a administração de GNT0003. PedsQL 4.0 Generic Core Scale para pediatria: escala de 0 a 100 em que pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida relacionada à saúde |
48 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GNT-012-CRIG
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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