Genterapi för allvarligt Crigler Najjars syndrom (CareCN)
En fas I/II, öppen etikett, eskalerande dosstudie för att utvärdera säkerhet och effekt av en intravenös injektion av GNT0003 (AAV-vektor som uttrycker UGT1A1-transgenen) hos patienter med allvarligt Crigler-Najjar-syndrom som kräver fototerapi
Detta är en fas 1/2, multinationell, öppen, eskalerande dosstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av en intravenös infusion av GNT0003 hos patienter med Crigler-Najjar i åldern ≥10 år och som kräver fototerapi. Patienterna kommer att få en enda administrering av GNT0003 och kommer att följas för säkerhet och effekt i cirka 60 månader (5 år):
- en uppföljning på cirka 12 månader (48 veckor)
- en långtidsuppföljning på cirka 48 månader (4 år), för att vara i linje med den senaste EMEA-riktlinjen om uppföljning av patienter som administreras med genterapiläkemedel, släppt den 22 oktober 2009 av kommittén för läkemedel produkter för mänskligt bruk.
Studieöversikt
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Genethon Clinical Development Department
- Telefonnummer: 00 33 (0)1 69 47 10 32
- E-post: clinical_development@genethon.fr
Studieorter
-
-
-
Clamart, Frankrike, 92141
- Rekrytering
- Hôpital Antoine Béclère
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 00 33 (0)1 45 37 42 72
- E-post: philippe.labrune@abc.aphp.fr
-
Huvudutredare:
- Philippe LABRUNE, MD,PHD
-
-
-
-
-
Bergame, Italien, 24127
- Rekrytering
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 00390352674959
- E-post: ldantiga@asst-pg23.it
-
Huvudutredare:
- Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
-
Napoli, Italien, 80131
- Rekrytering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 00390816132361
- E-post: brunetti@tigem.it
-
Huvudutredare:
- Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105
- Rekrytering
- AMC
-
Kontakt:
- Telefonnummer: 0031-641476782
- E-post: u.h.beuers@amc.uva.nl
-
Huvudutredare:
- Ulrich Beuers, MD, PHD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med allvarligt Crigler-Najjars syndrom som ett resultat av en molekylär bekräftelse av mutationer i UGT1A1-genen och som kräver fototerapi
- Man eller kvinna minst 9 år vid datumet för undertecknandet av informerat samtycke
- Patienten kan ge informerat samtycke och/eller skriftligt samtycke
Exklusions kriterier:
- Patienter som genomgått levertransplantation
- Patienter med kronisk hepatit B eller C
- Patienter infekterade med humant immunbristvirus (HIV)
- Patienter med betydande underliggande leversjukdom
- Patienter med signifikant encefalopati
- Deltagande i någon annan undersökningsrättegång under denna rättegång
- Patienter som inte kan eller vill följa protokollkraven
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GNT0003
2 doser av IMP utvärderade i dosökningen, öppen fas 1/2-studie
|
Intravenös infusion, engångsdos
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel patienter som har fått den valda dosen av GNT0003 med serumbilirubin ≤ 300 µmol/L inom 48 månader efter administrering av GNT0003 och utan fototerapi från vecka 16
Tidsram: 48 veckor
|
Minskning av total serumbilirubinnivå efter avbrott i daglig fototerapi (effektivitet); förändring av totalt serumbiliirubin från baslinjen till vecka 48
|
48 veckor
|
|
Förekomst av behandling Emergent biverkningar eller behandling allvarliga biverkningar
Tidsram: 48 veckor
|
Incidensen av AE/SAE utvärderad av förändringar i laboratorieparametrar, vitala tecken, fysisk undersökning, rapporterad från baslinjen till varje besöksstudie. Kliniskt relevanta onormala fynd på laboratorievärden, vitala tecken, fysiska fynd kommer att rapporteras som biverkningar. Incidensen och svårighetsgraden av biverkningar för varje kroppssystem kommer att presenteras för varje dosnivå och sammanfattas övergripande. |
48 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i hälsorelaterad livskvalitet för vuxna från baslinje till vecka 48 efter administrering av GNT0003
Tidsram: 48 veckor
|
Livskvalitet utfallsmått: förändring av livskvalitet från Baseline till Vecka 48 efter GNT0003 administrering. Skala 36-objekt kortformsundersökning (SF-36 Health Survey) för vuxna: från 0 (negativ för hälsa) till 100 (positiv för hälsa) |
48 veckor
|
|
Förändring i hälsorelaterad livskvalitet för barn från baslinje till vecka 48 efter administrering av GNT0003
Tidsram: 48 veckor
|
Livskvalitet utfallsmått: förändring av livskvalitet från Baseline till Vecka 48 efter GNT0003 administrering. PedsQL 4.0 Generic Core Scale för pediatrik: 0-100 skala där högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet |
48 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GNT-012-CRIG
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .