Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie voor ernstig Crigler Najjar-syndroom (CareCN)

23 maart 2023 bijgewerkt door: Genethon

Een fase I/II, open-label, escalerende dosisstudie om de veiligheid en werkzaamheid van een intraveneuze injectie van GNT0003 (AAV-vector die het UGT1A1-transgen tot expressie brengt) te evalueren bij patiënten met ernstig Crigler-Najjar-syndroom die fototherapie nodig hebben

Dit is een multinationaal, open-label fase 1/2-onderzoek met toenemende dosis om de veiligheid en werkzaamheid van een intraveneuze infusie van GNT0003 te evalueren bij patiënten met Crigler-Najjar van ≥10 jaar die fototherapie nodig hebben. Patiënten krijgen een enkele toediening van GNT0003 en worden gedurende ongeveer 60 maanden (5 jaar) gevolgd op veiligheid en werkzaamheid:

  • een follow-up van ongeveer 12 maanden (48 weken)
  • een langdurige follow-up van ongeveer 48 maanden (4 jaar), om in overeenstemming te zijn met de meest recente EMEA-richtlijn voor de follow-up van patiënten die geneesmiddelen voor gentherapie krijgen toegediend, die op 22 oktober 2009 is vrijgegeven door het Comité voor geneesmiddelen producten voor menselijk gebruik.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

17

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Clamart, Frankrijk, 92141
        • Werving
        • Hôpital Antoine Béclère
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Philippe LABRUNE, MD,PHD
  • Italië
      • Bergame, Italië, 24127
        • Werving
        • Asst Papa Giovanni Xxiii
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
      • Napoli, Italië, 80131
        • Werving
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
        • Werving
        • AMC
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ulrich Beuers, MD, PHD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

9 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met ernstig Crigler-Najjar-syndroom als gevolg van een moleculaire bevestiging van mutaties in het UGT1A1-gen en die fototherapie nodig hebben
  • Man of vrouw ten minste 9 jaar op de datum van ondertekening van de geïnformeerde toestemming
  • Patiënt in staat om geïnformeerde toestemming en/of schriftelijke toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die een levertransplantatie hebben ondergaan
  • Patiënten met chronische hepatitis B of C
  • Patiënten die besmet zijn met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
  • Patiënten met een significante onderliggende leveraandoening
  • Patiënten met significante encefalopathie
  • Deelname aan enig ander onderzoek tijdens dit onderzoek
  • Patiënten die niet kunnen of willen voldoen aan de protocolvereisten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GNT0003
2 doses van het IMP beoordeeld in de dosisescalatie, open-label, fase 1/2-studie
Genetisch: GNT0003
Intraveneuze infusie, enkele dosis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten dat de geselecteerde dosis GNT0003 met serumbilirubine ≤ 300 µmol/L binnen 48 minuten na toediening van GNT0003 en zonder fototherapie vanaf week 16 heeft gekregen
Tijdsspanne: 48 weken
Verlaging van de totale serumbilirubinespiegel na onderbreking van de dagelijkse fototherapie (werkzaamheid); verandering in serum totaal biliirubine vanaf baseline tot week 48
48 weken
Incidentie van de behandeling Opkomende bijwerkingen of ernstige bijwerkingen van de behandeling
Tijdsspanne: 48 weken

Incidentie van AE/SAE geëvalueerd aan de hand van veranderingen in laboratoriumparameters, vitale functies, lichamelijk onderzoek, gerapporteerd vanaf baseline tot elk bezoekonderzoek. Klinisch relevante abnormale bevindingen op laboratoriumwaarden, vitale functies, fysieke bevindingen worden gerapporteerd als bijwerkingen.

Incidentie en ernst van bijwerkingen voor elk lichaamssysteem zullen voor elk dosisniveau worden gepresenteerd en in het algemeen worden samengevat.
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven voor volwassenen van baseline tot week 48 na toediening van GNT0003
Tijdsspanne: 48 weken

Kwaliteit van leven uitkomstmaat: verandering van kwaliteit van leven vanaf baseline tot week 48 na toediening van GNT0003.

Schaal 36-Item Short Form Survey (SF-36 Health Survey) voor volwassenen: van 0 (negatief voor gezondheid) tot 100 (positief voor gezondheid)
48 weken
Verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven voor kinderen vanaf baseline tot week 48 na toediening van GNT0003
Tijdsspanne: 48 weken

Kwaliteit van leven uitkomstmaat: verandering van kwaliteit van leven vanaf baseline tot week 48 na toediening van GNT0003.

PedsQL 4.0 generieke kernschaal voor kindergeneeskunde: schaal van 0-100 waarbij hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genethon

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 maart 2018

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 maart 2026

Studie voltooiing (Verwacht)

30 maart 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GNT-012-CRIG

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren