A doxiciklin és a tauroursodeoxycholic Acid (Doxy/TUDCA) Plus standard szupportív terápia versus a standard szupportív terápia egyedüli vizsgálata a Transthyretin által okozott szívamiloidózisban

Bevételi kritériumok:

A tantárgyaknak meg kell felelniük az alábbi feltételek mindegyikének:

• ATTRwt amiloidózis vagy ATTRm p.Ile68Leu és p.Val122Ile diagnózisa;
• az amiloidózis diagnózisát biopsziával kell igazolni, és az amiloid lerakódásokat immun-elektronmikroszkóppal vagy tömegspektrometriával ATTR-típusúként kell jellemezni. Pozitív (3-as pontszámú) szív 99mTc-DPD szcintigráfia esetén a biopszia elhagyható, feltéve, hogy a szérum és vizelet immunfixációja nem mutat monoklonális komponenseket. A vad típusú és mutált ATTR amiloidózist DNS-analízissel lehet megkülönböztetni;
• 18 éves vagy idősebb;
• szívérintettség (egyéb okok hiányában a bal kamra átlagos falvastagsága >12 mm);
• az anamnézisben legalább 1 tüneti szívelégtelenség fordult elő;
• stabil vízhajtó adagolás legalább 2 hétig a kezelés megkezdése előtt;
• azon nőbetegek, akik a szűrővizsgálat előtt legalább 1 évvel posztmenopauzás állapotban vannak, vagy műtétileg sterilek, vagy fogamzóképes korúak, beleegyeznek abba, hogy hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmazzanak a beleegyező nyilatkozat aláírásától az utolsó adag beadását követő 30 napig tanulmányi gyógyszerről, vagy beleegyezik abba, hogy teljesen tartózkodik a közösüléstől;
• önkéntes írásos beleegyezést kell adni a vizsgálattal kapcsolatos bármely olyan eljárás elvégzése előtt, amely nem része a szokásos orvosi ellátásnak, azzal a feltétellel, hogy a hozzájárulást a beteg bármikor visszavonhatja, a jövőbeni orvosi ellátás sérelme nélkül.

Kizárási kritériumok:

A tantárgyak nem felelhetnek meg az alábbi feltételek egyikének sem:

• nem ATTR amiloidózis;
• NYHA IV. osztály;
• enzimekkel dokumentált szívinfarktus a beiratkozást megelőző 6 hónapon belül;
• terhes vagy szoptató nők;
• ellenőrizetlen bakteriális, vírusos, gombás, HIV, HBV vagy HCV fertőzés;
• egyéb aktív rosszindulatú daganat jelenléte, kivéve a nem melanómás bőrrákot, méhnyakrákot, kezelt korai stádiumú prosztatarákot, feltéve, hogy a prosztataspecifikus antigén a normál határon belül van, vagy bármely teljesen reszekált in situ karcinómát;
• ismert allergia a vizsgálati gyógyszerekkel, azok analógjaival vagy a különböző készítményekben lévő segédanyagokkal szemben;
• a doxiciklin felszívódását potenciálisan befolyásoló gyógyszerekkel végzett kezelés;
• jelentős akut gyomor-bélrendszeri tünetek;
• aktív peptikus fekély és/vagy nyelőcső reflux betegség;
• bármely vizsgálati készítménnyel végzett kezelés a vizsgált gyógyszer első adagját megelőző 28 napon belül;
• egyéb egyidejű kemoterápia, immunterápia, sugárterápia vagy bármely kiegészítő terápia szükségessége, amely vizsgálatnak minősül;
• bármely más súlyos egészségügyi vagy pszichiátriai betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint potenciálisan megzavarhatja a jelen protokoll szerinti kezelés befejezését