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Gentherapie für das schwere Crigler-Najjar-Syndrom (CareCN)

23. März 2023 aktualisiert von: Genethon

Eine offene Phase-I/II-Studie mit eskalierender Dosis zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer intravenösen Injektion von GNT0003 (AAV-Vektor, der das UGT1A1-Transgen exprimiert) bei Patienten mit schwerem Crigler-Najjar-Syndrom, die eine Phototherapie benötigen

Dies ist eine multinationale, offene Phase-1/2-Studie mit eskalierender Dosis zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer intravenösen Infusion von GNT0003 bei Patienten mit Crigler-Najjar im Alter von ≥ 10 Jahren, die eine Phototherapie benötigen. Die Patienten erhalten eine einmalige Gabe von GNT0003 und werden auf Sicherheit und Wirksamkeit über etwa 60 Monate (5 Jahre) nachbeobachtet:

  • ein Follow-up von ca. 12 Monaten (48 Wochen)
  • eine langfristige Nachbeobachtung von etwa 48 Monaten (4 Jahren), um der neuesten EMEA-Leitlinie zur Nachsorge von Patienten, denen Gentherapie-Arzneimittel verabreicht wurden, zu entsprechen, die am 22. Okt. 2009 vom Ausschuss für Arzneimittel veröffentlicht wurde Produkte für den menschlichen Gebrauch.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

17

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Clamart, Frankreich, 92141
        • Rekrutierung
        • Hôpital Antoine Béclère
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Philippe LABRUNE, MD,PHD
  • Italien
      • Bergame, Italien, 24127
        • Rekrutierung
        • ASST Papa Giovanni XXIII
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105
        • Rekrutierung
        • AMC
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ulrich Beuers, MD, PHD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

9 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit schwerem Crigler-Najjar-Syndrom infolge einer molekularen Bestätigung von Mutationen im UGT1A1-Gen, die eine Phototherapie benötigen
  • Männlich oder weiblich mindestens 9 Jahre zum Datum der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
  • Der Patient ist in der Lage, eine Einverständniserklärung nach Aufklärung und/oder eine schriftliche Einwilligung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die sich einer Lebertransplantation unterzogen haben
  • Patienten mit chronischer Hepatitis B oder C
  • Patienten, die mit dem Human Immunodeficiency Virus (HIV) infiziert sind
  • Patienten mit einer signifikanten zugrunde liegenden Lebererkrankung
  • Patienten mit signifikanter Enzephalopathie
  • Teilnahme an einer anderen Untersuchungsstudie während dieser Studie
  • Patienten, die die Anforderungen des Protokolls nicht erfüllen können oder wollen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GNT0003
2 IMP-Dosen, die in der unverblindeten Phase-1/2-Studie zur Dosiseskalation bewertet wurden
Genetisch: GNT0003
Intravenöse Infusion, Einzeldosis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten, die die ausgewählte Dosis von GNT0003 mit Serumbilirubin ≤ 300 µmol/L innerhalb von 48 Wochen nach der Verabreichung von GNT0003 und ohne Phototherapie ab Woche 16 erhalten haben
Zeitfenster: 48 Wochen
Abnahme des Gesamt-Bilirubinspiegels im Serum nach Unterbrechung der täglichen Phototherapie (Wirksamkeit); Veränderung des Gesamt-Bilirubins im Serum vom Ausgangswert bis Woche 48
48 Wochen
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen oder schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 48 Wochen

Inzidenz von AE/SAE, bewertet anhand von Änderungen der Laborparameter, Vitalzeichen, körperlichen Untersuchung, berichtet von der Baseline bis zu jeder Besuchsstudie. Klinisch relevante anormale Befunde bei Laborwerten, Vitalfunktionen und körperlichen Befunden werden als unerwünschte Ereignisse gemeldet.

Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse für jedes Körpersystem werden für jede Dosisstufe dargestellt und insgesamt zusammengefasst.
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität für Erwachsene vom Ausgangswert bis Woche 48 nach der Verabreichung von GNT0003
Zeitfenster: 48 Wochen

Lebensqualitäts-Ergebnismaß: Veränderung der Lebensqualität vom Ausgangswert bis Woche 48 nach GNT0003-Verabreichung.

Skala 36-Item Short Form Survey (SF-36 Health Survey) für Erwachsene: von 0 (negativ zur Gesundheit) bis 100 (positiv zur Gesundheit)
48 Wochen
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Kindern vom Ausgangswert bis Woche 48 nach Verabreichung von GNT0003
Zeitfenster: 48 Wochen

Lebensqualitäts-Ergebnismaß: Veränderung der Lebensqualität vom Ausgangswert bis Woche 48 nach GNT0003-Verabreichung.

PedsQL 4.0 Generische Kernskala für Pädiatrie: Skala von 0 bis 100, wobei höhere Punktzahlen eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität anzeigen
48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genethon

Ermittler

  • Hauptermittler: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. März 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. März 2026

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. März 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. März 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GNT-012-CRIG

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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