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严重 Crigler Najjar 综合征的基因治疗 (CareCN)

2023年3月23日 更新者：Genethon

一项 I/II 期、开放标签、递增剂量研究，以评估静脉注射 GNT0003（表达 UGT1A1 转基因的 AAV 载体）对需要光疗的严重 Crigler-Najjar 综合征患者的安全性和有效性

这是一项 1/2 期、多国、开放标签、递增剂量研究，旨在评估静脉输注 GNT0003 对年龄≥10 岁且需要光疗的 Crigler-Najjar 患者的安全性和有效性。 患者将接受单次 GNT0003 给药，并将接受大约 60 个月（5 年）的安全性和有效性随访：

  • 大约 12 个月（48 周）的随访
  • 大约 48 个月（4 年）的长期随访，以符合 2009 年 10 月 22 日由医学委员会发布的关于基因治疗药物患者随访的最新 EMEA 指南供人类使用的产品。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (预期的)

17

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 意大利
      • Bergame、意大利、24127
        • 招聘中
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
      • Napoli、意大利、80131
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
  • 法国
      • Clamart、法国、92141
        • 招聘中
        • Hôpital Antoine Béclère
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Philippe LABRUNE, MD,PHD
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105
        • 招聘中
        • AMC
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ulrich Beuers, MD, PHD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

9年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 分子确认 UGT1A1 基因突变并需要光疗的严重 Crigler-Najjar 综合征患者
  • 在签署知情同意书之日至少年满 9 岁的男性或女性
  • 患者能够以书面形式给予知情同意和/或同意

排除标准：

  • 接受过肝移植的患者
  • 慢性乙型或丙型肝炎患者
  • 感染人类免疫缺陷病毒（HIV）的患者
  • 有明显基础肝病的患者
  • 有明显脑病的患者
  • 在本试验期间参与任何其他研究性试验
  • 不能或不愿遵守方案要求的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：GNT0003
在剂量递增、开放标签、1/2 期研究中评估了 2 剂 IMP
遗传的：GNT0003
静脉滴注，单剂量

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在 GNT0003 给药后 48 周内接受选定剂量的 GNT0003 且血清胆红素≤ 300µmol/L 且从第 16 周开始未进行光疗的患者比例
大体时间：48周
每日光疗中断后总血清胆红素水平下降（功效）；血清总胆红素从基线到第 48 周的变化
48周
治疗紧急不良事件或治疗严重不良事件的发生率
大体时间：48周

通过实验室参数、生命体征、身体检查的变化评估的 AE/SAE 发生率，从基线到每次就诊研究报告。 实验室值、生命体征、身体检查结果的临床相关异常发现将报告为不良事件。

每个身体系统不良事件的发生率和严重程度将针对每个剂量水平呈现并进行总体总结。
48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
GNT0003 给药后从基线到第 48 周成人健康相关生活质量的变化
大体时间：48周

生活质量结果测量：GNT0003 给药后从基线到第 48 周的生活质量变化。

针对成人的 36 项简表调查（SF-36 健康调查）：从 0（对健康不利）到 100（对健康有利）
48周
GNT0003 给药后从基线到第 48 周儿童健康相关生活质量的变化
大体时间：48周

生活质量结果测量：GNT0003 给药后从基线到第 48 周的生活质量变化。

PedsQL 4.0 儿科通用核心量表：0-100 分，分数越高表示健康相关生活质量越好
48周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Genethon

调查人员

  • 首席研究员：LABRUNE Philippe, Prof、Hôpital Antoine Béclère

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年3月19日

初级完成 (预期的)

2026年3月30日

研究完成 (预期的)

2030年3月30日

研究注册日期

首次提交

2018年2月1日

首先提交符合 QC 标准的

2018年3月8日

首次发布 (实际的)

2018年3月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年3月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年3月23日

最后验证

2023年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GNT-012-CRIG

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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