Terapia genowa ciężkiego zespołu Criglera Najjara (CareCN)
Otwarte badanie fazy I/II ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego wstrzyknięcia GNT0003 (wektor AAV wyrażający transgen UGT1A1) u pacjentów z ciężkim zespołem Criglera-Najjara wymagających fototerapii
Jest to międzynarodowe, otwarte badanie fazy 1/2 z rosnącymi dawkami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego wlewu GNT0003 u pacjentów z zespołem Criglera-Najjara w wieku ≥10 lat i wymagających fototerapii. Pacjenci otrzymają pojedynczą dawkę GNT0003 i będą obserwowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności przez około 60 miesięcy (5 lat):
- obserwacja około 12 miesięcy (48 tygodni)
- długoterminowej obserwacji trwającej około 48 miesięcy (4 lata), aby zachować zgodność z najnowszymi wytycznymi EMEA dotyczącymi obserwacji pacjentów otrzymujących produkty lecznicze terapii genowej, wydanymi 22 października 2009 r. przez Komitet ds. produkty do użytku przez ludzi.
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Genethon Clinical Development Department
- Numer telefonu: 00 33 (0)1 69 47 10 32
- E-mail: clinical_development@genethon.fr
Lokalizacje studiów
-
-
-
Clamart, Francja, 92141
- Rekrutacyjny
- Hôpital Antoine Béclère
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 00 33 (0)1 45 37 42 72
- E-mail: philippe.labrune@abc.aphp.fr
-
Główny śledczy:
- Philippe LABRUNE, MD,PHD
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105
- Rekrutacyjny
- AMC
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 0031-641476782
- E-mail: u.h.beuers@amc.uva.nl
-
Główny śledczy:
- Ulrich Beuers, MD, PHD
-
-
-
-
-
Bergame, Włochy, 24127
- Rekrutacyjny
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 00390352674959
- E-mail: ldantiga@asst-pg23.it
-
Główny śledczy:
- Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
-
Napoli, Włochy, 80131
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Kontakt:
- Numer telefonu: 00390816132361
- E-mail: brunetti@tigem.it
-
Główny śledczy:
- Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z ciężkim zespołem Criglera-Najjara wynikający z molekularnego potwierdzenia mutacji w genie UGT1A1 i wymagający fototerapii
- Mężczyzna lub kobieta co najmniej 9 lat w dniu podpisania świadomej zgody
- Pacjent zdolny do wyrażenia świadomej zgody i/lub zgody na piśmie
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci po przeszczepie wątroby
- Pacjenci z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C
- Pacjenci zakażeni ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)
- Pacjenci z istotną podstawową chorobą wątroby
- Pacjenci ze znaczną encefalopatią
- Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu badawczym w trakcie tego badania
- Pacjenci niezdolni lub niechętni do przestrzegania wymagań protokołu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: GNT0003
2 dawki IMP oceniane w badaniu 1/2 fazy zwiększania dawki, otwartym badaniu
|
Wlew dożylny, pojedyncza dawka
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów, którzy otrzymali wybraną dawkę GNT0003 ze stężeniem bilirubiny w surowicy ≤ 300 µmol/l w ciągu 48 miesięcy po podaniu GNT0003 i bez fototerapii od 16. tygodnia
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmniejszenie całkowitego poziomu bilirubiny w surowicy po przerwaniu codziennej fototerapii (Skuteczność); zmiana całkowitego stężenia bilirubiny w surowicy od wartości początkowej do tygodnia 48
|
48 tygodni
|
|
Częstość leczenia Pojawiające się zdarzenia niepożądane lub poważne zdarzenia niepożądane leczenia
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Częstość występowania AE/SAE oceniana na podstawie zmian parametrów laboratoryjnych, parametrów życiowych, badania fizykalnego, zgłaszanych od początku badania do każdej wizyty. Istotne klinicznie nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, objawów życiowych i fizycznych będą zgłaszane jako zdarzenia niepożądane. Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych dla każdego układu organizmu zostaną przedstawione dla każdego poziomu dawki i ogólnie podsumowane. |
48 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana związanej ze zdrowiem jakości życia dorosłych od wartości wyjściowej do tygodnia 48 po podaniu GNT0003
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Miara wyniku jakości życia: zmiana jakości życia od wartości początkowej do tygodnia 48 po podaniu GNT0003. Skala 36-itemowej krótkiej ankiety (SF-36 Health Survey) dla dorosłych: od 0 (negatywna dla zdrowia) do 100 (pozytywna dla zdrowia) |
48 tygodni
|
|
Zmiana związanej ze zdrowiem jakości życia dzieci od wartości początkowej do tygodnia 48 po podaniu GNT0003
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Miara wyniku jakości życia: zmiana jakości życia od wartości początkowej do tygodnia 48 po podaniu GNT0003. PedsQL 4.0 Generic Core Scale dla pediatrii: skala 0-100, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem |
48 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GNT-012-CRIG
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .