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Terapia genica per la sindrome di Crigler Najjar grave (CareCN)

23 marzo 2023 aggiornato da: Genethon

Uno studio di fase I/II, in aperto, a dose crescente per valutare la sicurezza e l'efficacia di un'iniezione endovenosa di GNT0003 (vettore AAV che esprime il transgene UGT1A1) in pazienti con grave sindrome di Crigler-Najjar che richiedono fototerapia

Questo è uno studio di fase 1/2, multinazionale, in aperto, a dosaggio crescente per valutare la sicurezza e l'efficacia di un'infusione endovenosa di GNT0003 in pazienti con Crigler-Najjar di età ≥10 anni e che richiedono fototerapia. I pazienti riceveranno una singola somministrazione di GNT0003 e saranno seguiti per la sicurezza e l'efficacia di circa 60 mesi (5 anni):

  • un follow-up di circa 12 mesi (48 settimane)
  • un follow-up a lungo termine di circa 48 mesi (4 anni), al fine di essere in linea con l'ultima linea guida dell'EMEA sul follow-up dei pazienti trattati con medicinali di terapia genica, pubblicata il 22 ottobre 2009 dal Comitato per i medicinali prodotti per uso umano.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

17

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Clamart, Francia, 92141
        • Reclutamento
        • Hôpital Antoine Béclère
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Philippe LABRUNE, MD,PHD
  • Italia
      • Bergame, Italia, 24127
        • Reclutamento
        • Asst Papa Giovanni XXIII
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
      • Napoli, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105
        • Reclutamento
        • AMC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ulrich Beuers, MD, PHD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

9 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con grave sindrome di Crigler-Najjar risultante da una conferma molecolare delle mutazioni nel gene UGT1A1 e che necessitano di fototerapia
  • Maschio o femmina di almeno 9 anni alla data della firma del consenso informato
  • Paziente in grado di fornire assenso informato e/o consenso per iscritto

Criteri di esclusione:

  • Pazienti sottoposti a trapianto di fegato
  • Pazienti con epatite cronica B o C
  • Pazienti con infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Pazienti con significativa malattia epatica di base
  • Pazienti con encefalopatia significativa
  • Partecipazione a qualsiasi altro processo investigativo durante questo processo
  • Pazienti incapaci o non disposti a rispettare i requisiti del protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GNT0003
2 dosi dell'IMP valutate nello studio di fase 1/2 con incremento della dose, in aperto
Genetico: GNT0003
Infusione endovenosa, dose singola

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti che hanno ricevuto la dose selezionata di GNT0003 con bilirubina sierica ≤ 300µmol/L entro 48 mesi dopo la somministrazione di GNT0003 e senza fototerapia dalla settimana 16
Lasso di tempo: 48 settimane
Diminuzione del livello di bilirubina sierica totale dopo l'interruzione della fototerapia giornaliera (efficacia); variazione della bilirubina totale sierica dal basale alla settimana 48
48 settimane
Incidenza del trattamento Eventi avversi emergenti o eventi avversi gravi del trattamento
Lasso di tempo: 48 settimane

Incidenza di AE/SAE valutata dai cambiamenti nei parametri di laboratorio, nei segni vitali, nell'esame obiettivo, riportati dal basale a ogni studio di visita. Risultati anormali clinicamente rilevanti su valori di laboratorio, segni vitali, risultati fisici saranno riportati come eventi avversi.

L'incidenza e la gravità degli eventi avversi per ciascun sistema corporeo saranno presentate per ciascun livello di dose e riassunte complessivamente.
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute per gli adulti dal basale alla settimana 48 dopo la somministrazione di GNT0003
Lasso di tempo: 48 settimane

Misura dell'esito della qualità della vita: cambiamento della qualità della vita dal basale alla settimana 48 dopo la somministrazione di GNT0003.

Scala 36-Item Short Form Survey (SF-36 Health Survey) per adulti: da 0 (negativo alla salute) a 100 (positivo alla salute)
48 settimane
Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute per i bambini dal basale alla settimana 48 dopo la somministrazione di GNT0003
Lasso di tempo: 48 settimane

Misura dell'esito della qualità della vita: cambiamento della qualità della vita dal basale alla settimana 48 dopo la somministrazione di GNT0003.

PedsQL 4.0 Generic Core Scale per pediatria: scala da 0 a 100 in cui i punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute
48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genethon

Investigatori

  • Investigatore principale: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 marzo 2018

Completamento primario (Anticipato)

30 marzo 2026

Completamento dello studio (Anticipato)

30 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 febbraio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

15 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 marzo 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GNT-012-CRIG

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Crigler-Najjar

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