Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Génterápia súlyos Crigler Najjar szindróma esetén (CareCN)

2023. március 23. frissítette: Genethon

Fázis I/II, nyílt, növekvő dózisú vizsgálat a GNT0003 (az UGT1A1 transzgént expresszáló AAV vektor) intravénás injekció biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére súlyos Crigler-Najjar szindrómában szenvedő, fényterápiát igénylő betegeknél

Ez egy 1/2. fázisú, multinacionális, nyílt, növekvő dózisú vizsgálat a GNT0003 intravénás infúziójának biztonságosságának és hatásosságának értékelésére 10 évesnél idősebb és fényterápiát igénylő Crigler-Najjar betegeknél. A betegek egyszeri alkalommal kapnak GNT0003-at, és körülbelül 60 hónapig (5 évig) követik őket a biztonságosság és a hatásosság érdekében:

  • körülbelül 12 hónapos (48 hét) követés
  • hosszú távú, körülbelül 48 hónapos (4 éves) nyomon követés annak érdekében, hogy megfeleljen a Gyógyászati ​​Bizottság által 2009. október 22-én kiadott, a génterápiás gyógyszerekkel kezelt betegek nyomon követéséről szóló legújabb EMEA-irányelvnek. emberi felhasználásra szánt termékek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

17

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Clamart, Franciaország, 92141
        • Toborzás
        • Hôpital Antoine Béclère
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Philippe LABRUNE, MD,PHD
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1105
        • Toborzás
        • AMC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ulrich Beuers, MD, PHD
  • Olaszország
      • Bergame, Olaszország, 24127
        • Toborzás
        • ASST Papa Giovanni XXIII
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

9 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Súlyos Crigler-Najjar-szindrómában szenvedő betegek, akik az UGT1A1 gén mutációinak molekuláris megerősítéséből erednek, és fényterápiát igényelnek
  • Férfi vagy nő legalább 9 éves a beleegyezés aláírásának időpontjában
  • A beteg képes írásban tájékozott hozzájárulást és/vagy beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

  • Májátültetésen átesett betegek
  • Krónikus hepatitis B-ben vagy C-ben szenvedő betegek
  • Humán immunhiány vírussal (HIV) fertőzött betegek
  • Jelentős májbetegségben szenvedő betegek
  • Jelentős encephalopathiában szenvedő betegek
  • Részvétel bármely más vizsgálatban a vizsgálat során
  • Olyan betegek, akik nem tudnak vagy nem akarnak megfelelni a protokoll követelményeinek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GNT0003
2 adag IMP a dóziseszkalációs, nyílt, 1/2 fázisú vizsgálatban
Genetikai: GNT0003
Intravénás infúzió, egyszeri adag

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon betegek aránya, akik a GNT0003 kiválasztott dózisát ≤ 300 µmol/L szérumbilirubin mellett kapták a GNT0003 beadását követő 48 meeken belül és fényterápia nélkül a 16. héttől
Időkeret: 48 hét
A szérum összbilirubinszintjének csökkenése a napi fototerápia megszakítása után (Hatékonyság); a szérum összbiliirubin változása a kiindulási értékről a 48. hétre
48 hét
Kezelés előfordulása Emergend Dverse Events vagy Súlyos kezelési nemkívánatos események
Időkeret: 48 hét

Az AE/SAE előfordulási gyakorisága a laboratóriumi paraméterek változásai, az életjelek, a fizikális vizsgálat alapján értékelve, a kiindulási állapottól kezdve minden vizitvizsgálatig. A laboratóriumi értékek, életjelek és fizikai leletek klinikailag releváns kóros leletei mellékhatásként kerülnek jelentésre.

A nemkívánatos események előfordulási gyakorisága és súlyossága az egyes testrendszerekre vonatkozóan minden dózisszintre vonatkozóan bemutatásra kerül, és összességében összefoglalva.
48 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A felnőttek egészséggel összefüggő életminőségének változása a kiindulási állapotról a 48. hétre a GNT0003 beadása után
Időkeret: 48 hét

Az életminőség eredménymérője: az életminőség változása a kiindulási állapotról a 48. hétre a GNT0003 beadása után.

36-tételes skálájú rövidített felmérés (SF-36 egészségfelmérés) felnőtteknek: 0-tól (negatív az egészségre) 100-ig (pozitív az egészségre)
48 hét
A gyermekek egészséggel összefüggő életminőségének változása a kiindulási állapotról a 48. hétre a GNT0003 beadása után
Időkeret: 48 hét

Az életminőség eredménymérője: az életminőség változása a kiindulási állapotról a 48. hétre a GNT0003 beadása után.

PedsQL 4.0 általános alapskála gyermekgyógyászathoz: 0-100 skála, ahol a magasabb pontszámok jobb egészséggel kapcsolatos életminőséget jeleznek
48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genethon

Nyomozók

  • Kutatásvezető: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. március 19.

Elsődleges befejezés (Várható)

2026. március 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2030. március 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. február 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. március 8.

Első közzététel (Tényleges)

2018. március 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 23.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GNT-012-CRIG

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Crigler-Najjar szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel