Geeniterapia vaikeaan Crigler Najjar -oireyhtymään (CareCN)
Vaihe I/II, avoin, nousevan annoksen tutkimus GNT0003:n (UGT1A1-siirtogeeniä ekspressoiva AAV-vektori) laskimonsisäisen injektion turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on vakava Crigler-Najjarin oireyhtymä, joka vaatii valohoitoa
Tämä on vaiheen 1/2, monikansallinen, avoin, nousevan annoksen tutkimus, jossa arvioidaan GNT0003:n suonensisäisen infuusion turvallisuutta ja tehoa yli 10-vuotiailla Crigler-Najjar-potilailla, jotka tarvitsevat valohoitoa. Potilaat saavat kerta-annoksen GNT0003:a, ja turvallisuutta ja tehoa seurataan noin 60 kuukauden ajan (5 vuotta):
- seuranta noin 12 kuukautta (48 viikkoa)
- noin 48 kuukauden (4 vuoden) pitkäaikainen seuranta, jotta se vastaisi viimeisintä EMEA:n ohjetta geeniterapialääkkeitä saaneiden potilaiden seurantaa varten, jonka lääkekomitea julkaisi 22. lokakuuta 2009. ihmiskäyttöön tarkoitetut tuotteet.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Genethon Clinical Development Department
- Puhelinnumero: 00 33 (0)1 69 47 10 32
- Sähköposti: clinical_development@genethon.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105
- Rekrytointi
- AMC
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 0031-641476782
- Sähköposti: u.h.beuers@amc.uva.nl
-
Päätutkija:
- Ulrich Beuers, MD, PHD
-
-
-
-
-
Bergame, Italia, 24127
- Rekrytointi
- Asst Papa Giovanni Xxiii
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 00390352674959
- Sähköposti: ldantiga@asst-pg23.it
-
Päätutkija:
- Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
-
Napoli, Italia, 80131
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 00390816132361
- Sähköposti: brunetti@tigem.it
-
Päätutkija:
- Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD
-
-
-
-
-
Clamart, Ranska, 92141
- Rekrytointi
- Hôpital Antoine Béclère
-
Ottaa yhteyttä:
- Puhelinnumero: 00 33 (0)1 45 37 42 72
- Sähköposti: philippe.labrune@abc.aphp.fr
-
Päätutkija:
- Philippe LABRUNE, MD,PHD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on vaikea Crigler-Najjarin oireyhtymä, joka johtuu UGT1A1-geenin mutaatioiden molekyylivarmistuksesta ja jotka tarvitsevat valohoitoa
- Mies tai nainen vähintään 9 vuotta tietoisen suostumuksen allekirjoituspäivänä
- Potilas pystyy antamaan tietoon perustuvan suostumuksen ja/tai suostumuksen kirjallisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joille tehtiin maksansiirto
- Potilaat, joilla on krooninen hepatiitti B tai C
- Potilaat, jotka ovat saaneet ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tartunnan
- Potilaat, joilla on merkittävä taustalla oleva maksasairaus
- Potilaat, joilla on merkittävä enkefalopatia
- Osallistuminen kaikkiin muihin tutkintatutkimuksiin tämän tutkimuksen aikana
- Potilaat, jotka eivät pysty tai halua noudattaa protokollan vaatimuksia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: GNT0003
2 annosta IMP-annosta arvioitiin annoksen korotus, avoimessa, vaiheen 1/2 tutkimuksessa
|
Laskimonsisäinen infuusio, kerta-annos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden osuus, jotka ovat saaneet valitun annoksen GNT0003:a seerumin bilirubiinilla ≤ 300 µmol/L 48 meekin sisällä GNT0003:n annon jälkeen ja ilman valohoitoa viikosta 16 alkaen
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Seerumin kokonaisbilirubiinitason lasku päivittäisen valohoidon keskeyttämisen jälkeen (Tehokkuus); seerumin kokonaisbiliirubiinin muutos lähtötasosta viikkoon 48
|
48 viikkoa
|
|
Hoidon ilmenevät haittatapahtumat tai hoidon vakavat haittatapahtumat
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
AE/SAE:n ilmaantuvuus arvioituna laboratorioparametrien, elintoimintojen ja fyysisen tutkimuksen muutoksilla, raportoitu lähtötilanteesta jokaiseen käyntitutkimukseen. Kliinisesti merkitykselliset laboratorioarvojen, elintoimintojen ja fyysisten löydösten poikkeavat löydökset raportoidaan haittatapahtumina. Haittatapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus kunkin kehon järjestelmässä esitetään kunkin annostason osalta ja niistä tehdään yhteenveto. |
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa aikuisilla lähtötasosta viikkoon 48 GNT0003:n antamisen jälkeen
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Elämänlaadun tulosmittari: elämänlaadun muutos lähtötasosta viikkoon 48 GNT0003:n annon jälkeen. Scale 36-item Short Form Survey (SF-36 Health Survey) aikuisille: 0 (negatiivinen terveydelle) 100 (positiivinen terveydelle) |
48 viikkoa
|
|
Muutos lasten terveyteen liittyvässä elämänlaadussa lähtötilanteesta viikkoon 48 GNT0003:n antamisen jälkeen
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Elämänlaadun tulosmittari: elämänlaadun muutos lähtötasosta viikkoon 48 GNT0003:n annon jälkeen. PedsQL 4.0 Generic Core Scale lapsille: 0-100 asteikolla, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua |
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GNT-012-CRIG
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .