Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie pro těžký Crigler Najjarův syndrom (CareCN)

23. března 2023 aktualizováno: Genethon

Otevřená studie fáze I/II s eskalující dávkou k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intravenózní injekce GNT0003 (AAV vektor vyjadřující transgen UGT1A1) u pacientů s těžkým Crigler-Najjarovým syndromem vyžadujícím fototerapii

Toto je mezinárodní, otevřená studie fáze 1/2 s eskalující dávkou k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti intravenózní infuze GNT0003 u pacientů s Crigler-Najjar ve věku ≥10 let a vyžadujících fototerapii. Pacienti dostanou jednorázové podání GNT0003 a budou sledováni z hlediska bezpečnosti a účinnosti po dobu přibližně 60 měsíců (5 let):

  • sledování po dobu přibližně 12 měsíců (48 týdnů)
  • dlouhodobé sledování v délce přibližně 48 měsíců (4 roky), aby bylo v souladu s nejnovějšími pokyny EMEA o sledování pacientů, kterým byly podávány léčivé přípravky pro genovou terapii, vydanými dne 22. října 2009 Výborem pro léčivé přípravky produkty pro lidské použití.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

17

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Clamart, Francie, 92141
        • Nábor
        • Hopital Antoine Beclere
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Philippe LABRUNE, MD,PHD
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105
        • Nábor
        • AMC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ulrich Beuers, MD, PHD
  • Itálie
      • Bergame, Itálie, 24127
        • Nábor
        • ASST Papa Giovanni XXIII
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

9 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s těžkým Crigler-Najjarovým syndromem v důsledku molekulárního potvrzení mutací v genu UGT1A1 a vyžadující fototerapii
  • Muž nebo žena nejméně 9 let k datu podpisu informovaného souhlasu
  • Pacient schopný dát informovaný souhlas a/nebo souhlas písemně

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří podstoupili transplantaci jater
  • Pacienti s chronickou hepatitidou B nebo C
  • Pacienti infikovaní virem lidské imunodeficience (HIV)
  • Pacienti s významným základním onemocněním jater
  • Pacienti s významnou encefalopatií
  • Účast na jakémkoli jiném vyšetřovacím hodnocení během tohoto hodnocení
  • Pacienti neschopní nebo ochotní splnit požadavky protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GNT0003
2 dávky IMP hodnocené v otevřené studii fáze 1/2 s eskalací dávky
Genetický: GNT0003
Intravenózní infuze, jednorázová dávka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů, kteří dostali zvolenou dávku GNT0003 se sérovým bilirubinem ≤ 300 µmol/l během 48 mil po podání GNT0003 a bez fototerapie od 16. týdne
Časové okno: 48 týdnů
Snížení celkové hladiny sérového bilirubinu po přerušení denní fototerapie (Účinnost); změna celkového biliirubinu v séru od výchozí hodnoty do 48. týdne
48 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě nebo závažných nežádoucích příhod při léčbě
Časové okno: 48 týdnů

Incidence AE/SAE hodnocená změnami v laboratorních parametrech, vitálních funkcích, fyzikálním vyšetření, hlášená od základní linie ke každé studii návštěvy. Klinicky relevantní abnormální nálezy na laboratorních hodnotách, vitálních funkcích a fyzikálních nálezech budou hlášeny jako nežádoucí příhody.

Výskyt a závažnost nežádoucích účinků pro každý tělesný systém bude uveden pro každou úroveň dávky a celkově shrnut.
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kvality života související se zdravím dospělých od výchozího stavu do 48. týdne po podání GNT0003
Časové okno: 48 týdnů

Měření výsledku kvality života: změna kvality života od výchozího stavu do 48. týdne po podání GNT0003.

Měřítko 36-položkového krátkého formuláře (SF-36 Health Survey) pro dospělé: od 0 (negativní pro zdraví) do 100 (pozitivní pro zdraví)
48 týdnů
Změna kvality života dětí související se zdravím od výchozího stavu do 48. týdne po podání GNT0003
Časové okno: 48 týdnů

Měření výsledku kvality života: změna kvality života od výchozího stavu do 48. týdne po podání GNT0003.

Základní škála PedsQL 4.0 pro pediatrii: škála 0-100, kde vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života související se zdravím
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genethon

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: LABRUNE Philippe, Prof, Hopital Antoine Beclere

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. března 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

30. března 2026

Dokončení studie (Očekávaný)

30. března 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

15. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. března 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GNT-012-CRIG

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Crigler-Najjar syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit