Badanie doksycykliny i kwasu tauroursodeoksycholowego (Doxy/TUDCA) plus standardowa terapia wspomagająca w porównaniu ze standardową terapią wspomagającą w przypadku amyloidozy serca wywołanej przez transtyretynę

Kryteria przyjęcia:

Przedmioty muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

• Rozpoznanie amyloidozy ATTRwt lub ATTRm p.Ile68Leu i p.Val122Ile;
• rozpoznanie amyloidozy musi być potwierdzone biopsją, a złogi amyloidu muszą zostać scharakteryzowane jako typu ATTR za pomocą mikroskopii immunoelektronowej lub spektrometrii mas. Biopsję można pominąć u pacjentów z dodatnim (3 punkty) wynikiem scyntygrafii serca 99mTc-DPD, pod warunkiem, że immunofiksacja surowicy i moczu nie wykaże elementów monoklonalnych. Amyloidoza typu dzikiego i zmutowana ATTR zostanie zróżnicowana za pomocą analizy DNA;
• ukończone 18 lat;
• zajęcie serca (średnia grubość ściany lewej komory >12 mm przy braku innych przyczyn);
• historia wystąpienia co najmniej 1 przypadku objawowej niewydolności serca;
• stała dawka leku moczopędnego przez co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia;
• pacjentki po menopauzie co najmniej 1 rok przed wizytą przesiewową, bezpłodne chirurgicznie lub zdolne do zajścia w ciążę wyrażają zgodę na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji od momentu podpisania świadomej zgody do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku lub zgodzić się na całkowite powstrzymanie się od współżycia;
• dobrowolna pisemna zgoda musi być wyrażona przed wykonaniem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem, która nie jest częścią standardowej opieki medycznej, z zastrzeżeniem, że zgoda może zostać wycofana przez pacjenta w dowolnym momencie bez uszczerbku dla przyszłej opieki medycznej.

Kryteria wyłączenia:

Przedmioty nie mogą spełniać żadnego z poniższych kryteriów:

• amyloidoza niezwiązana z ATTR;
• klasa IV wg NYHA;
• zawał mięśnia sercowego udokumentowany enzymem w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem;
• kobiety w ciąży lub karmiące;
• niekontrolowane zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze, HIV, HBV lub HCV;
• obecność innego aktywnego nowotworu złośliwego z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry, raka szyjki macicy, leczonego raka prostaty we wczesnym stadium, pod warunkiem, że swoisty antygen prostaty mieści się w normie, lub całkowicie usuniętego raka in situ;
• znana alergia na którykolwiek z badanych leków, ich analogi lub substancje pomocnicze w różnych preparatach;
• leczenie lekami potencjalnie wpływającymi na wchłanianie doksycykliny;
• znaczące ostre objawy żołądkowo-jelitowe;
• czynna choroba wrzodowa żołądka i/lub choroba refluksowa przełyku;
• leczenie jakimkolwiek badanym produktem w ciągu 28 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku;
• wymóg innej towarzyszącej chemioterapii, immunoterapii, radioterapii lub jakiejkolwiek terapii pomocniczej uważanej za eksperymentalną;
• jakakolwiek inna poważna choroba medyczna lub psychiatryczna, która zdaniem badacza mogłaby potencjalnie przeszkodzić w zakończeniu leczenia zgodnie z niniejszym protokołem