Генная терапия тяжелого синдрома Криглера-Наджара (CareCN)
Открытое исследование фазы I/II с возрастающей дозой для оценки безопасности и эффективности внутривенной инъекции GNT0003 (вектор AAV, экспрессирующий трансген UGT1A1) у пациентов с тяжелым синдромом Криглера-Наджара, требующих фототерапии
Это многонациональное открытое исследование фазы 1/2 с возрастающей дозой для оценки безопасности и эффективности внутривенной инфузии GNT0003 у пациентов с болезнью Криглера-Наджара в возрасте ≥10 лет, нуждающихся в фототерапии. Пациенты получат однократное введение GNT0003 и будут наблюдаться на предмет безопасности и эффективности примерно в течение 60 месяцев (5 лет):
- последующее наблюдение в течение примерно 12 месяцев (48 недель)
- долгосрочное наблюдение в течение примерно 48 месяцев (4 года) в соответствии с последними рекомендациями EMEA по последующему наблюдению за пациентами, получающими препараты генной терапии, выпущенными 22 октября 2009 г. Комитетом по лекарственным средствам. продукты для использования человеком.
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Genethon Clinical Development Department
- Номер телефона: 00 33 (0)1 69 47 10 32
- Электронная почта: clinical_development@genethon.fr
Места учебы
-
-
-
Bergame, Италия, 24127
- Рекрутинг
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Контакт:
- Номер телефона: 00390352674959
- Электронная почта: ldantiga@asst-pg23.it
-
Главный следователь:
- Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
-
Napoli, Италия, 80131
- Рекрутинг
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Контакт:
- Номер телефона: 00390816132361
- Электронная почта: brunetti@tigem.it
-
Главный следователь:
- Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1105
- Рекрутинг
- AMC
-
Контакт:
- Номер телефона: 0031-641476782
- Электронная почта: u.h.beuers@amc.uva.nl
-
Главный следователь:
- Ulrich Beuers, MD, PHD
-
-
-
-
-
Clamart, Франция, 92141
- Рекрутинг
- Hôpital Antoine Béclère
-
Контакт:
- Номер телефона: 00 33 (0)1 45 37 42 72
- Электронная почта: philippe.labrune@abc.aphp.fr
-
Главный следователь:
- Philippe LABRUNE, MD,PHD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с тяжелым синдромом Криглера-Найяра в результате молекулярного подтверждения мутаций в гене UGT1A1 и требующие фототерапии
- Мужчина или женщина не моложе 9 лет на дату подписания информированного согласия
- Пациент, способный дать информированное согласие и/или согласие в письменной форме
Критерий исключения:
- Пациенты, перенесшие трансплантацию печени
- Пациенты с хроническим гепатитом В или С
- Пациенты, инфицированные вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
- Пациенты со значительным фоновым заболеванием печени
- Пациенты со значительной энцефалопатией
- Участие в любом другом следственном испытании в течение этого испытания
- Пациенты, которые не могут или не хотят соблюдать требования протокола
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: GNT0003
2 дозы ИЛП, оцененные в открытом исследовании фазы 1/2 повышения дозы
|
Внутривенная инфузия, разовая доза
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля пациентов, получивших выбранную дозу GNT0003 с уровнем билирубина в сыворотке ≤ 300 мкмоль/л в течение 48 недель после введения GNT0003 и без фототерапии с 16-й недели
Временное ограничение: 48 недель
|
Снижение уровня общего сывороточного билирубина после прекращения ежедневной фототерапии (Эффективность); изменение общего билирубина в сыворотке от исходного уровня до 48-й недели
|
48 недель
|
|
Частота нежелательных явлений, возникших в результате лечения, или серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 48 недель
|
Частота НЯ/СНЯ оценивалась по изменениям лабораторных параметров, основных показателей жизнедеятельности, физическому осмотру, сообщаемым от исходного уровня до каждого посещения исследования. Клинически значимые аномальные результаты лабораторных показателей, основных показателей жизнедеятельности и физикальных результатов будут зарегистрированы как нежелательные явления. Частота и тяжесть нежелательных явлений для каждой системы организма будут представлены для каждого уровня дозы и обобщены в целом. |
48 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение связанного со здоровьем качества жизни взрослых от исходного уровня до 48-й недели после введения GNT0003
Временное ограничение: 48 недель
|
Критерий качества жизни: изменение качества жизни от исходного уровня до 48-й недели после введения GNT0003. Шкала краткого опроса из 36 пунктов (SF-36 Health Survey) для взрослых: от 0 (отрицательно для здоровья) до 100 (положительно для здоровья) |
48 недель
|
|
Изменение качества жизни детей, связанного со здоровьем, по сравнению с исходным уровнем до 48-й недели после введения GNT0003
Временное ограничение: 48 недель
|
Критерий качества жизни: изменение качества жизни от исходного уровня до 48-й недели после введения GNT0003. Общая базовая шкала PedsQL 4.0 для педиатрии: шкала от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. |
48 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- GNT-012-CRIG
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .