Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genterapi for alvorlig Crigler Najjar-syndrom (CareCN)

23. mars 2023 oppdatert av: Genethon

En fase I/II, åpen etikett, eskalerende dosestudie for å evaluere sikkerhet og effektivitet av en intravenøs injeksjon av GNT0003 (AAV-vektor som uttrykker UGT1A1-transgenet) hos pasienter med alvorlig Crigler-Najjar-syndrom som krever fototerapi

Dette er en fase 1/2, multinasjonal, åpen, eskalerende dosestudie for å evaluere sikkerheten og effekten av en intravenøs infusjon av GNT0003 hos pasienter med Crigler-Najjar i alderen ≥10 år og som krever fototerapi. Pasientene vil få en enkelt administrering av GNT0003 og vil bli fulgt for sikkerhet og effekt i omtrent 60 måneder (5 år):

  • en oppfølging på omtrent 12 måneder (48 uker)
  • en langtidsoppfølging på ca. 48 måneder (4 år), for å være i tråd med den siste EMEA-retningslinjen for oppfølging av pasienter administrert med legemidler for genterapi, utgitt 22. oktober 2009 av komiteen for legemidler produkter for menneskelig bruk.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

17

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Clamart, Frankrike, 92141
        • Rekruttering
        • Hôpital Antoine Béclère
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Philippe LABRUNE, MD,PHD
  • Italia
      • Bergame, Italia, 24127
        • Rekruttering
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
      • Napoli, Italia, 80131
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
        • Rekruttering
        • AMC
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ulrich Beuers, MD, PHD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

9 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med alvorlig Crigler-Najjar-syndrom som følge av en molekylær bekreftelse av mutasjoner i UGT1A1-genet og som krever fototerapi
  • Mann eller kvinne minst 9 år på datoen for underskrift av informert samtykke
  • Pasienten kan gi informert samtykke og/eller samtykke skriftlig

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som gjennomgikk levertransplantasjon
  • Pasienter med kronisk hepatitt B eller C
  • Pasienter infisert med humant immunsviktvirus (HIV)
  • Pasienter med betydelig underliggende leversykdom
  • Pasienter med betydelig encefalopati
  • Deltakelse i enhver annen etterforskningsrettssak under denne rettssaken
  • Pasienter som ikke kan eller vil overholde protokollkravene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GNT0003
2 doser av IMP vurdert i doseøkning, åpen fase 1/2-studie
Genetisk: GNT0003
Intravenøs infusjon, enkeltdose

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter som har mottatt den valgte dosen av GNT0003 med serumbilirubin ≤ 300 µmol/L innen 48 måneder etter GNT0003-administrasjon og uten fototerapi fra uke 16
Tidsramme: 48 uker
Reduksjon av totalt serumbilirubinnivå etter avbrudd av daglig fototerapi (effektivitet); endring i total serumbiliirubin fra baseline til uke 48
48 uker
Forekomst av behandling Nye uønskede hendelser eller behandling av alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 48 uker

Forekomst av AE/SAE evaluert ved endringer i laboratorieparametre, vitale tegn, fysisk undersøkelse, rapportert fra baseline til hvert besøksstudie. Klinisk relevante unormale funn på laboratorieverdier, vitale tegn, fysiske funn vil bli rapportert som uønskede hendelser.

Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser for hvert kroppssystem vil bli presentert for hvert dosenivå og oppsummert totalt.
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i helserelatert livskvalitet for voksne fra baseline til uke 48 etter GNT0003-administrasjon
Tidsramme: 48 uker

Livskvalitet utfallsmål: endring av livskvalitet fra baseline til uke 48 etter GNT0003 administrering.

Skala 36-punkts kortskjemaundersøkelse (SF-36 Health Survey) for voksne: fra 0 (negativ for helse) til 100 (positiv for helse)
48 uker
Endring i helserelatert livskvalitet for barn fra baseline til uke 48 etter GNT0003 administrering
Tidsramme: 48 uker

Livskvalitet utfallsmål: endring av livskvalitet fra baseline til uke 48 etter GNT0003 administrering.

PedsQL 4.0 Generisk kjerneskala for pediatri: 0-100 skala der høyere skårer indikerer bedre helserelatert livskvalitet
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genethon

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. mars 2018

Primær fullføring (Forventet)

30. mars 2026

Studiet fullført (Forventet)

30. mars 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. mars 2018

Først lagt ut (Faktiske)

15. mars 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GNT-012-CRIG

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere