Tutkimus doksisykliinistä ja tauroursodeoksikolihaposta (Doxy/TUDCA) Plus tavallisesta tukihoidosta verrattuna tavalliseen tukihoitoon yksinään transtyretiinin aiheuttamassa sydämen amyloidoosissa

Sisällyttämiskriteerit:

Aiheiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

• ATTRwt-amyloidoosin diagnoosi tai ATTRm p.Ile68Leu ja p.Val122Ile;
• amyloidoosin diagnoosi on todistettava biopsialla ja amyloidikertymät on karakterisoitava ATTR-tyyppisiksi immunoelektronimikroskoopilla tai massaspektrometrialla. Biopsia voidaan jättää pois potilailta, joilla on positiivinen (pistemäärä 3) sydämen 99mTc-DPD-skintigrafia, mikäli seerumin ja virtsan immunofiksaatiossa ei esiinny monoklonaalisia komponentteja. Villityypin ja mutatoitunut ATTR-amyloidoosi erotetaan DNA-analyysillä;
• 18 vuotta tai vanhempi;
• sydämen häiriö (keskimääräinen vasemman kammion seinämän paksuus > 12 mm, jos muita syitä ei ole);
• vähintään yksi oireinen sydämen vajaatoiminta historiassa;
• vakaa diureettiannos vähintään 2 viikkoa ennen hoidon aloittamista;
• naispotilaat, jotka ovat postmenopausaalisilla vähintään 1 vuoden ennen seulontakäyntiä tai ovat kirurgisesti steriilejä tai ovat hedelmällisessä iässä, sitoutuvat käyttämään tehokkaita ehkäisymenetelmiä tietoisen suostumuksen allekirjoittamisesta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen tutkimuslääkkeestä tai suostuvat pidättymään yhdynnästä kokonaan;
• vapaaehtoinen kirjallinen suostumus on annettava ennen tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista, joka ei ole osa tavanomaista lääketieteellistä hoitoa, sillä edellytyksellä, että potilas voi peruuttaa suostumuksensa milloin tahansa, sanotun kuitenkaan rajoittamatta tulevaa lääketieteellistä hoitoa.

Poissulkemiskriteerit:

Aiheet eivät saa täyttää mitään seuraavista kriteereistä:

• Ei-ATTR-amyloidoosi;
• NYHA luokka IV;
• entsyymidokumentoitu sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista;
• raskaana olevat tai imettävät naiset;
• hallitsematon bakteeri-, virus-, sieni-, HIV-, HBV- tai HCV-infektio;
• muun aktiivisen pahanlaatuisen kasvaimen esiintyminen paitsi ei-melanooma-ihosyöpä, kohdunkaulan syöpä, hoidettu varhaisvaiheen eturauhassyöpä edellyttäen, että eturauhasspesifinen antigeeni on normaalirajoissa, tai mikä tahansa täysin resektoitu karsinooma in situ;
• tunnettu allergia jollekin tutkimuslääkkeelle, niiden analogeille tai eri formulaatioiden apuaineille;
• hoito lääkkeillä, jotka voivat vaikuttaa doksisykliinin imeytymiseen;
• merkittävät akuutit maha-suolikanavan oireet;
• aktiivinen peptinen haavauma ja/tai ruokatorven refluksitauti;
• hoito millä tahansa tutkimusvalmisteella 28 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta;
• vaaditaan muuta samanaikaista kemoterapiaa, immunoterapiaa, sädehoitoa tai muuta tutkittavana olevaa oheishoitoa;
• mikä tahansa muu vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voisi tutkijan mielestä mahdollisesti häiritä tämän protokollan mukaisen hoidon loppuun saattamista