トランスサイレチンによって引き起こされる心臓アミロイドーシスにおけるドキシサイクリンとタウロウルソデオキシコール酸 (Doxy/TUDCA) プラス標準支持療法と標準支持療法単独の研究

包含基準:

被験者は次の基準をすべて満たす必要があります。

• ATTRwt アミロイドーシス、または ATTRm p.Ile68Leu および p.Val122Ile の診断。
• アミロイドーシスの診断は生検で証明される必要があり、アミロイド沈着は免疫電子顕微鏡法または質量分析法によってATTR型として特徴付けられる必要があります。 99mTc-DPD シンチグラフィが陽性 (スコア 3) の患者では、血清および尿の免疫固定法でモノクローナル成分が示されない場合、生検を省略することができます。 野生型および変異型 ATTR アミロイドーシスは、DNA 分析によって区別されます。
• 18歳以上;
• 心臓の関与（他の原因がない場合の平均左心室壁厚> 12 mm）;
• -症候性心不全の少なくとも1つのイベントの発生歴;
• 治療開始前の少なくとも2週間の安定した利尿薬の投与;
• -スクリーニング訪問の前に少なくとも1年間閉経後、または外科的に無菌である、または出産の可能性のある女性患者は、インフォームドコンセントに署名した時点から最後の投与後30日まで効果的な避妊方法を実践することに同意します治験薬の使用、または性交を完全に控えることに同意する;
• 将来の医療を害することなく、いつでも患者が同意を取り消すことができることを理解した上で、標準的な医療の一部ではない研究関連の手順を実行する前に、自発的な書面による同意を与える必要があります。

除外基準:

被験者は、次の基準のいずれも満たさない必要があります。

• 非ATTRアミロイドーシス;
• NYHA クラス IV;
• -登録前6か月以内の酵素が記録された心筋梗塞;
• 妊娠中または授乳中の女性;
• コントロールされていない細菌、ウイルス、真菌、HIV、HBV、または HCV 感染;
• -非黒色腫皮膚がん、子宮頸がん、治療された早期前立腺がん（前立腺特異抗原が正常範囲内である場合）、または完全に切除された上皮内がんを除く、他の活動性悪性腫瘍の存在;
• -研究薬、その類似体、またはさまざまな製剤の賦形剤のいずれかに対する既知のアレルギー;
• ドキシサイクリンの吸収に影響を与える可能性のある薬物による治療;
• 重大な急性胃腸症状;
• 活動性の消化性潰瘍および/または食道逆流症;
• -治験薬の初回投与前28日以内の治験薬による治療;
• 他の併用化学療法、免疫療法、放射線療法、または調査中と見なされる補助療法の必要性;
• -調査官の意見では、このプロトコルによる治療の完了を潜在的に妨げる可能性のある他の深刻な医学的または精神医学的疾患