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Transthyretin에 의해 유발된 심장 아밀로이드증에서 독시사이클린 및 타우로소데옥시콜산(Doxy/TUDCA) + 표준 지지 요법 대 표준 지지 요법 단독 연구

2024년 7월 10일 업데이트: Giovanni Palladini, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Transthyretin에 의해 유발된 심장 아밀로이드증에서 독시사이클린 및 타우로우르소데옥시콜산(Doxy/TUDCA) + 표준 지지 요법 대 표준 지지 요법 단독에 대한 3상 무작위 연구

돌연변이(ATTRm 아밀로이드증에서) 또는 야생형(ATTRwt에서, 이전에 노인성 아밀로이드증에서) 돌연변이된 트란스티레틴에 의해 유발된 심장 아밀로이드증은 희귀 질환이지만 비침습적 신티그래피 기반 수단의 가용성 덕분에 빈도가 증가하면서 진단됩니다. 심장 ATTR 아밀로이드증은 평균 생존 기간이 4년 미만인 진행성 심부전을 특징으로 하며 이 질병에 대한 표준 치료법은 없습니다. 시판되는 항생제 독시사이클린(Doxy)이 시험관 내 및 동물 모델에서 TUDCA(tauroursodeoxycholic acid)와 상승적으로 아밀로이드 피브릴을 파괴한다는 것이 입증되었습니다. 이러한 전임상 데이터를 바탕으로 ATTR 아밀로이드증(NCT01171859)에 대한 Doxy/TUDCA의 임상 시험이 수행되었습니다.

치료는 내약성이 좋았고 심장 기능 장애의 진행을 예방할 수 있었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

102

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이탈리아
      • Pavia, 이탈리아, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

과목은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  • ATTRwt 아밀로이드증, 또는 ATTRm p.Ile68Leu 및 p.Val122Ile의 진단;
  • 아밀로이드증의 진단은 생검으로 입증되어야 하며, 아밀로이드 침전물은 면역 전자 현미경 또는 질량 분석법에 의해 ATTR 유형으로 특성화되어야 합니다. 양성(점수 3) 심장 99mTc-DPD 신티그래피를 가진 환자의 경우 생검을 생략할 수 있습니다. 단, 혈청 및 소변 면역고정은 단일클론 성분을 나타내지 않습니다. 야생형 및 돌연변이 ATTR 아밀로이드증은 DNA 분석에 의해 구별될 것이다;
  • 18세 이상
  • 심장 침범(다른 원인이 없는 경우 평균 좌심실 벽 두께 >12 mm);
  • 증후성 심부전의 최소 1건 발생 이력;
  • 치료 시작 전 최소 2주 동안 안정적인 이뇨제 용량;
  • 스크리닝 방문 전 최소 1년 동안 폐경 후이거나 외과적으로 불임이거나 가임기인 경우 사전 동의서에 서명한 시점부터 마지막 ​​투여 후 30일까지 효과적인 피임 방법을 실행하는 데 동의한 여성 환자 연구 약물을 복용하거나 성교를 완전히 삼가는 데 동의합니다.
  • 자발적인 서면 동의는 미래의 의료를 침해하지 않고 언제든지 환자가 동의를 철회할 수 있다는 이해와 함께 표준 의료의 일부가 아닌 연구 관련 절차를 수행하기 전에 제공되어야 합니다.

제외 기준:

피험자는 다음 기준 중 어느 것도 충족하지 않아야 합니다.

  • 비-ATTR 아밀로이드증;
  • NYHA 클래스 IV;
  • 등록 전 6개월 이내에 효소 기록된 심근 경색;
  • 임산부 또는 수유부;
  • 통제되지 않은 세균, 바이러스, 진균, HIV, HBV 또는 HCV 감염;
  • 비흑색종 피부암, 자궁경부암, 전립선 특이 항원이 정상 범위 내에 있는 경우 치료된 초기 전립선암 또는 완전히 절제된 제자리 암종을 제외한 다른 활성 악성 종양의 존재;
  • 연구 약물, 이들의 유사체 또는 다양한 제형의 부형제에 대한 알려진 알레르기;
  • 독시사이클린 흡수에 잠재적으로 영향을 미치는 약물 치료;
  • 중대한 급성 위장관 증상;
  • 활성 소화성 궤양 및/또는 식도 역류 질환;
  • 연구 약물의 첫 투여 전 28일 이내에 임의의 연구 제품으로 치료;
  • 다른 병용 화학 요법, 면역 요법, 방사선 요법 또는 연구용으로 간주되는 모든 보조 요법에 대한 요구 사항;
  • 조사관의 의견으로 본 프로토콜에 따른 치료 완료를 잠재적으로 방해할 수 있는 기타 심각한 의학적 또는 정신 질환

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 독시/TUDCA

독시시클린(100mg/BID)

타우로소데옥시콜산(250mg/TID)
의약품: 독시사이클린 및 타우우르소데옥시콜산
독시시클린 및 타우로소데옥시콜산
다른 이름들:
  • 케어 테라페이의 표준
활성 비교기: 치료의 표준
표준 치료 요법.
의약품: 치료의 표준
치료의 표준

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심장 ATTR 아밀로이드증 환자에서 Doxy/TUDCA의 효능을 평가하고, Doxy/TUDCA + 표준 지지 요법을 받은 환자의 18개월 무생존율과 표준 지지 요법 단독 환자의 생존율을 비교합니다.
기간: 18개월
독시/TUDCA 효능
18개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
표준 지지 요법과 함께 Doxy/TUDCA를 받은 환자의 18개월 및 30개월에서의 전체 생존을 표준 지지 요법만 받은 환자의 전체 생존과 비교하십시오.
기간: 18개월 및 30개월
활착
18개월 및 30개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 4월 11일

기본 완료 (실제)

2023년 1월 18일

연구 완료 (실제)

2023년 6월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 3월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 3월 22일

처음 게시됨 (실제)

2018년 3월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 7월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 7월 10일

마지막으로 확인됨

2024년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AC 011 IT

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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