Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for alvorligt Crigler Najjar-syndrom (CareCN)

23. marts 2023 opdateret af: Genethon

Et fase I/II, åbent, eskalerende dosisstudie til evaluering af sikkerhed og effektivitet af en intravenøs injektion af GNT0003 (AAV-vektor, der udtrykker UGT1A1-transgenet) hos patienter med alvorligt Crigler-Najjar-syndrom, der kræver fototerapi

Dette er et fase 1/2, multinationalt, åbent, eskalerende dosisstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en intravenøs infusion af GNT0003 hos patienter med Crigler-Najjar i alderen ≥10 år og som kræver fototerapi. Patienterne vil modtage en enkelt administration af GNT0003 og vil blive fulgt for sikkerhed og effekt i cirka 60 måneder (5 år):

  • en opfølgning på cirka 12 måneder (48 uger)
  • en langsigtet opfølgning på ca. 48 måneder (4 år) for at være i overensstemmelse med den seneste EMEA-retningslinje om opfølgning af patienter administreret med lægemidler til genterapi, udgivet den 22. oktober 2009 af Komiteen for lægemidler produkter til menneskelig brug.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

17

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
      • Clamart, Frankrig, 92141
        • Rekruttering
        • Hôpital Antoine Béclère
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Philippe LABRUNE, MD,PHD
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105
        • Rekruttering
        • AMC
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ulrich Beuers, MD, PHD
  • Italien
      • Bergame, Italien, 24127
        • Rekruttering
        • ASST Papa Giovanni XXIII
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lorenzo D'Antiga, MD, PHD
      • Napoli, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nicola Brunetti-Pierri, MD, PHD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

9 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med alvorligt Crigler-Najjar syndrom som følge af en molekylær bekræftelse af mutationer i UGT1A1 genet og som kræver fototerapi
  • Mand eller kvinde mindst 9 år på datoen for underskrivelsen af ​​informeret samtykke
  • Patienten kan give skriftligt informeret samtykke og/eller samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der gennemgik levertransplantation
  • Patienter med kronisk hepatitis B eller C
  • Patienter inficeret med humant immundefektvirus (HIV)
  • Patienter med betydelig underliggende leversygdom
  • Patienter med betydelig encefalopati
  • Deltagelse i ethvert andet undersøgelsesforløb under dette forsøg
  • Patienter, der ikke er i stand til eller villige til at overholde protokolkravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GNT0003
2 doser af IMP vurderet i dosiseskalering, åbent, fase 1/2-studie
Genetisk: GNT0003
Intravenøs infusion, enkeltdosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter, der har modtaget den valgte dosis af GNT0003 med serumbilirubin ≤ 300 µmol/L inden for 48 måneder efter administration af GNT0003 og uden fototerapi fra uge 16
Tidsramme: 48 uger
Fald i totalt serumbilirubinniveau efter afbrydelse af daglig fototerapi (effektivitet); ændring i total serumbiliirubin fra baseline til uge 48
48 uger
Hyppighed af akutte behandlingshændelser eller alvorlige bivirkninger ved behandling
Tidsramme: 48 uger

Forekomst af AE/SAE vurderet ved ændringer i laboratorieparametre, vitale tegn, fysisk undersøgelse, rapporteret fra baseline til hvert besøgsstudie. Klinisk relevante abnorme fund på laboratorieværdier, vitale tegn, fysiske fund vil blive rapporteret som bivirkninger.

Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser for hvert kropssystem vil blive præsenteret for hvert dosisniveau og opsummeret overordnet.
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet for voksne fra baseline til uge 48 efter GNT0003 administration
Tidsramme: 48 uger

Resultatmål for livskvalitet: ændring af livskvalitet fra baseline til uge 48 efter GNT0003 administration.

Skala 36-element Short Form Survey (SF-36 Health Survey) for voksne: fra 0 (negativ for sundhed) til 100 (positiv for sundhed)
48 uger
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet for børn fra baseline til uge 48 efter GNT0003 administration
Tidsramme: 48 uger

Resultatmål for livskvalitet: ændring af livskvalitet fra baseline til uge 48 efter GNT0003 administration.

PedsQL 4.0 Generisk kerneskala til pædiatri: 0-100 skala, hvor højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genethon

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: LABRUNE Philippe, Prof, Hôpital Antoine Béclère

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. marts 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. marts 2026

Studieafslutning (Forventet)

30. marts 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

15. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GNT-012-CRIG

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Crigler-Najjar syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner